登记号	CTR20233492
相关登记号
药物名称	ONC201
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	高级别脑胶质瘤
试验专业题目	一项评估ONC201在中国复发/进展高级别脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的Ⅰ期、开放、多中心临床试验
试验通俗题目	ONC201胶囊Ⅰ/II期临床研究
试验方案编号	HRSJ-ONC201-01	方案最新版本号	2.1
版本日期:	2024-06-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	崔晓彤	联系人座机	0755-83360999-391095	联系人手机号
联系人Email	CUIXIAOTONG1@999.com.cn	联系人邮政地址	广东省-深圳市-龙华区观湖街道观澜高新园区观清路1号	联系人邮编	518110

评价ONC201胶囊治疗中国复发/进展高级别脑胶质瘤患者的安全性和耐受性，观察ONC201胶囊的药代动力学特征及初步疗效，为Ⅱ期临床试验提供安全有效的合理治疗方案。

试验分类	其他     其他说明:安全性、有效性、药代动力学	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署知情同意书时年龄≥ 18周岁，男女不限； 2 I期纳入影像学或组织学确认的复发/进展HGG受试者，II期纳入影像学或组织学确认的复发/进展的H3K27M突变DMG的受试者； 3 既往至少接受过放疗及替莫唑胺等化疗。放化疗后复发次数不得超过两次。从放疗完成到ONC201的首次给药至少间隔90天； 4 根据RANO/RANO-LGG标准，脑部MRI显示病灶可测量； 5 预计生存时间≥ 3个月； 6 卡氏功能状态评分（KPS）≥ 60； 7 有充分的器官功能支持； 8 如果使用皮质类固醇，则在确定基线影像学前，剂量必须稳定或减少至少7天； 9 有生育能力的女性和男性必须同意在参加研究期间及末次给药后3个月内，使用适当的避孕方法，育龄期女性患者首次给药前7天内的血妊娠试验必须为阴性； 10 能够吞咽胶囊，具有口服药物的能力； 11 能理解并愿意签署书面的知情同意书，并且能够遵循研究方案进行治疗、访视以及进行其他研究程序；
排除标准	1 非弥漫性胶质瘤； 2 影像学特征显示为弥漫内生型脑桥胶质瘤或原发性脊髓肿瘤； 3 首次给药前进行过抗肿瘤治疗； 4 既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复至CTCAE V5.0 1级或以下； 5 既往做过某些金属植入手术导致研究期间无法配合MRI检查的患者 6 首次给药前4周内接受过主要脏器重大外科手术； 7 首次给药前2周内使用过DRD2拮抗剂； 8 首次给药前2周内使用过CYP3A4/5强抑制剂或强诱导剂； 9 5年内患有任何其他恶性肿瘤史； 10 存在重大临床意义的中枢神经系统疾病； 11 存在重大临床意义的心脏疾病； 12 其他可能影响受试者安全性的严重或未控制的疾病； 13 病毒学指标异常：活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎病毒感染、需要治疗的活动性梅毒感染、人类免疫缺陷病毒感染； 14 既往接受过ONC201或具有相似结构的化合物治疗； 15 对ONC201任何成分及其辅料或具有相似结构的化合物过敏； 16 妊娠期或哺乳期妇女，或计划妊娠者； 17 可能影响研究依从性的精神疾病、社会状况或酗酒等； 18 研究者判断不适合参加本临床研究的其他情况；

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:ONC201 英文通用名:ONC201 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:125mg/粒 用法用量:每周一次，空腹口服，按方案规定使用。 用药时程:连续给药，4周为一个给药周期，按方案规定使用。 2 中文通用名:ONC201 英文通用名:ONC201 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:125mg/粒 用法用量:每周一次或两次，空腹口服，按方案规定使用。 用药时程:连续给药，4周为一个给药周期，按方案规定使用。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AEs/SAEs 首次给药前至末次给药后30天内 安全性指标 2 剂量限制毒性（DLTs） DLT观察期 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PK参数 给药第一周期 安全性指标 2 疗效指标（ORR、DOR、BOR、DCR、TTR、PFS、OS） 每2个给药周期 有效性指标 3 皮质类固醇反应、体能状态反应、NANO量表、QOL量表 每个给药周期 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	李文斌	学位	医学博士	职称	主任医师，教授
	电话	010-59975034	Email	neure55@126.com	邮政地址	北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
	邮编	100070	单位名称	首都医科大学附属北京天坛医院

2	姓名	毛颖	学位	医学博士	职称	主任医师，教授
	电话	18602109152	Email	maoying@fudan.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-静安区乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京天坛医院	李文斌	中国	北京市	北京市
2	复旦大学附属华山医院	毛颖	中国	上海市	上海市
3	深圳市第二人民医院	陈凡帆	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会	修改后同意	2023-09-14
2	首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会	同意	2023-10-11
3	首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会	同意	2024-07-25

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 58 ；
已入组人数	国内: 9 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-12-29；
第一例受试者入组日期	国内：2024-01-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息