登记号	CTR20233400
相关登记号
药物名称	BBM-H803注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病A
试验专业题目	一项单臂、开放性、多中心、单次给药评估BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究
试验通俗题目	评价BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究
试验方案编号	BBM002-CLN1001	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2023-11-22	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2
联系人姓名	顿跃	联系人座机	021-33588288	联系人手机号	13810000803
联系人Email	dunyue@beliefbiomed.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市闵行区景联路389号1号楼3楼	联系人邮编	201100

剂量递增主要目的：评价BBM-H803注射液在血友病A受试者中DLT观察期内的安全性、耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。 剂量扩展主要目的：评价单次静脉输注推荐剂量BBM-H803注射液在≥18岁的重度血友病A受试者中52周内的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2 ≥18岁的男性； 3 临床确诊为重度血友病A患者； 4 无任何FⅧ或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史； 5 给药筛选期开始至BBM-H803输注后，使用可靠的避孕方法； 6 衣壳抗体阴性； 7 受试者有参与“基因治疗”临床研究的意愿，受试者依从性良好并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记。
排除标准	1 乙型肝炎表面抗原（Hepatitis B surface antigen，HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（Hepatitis B virus DNA，HBV-DNA）阳性、或丙型肝炎病毒核糖核酸（Hepatitis C virus RNA，HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行间隔时间至少3个月的两次样本采集，评估上述指标均为阴性方可视为阴性；人免疫缺陷病毒（Human immunodeficiency virus，HIV）阳性或梅毒血清阳性； 2 正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗； 3 患有血友病A以外的其他凝血异常疾病； 4 除糖皮质激素及研究者建议的免疫抑制剂以外，筛选前30天内正在使用任何其他系统性免疫抑制剂；已知对糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂过敏； 5 给药前2个月内的疫苗接种史，或免疫调节治疗期间有疫苗接种计划； 6 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究； 7 已知或计划在导入期或BBM-H803输注后52周研究期间的择期重大手术安排； 8 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他研究性药物；筛选前6个月内接受过艾美赛珠单抗；或经研究者判断影响本研究的药物； 9 研究前4周或研究期间使用的任何可能影响到肝脏功能的植物制剂（草药补充剂或源自植物、矿物质或动物的传统中药），局部用药除外；或经研究者判断可能影响本研究的中草药； 10 酒精依赖或药物成瘾，且研究期间不能遵医嘱停止饮酒的受试者； 11 受试者患有可能因研究造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病，或患有其他重大疾病，现患恶性肿瘤及既往有恶性肿瘤病史者，或具有研究者认为不适合参加研究的其他不稳定医学状态包括精神状态不佳伴有自杀风险的受试者； 12 具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BBM-H803注射液 英文通用名:BBM-H803 Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:3.2×10^13 vg（2mL） /瓶， 用法用量:根据受试者体重，计算BBM-H803注射液所需用量。 用药时程:一次性静脉给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT事件的发生率 DLT观察期 安全性指标 2 AE和SAE发生率 DLT观察期 安全性指标 3 肝功能较基线的变化 DLT观察期 安全性指标 4 ABR（包括自发性出血、创伤性出血、关节出血等） 52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FVIII活性水平 52周 有效性指标 2 AE和SAE发生率 52周 安全性指标

无 有

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909240	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市
	邮编	300002	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	张磊	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞&许重远	中国	广东省	广州市
3	中国医学科学院北京协和医院	朱铁楠	中国	北京市	北京市
4	华中科技大学附属武汉协和医院	胡豫	中国	湖北省	武汉市
5	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
6	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃省	兰州市
7	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
8	贵州医科大学附属医院	金皎	中国	贵州省	贵阳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会	同意	2023-09-13
2	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会	同意	2023-12-06

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 42 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-11-17；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息