登记号	CTR20234255
相关登记号	CTR20201606,CTR20220424,CTR20220429
药物名称	KN057注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	不伴抑制物血友病A和血友病B的预防治疗
试验专业题目	在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究
试验通俗题目	KN057预防治疗不伴抑制物血友病A和血友病B的III期临床研究
试验方案编号	KN057-A-302	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2023-11-01	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	李贵兵	联系人座机	0512-65951826	联系人手机号
联系人Email	guibingli@alphamab.com	联系人邮政地址	江苏省-苏州市-苏州工业园区星湖街218号C23	联系人邮编	215000

在不伴抑制物的血友病A（HA）和不伴抑制物的血友病B（HB）患者中，评估KN057预防治疗的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	有
入选标准	1 12岁~70岁（包括界值） 2 重型及中重型血友病A或血友病B 3 筛选期FⅧ或FⅨ抑制物检测为阴性 4 既往无FⅧ或FⅨ抑制物病史；或曾有抑制物，但接受诱导免疫耐受治疗（ITI）成功后至少5年，且未见抑制物重现 5 筛选前26周内有≥6次进行药物治疗的出血 6 筛选前使用凝血因子替代治疗不少于50个暴露日； 7 既往未使用过TFPI抗体类药物 8 能够并且同意进行血友病原治疗药物的洗脱 9 能够理解并遵守本试验的要求，自愿接受试验。
排除标准	1 有严重或控制不佳的慢性疾病或存在明显的系统性疾病者 2 有血栓栓塞性疾病的病史 3 有血栓形成高危因素 4 存在非血友病A和血友病B的其他遗传性或获得性出血性疾病； 5 正在进行规范的预防治疗且维持超过12周 6 需要规律地全身性使用免疫调节治疗 7 筛选前24周内经常饮酒或诉试验期间可能会经常饮酒 8 过敏体质者；对试验药物/同类药物或辅料过敏者 9 血常规和凝血功能异常：血小板计数<100×109 /L；血红蛋白<90g/L；纤维蛋白原水平<正常值下限（LLN） 10 肝肾功能异常：谷丙转氨酶 (ALT)和/或谷草转氨酶（AST）>3倍ULN；总胆红素（TB）>1.5倍ULN 11 活动性乙型/丙型病毒性肝炎；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒螺旋体抗体阳性； 12 筛选前3个月内进行过重大手术 13 筛选前1个月内参加了含凝血因子制品临床试验并接受试验药物治疗 14 筛选前6个月内使用过艾美赛珠单抗治疗； 15 既往接受过任何血友病的基因治疗； 16 伴侣具有生育能力，且在研究期间及末次给药后3个月内无法或不能执行有效避孕措施 17 研究者认为不可参加此试验的其它因素

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:KN057注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:150 mg（1ml）/瓶 用法用量:1.5mg/kg，皮下注射 用药时程:每周一次
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 试验组和对照组的年化出血率（ABR） 治疗26周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗26周，试验组和对照组不同类型ABR 治疗26周 有效性指标 2 治疗第27~52周，对照组ABR 治疗第27~52周 有效性指标 3 治疗52周，试验组不同类型ABR 治疗52周 有效性指标 4 试验组和对照组治疗期不良事件发生率和严重程度 治疗26周及研究结束 安全性指标

无 有

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300041	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
3	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
4	安徽省立医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市
5	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
6	台州市第一人民医院	陈莉莉	中国	浙江省	台州市
7	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
8	西安市中心医院	宋艳萍	中国	陕西省	西安市
9	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃省	兰州市
10	昆明医科大学附属第二医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
11	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
12	华北理工大学附属医院	闫振宇	中国	河北省	唐山市
13	吉林大学第一医院	高素君	中国	吉林省	长春市
14	中国医科大学附属盛京医院	杨威	中国	辽宁省	沈阳市
15	成都市第三人民医院	肖蓉	中国	四川省	成都市
16	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
17	河南省人民医院	雷平冲	中国	河南省	郑州市
18	宝鸡市中心医院	郑引索	中国	陕西省	宝鸡市
19	广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西壮族自治区	南宁市
20	重庆医科大学附属儿童医院	肖剑文	中国	重庆市	重庆市
21	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西省	南昌市
22	赣南医科大学第一附属医院	李海亮	中国	江西省	赣州市
23	重庆医科大学附属第二医院	陈姝	中国	重庆市	重庆市
24	茂名市人民医院	张雄	中国	广东省	茂名市
25	河北医科大学第二医院	张振宇/吴晓莉	中国	河北省	石家庄市
26	首都医科大学附属北京世纪坛医院	华宝来	中国	北京市	北京市
27	淮安市第二人民医院	张彦明	中国	江苏省	淮安市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	修改后同意	2023-12-01
2	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2023-12-18

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 105 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-04-01；
第一例受试者入组日期	国内：2024-04-18；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息