登记号	CTR20233334
相关登记号	CTR20231247
药物名称	Ganaxolone口服混悬剂   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	TSC相关癫痫
试验专业题目	一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的开放标签III期研究（TrustTSC OLE）
试验通俗题目	在TSC相关癫痫儿童和成人患者中评价GNX添加治疗的开放标签研究
试验方案编号	1042-TSC-3002	方案最新版本号	第4.0版
版本日期:	2023-04-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	邓雯霞	联系人座机	021-22217888	联系人手机号
联系人Email	nyxia.deng@tenacia.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室	联系人邮编	200040

主要目的：评估GNX作为儿童和成人TSC相关癫痫发作的添加治疗的长期安全性和耐受性。

试验分类	安全性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	1岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 完成研究1042-TSC-3001或持续符合研究1042-TSC-2001的要求的受试者 2 在受试者参与任何研究相关的程序前，以及在充分告知研究性质和风险后，受试者/父母/LAR愿意且能够提供书面知情同意/同意书。如果根据受试者的年龄、发育阶段、智力水平或其他因素，认为受试者没有资格或没有能力提供书面知情同意书，则父母/法定代理人必须知情同意参与研究。 3 父母/护理者愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作日记 4 愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用IP（混悬剂）。 5 WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法 6 男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
排除标准	1 妊娠期或哺乳期女性。 2 活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病 3 精神性非癫痫性发作病史 4 首次访视时存在可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何疾病或状况（TSC除外）；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况。这可能包括过去4周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病 5 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒或使用大麻 6 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或过去6个月内有实施自杀行为 7 已知对研究药物中的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Ganaxolone 英文通用名:Ganaxolone 商品名称:NA 剂型:口服混悬剂 规格:50 mg/mL，110 mL/瓶 用法用量:口服，一日三次，1800 mg/天 用药时程:52周
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及因不良事件而停药和减少剂量的参与者人数 第 1 周至第 52 周 安全性指标 2 生命体征异常的参与者人数和体格、神经和发育检查异常的参与者人数及12 导联心电图（ECG）结果异常的参与者人数 第 1 周至第 52 周 安全性指标 3 哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）异常的参与者人数 第 1 周至第 52 周 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 开放标签治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 2 长期治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 3 治疗应答者的受试者人数（%） 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 4 末次计划研究访视时的CGI-I 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 5 生活质量量表SF-36相对于基线的变化 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 6 基于癫痫发作类型，治疗期间无癫痫发作天数百分比相对于基线的变化 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标 7 CGI-CSID相对于基线的变化 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 有效性指标

无 有

1	姓名	姜玉武	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-83572211	Email	jiangyuwu@bjmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城区西安门大街1号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	姜玉武	中国	北京市	北京市
2	吉林大学第一医院	梁建民	中国	吉林省	长春市
3	中国人民解放军总医院第一医学中心	杨光	中国	北京市	北京市
4	重庆医科大学附属儿童医院	蒋莉	中国	重庆市	重庆市
5	江西省儿童医院	钟建民	中国	江西省	南昌市
6	贵州医科大学附属医院	艾戎	中国	贵州省	贵阳市
7	浙江大学医学院附属儿童医院	高峰	中国	浙江省	杭州市
8	首都医科大学附属北京儿童医院	方方	中国	北京市	北京市
9	海南省妇女儿童医学中心	顾硕	中国	海南省	海口市
10	成都市妇女儿童中心医院	鄢力	中国	四川省	成都市
11	Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital	Angus Wilfong	美国	Arizona	Phoenix
12	Arkansas Children's Research Institute	Debopam Samanta	美国	Arkansas	Little Rock
13	UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center	Rajeskar Rajaraman	美国	California	Los Angeles
14	Children's Hospital of Orange County	Donald Phillips	美国	California	Orange
15	Children's Hospital Colorado	Susan Koh	美国	Colorado	Aurora
16	Nemours Children's Hospital - Delaware Valley	Lily Tran	美国	Delaware	Wilmington
17	University of Florida Gainsville	Sotiris Mitropanopoulosc	美国	Florida	Gainesville
18	NW FL Clinical Research Group, LLCC	Ben Renfroe	美国	Florida	Gulf Breeze
19	Nicklaus Children's Hospital	Matt Lallas	美国	Florida	Miami
20	Comprehensive Neurology Clinic	Refaat El-Said	美国	Florida	Orlando
21	Children's Healthcare of Atlanta	David Wolf	美国	Georgia	Atlanta
22	Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago	Priyamvada Tatachar	美国	Illinois	Chicago
23	Mid-Atlantic Epilepsy & Sleep Center	Pavel Klein	美国	Maryland	Bethesda
24	Boston Children's Hospital, Harvard Medical School	Jurriaan Peters	美国	Massachusetts	Boston
25	Children's Hospital of Michigan Central Michigan University	Aimee Luat	美国	Georgia	Atlanta
26	Mayo Clinic - Rochester	Elaine Wirrell	美国	Minnesota	Rochester
27	Children's Mercy Hospital	Mohammed Ilyas	美国	Missouri	Kansas City
28	TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group	Asfi Rafiuddin	美国	New Jersey	Hackensack
29	Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas	Aliza Alter	美国	New Jersey	Livingston
30	University of Rochester Medical Center	Inna Hughes	美国	New York	Rochester
31	University of North Carolina at Chapel Hill	Chon Lee	美国	North Carolina -	Chapel Hill
32	Atrium Health/Levine Children's Hospital	Rani Singh	美国	North Carolina	Charlotte
33	Duke University Medical Center	Muhammad Zafar	美国	North Carolina	Durham
34	Cincinnati Children's Hospital Medical Center	Muhammad Zafar	美国	Ohio	Cincinnati
35	Penn State Children's Hospital	Sita Paudel	美国	Pennsylvania	Hershey
36	Children's Hospital of Philadelphia	Katherine Taub	美国	Pennsylvania	Philadelphia
37	Medical University of South Carolina	Sonal Bhatia	美国	South Carolina	Charleston
38	Le Bonheur Children's Hospital	Sarah Weatherspoon	美国	Tennessee	Memphis
39	Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)	Karen Keough	美国	Texas	Austin
40	University of Texas Southwestern Medical Center	Charuta Joshi	美国	Texas	Dallas
41	McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center	Mary Kay Koenig	美国	Texas	Houston
42	University of Utah Health Care-Pediatric Neurology	Matthew Sweeney	美国	Utah	Salt Lake City
43	Seattle Children's Hospital	Russell Saneto	美国	Washington	Seattle
44	Queensland Health	Catherine Riney	澳大利亚	Australia	Brisbane
45	Austin Health	Piero Perucca	澳大利亚	Australia	Brisbane
46	Royal Brisbane and Women's Hospital	David Reutens	澳大利亚	Australia	Herston
47	Alfred Health	Prof. Terence O’Brien	澳大利亚	Australia	Melbourne
48	Western Sydney Local health District	NA	澳大利亚	Australia	North Parramatta
49	Royal Melbourne Hospital	John-Paul Nicolo	澳大利亚	Australia	Parkville
50	The Royal Children's Hospital Melbourne	Trupti Jadhav	澳大利亚	Australia	Parkville
51	Prince of Wales Hospital	NA	澳大利亚	Australia	Randwick
52	Antwerp University Hospital (UZA)	Anna Jansen	比利时	Belgium	Edegem
53	UZ Brussel	Laura Seynaeve	比利时	Belgium	Jette
54	H？tel Dieu de Montréal - CHUM	Mark Keezer	加拿大	Quebec	Montreal
55	CHU Sainte-Justine	Philippe Major	加拿大	Quebec	Montreal
56	The Hospital for Sick Children	Lauren Leigh Sham	加拿大	Ontario	Toronto
57	Toronto Western Hospital	Danielle M Andrade	加拿大	Ontario	Toronto
58	BC Children's Hospital	Anita Datta	加拿大	British Columbia	Vancouver
59	University Hospital of Lyon	Sylvain Rheims	法国	Rh？ne	Lyon
60	University Hospital of Lille	Philippe Derambure	法国	Nord	Lille
61	Robert-Debré Hospital	Stéphane Auvin	法国	Paris	Paris
62	H？pital de la Pitié-Salpêtrière	Vincent Navarro	法国	Paris	Paris
63	University Hospital of Rennes	Arnaud Biraben	法国	Ille-et-Vilaine	Rennes
64	University of Strasbourg	Edouard Hirsch	法国	Bas-Rhin	Strasbourg
65	Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara	Christian Brandt	德国	Nordrhein-Westfalen -Bielefeld	Bielefeld
66	University Hospital Bonn	Rainer Surges	德国	Nordrhein-Westfalen -Bielefeld	Bielefeld
67	ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main	Felix Rosenow	德国	Hessen	Frankfurt
68	Universit？ts Krankenhaus Freiburg	Felix Rosenow	德国	Baden-Württemberg	Freiburg
69	Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke	Jan-Ulrich Schlump	德国	Nordrhein-Westfalen	Herdecke
70	Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH	Jan-Ulrich Schlump	德国	Sachsen	Radeberg
71	Soroka University Medical Center	Sachsen -Radeberg	以色列	Southern mahoz	Beer-Sheva
72	Hadassah Medical Center	Tal Gilboa	以色列	Jerusalem mahoz	Jerusalem
73	Schneider Children′s Medical Center	Hadassa Goldberg-Stern	以色列	Central mahoz	Petah Tikva
74	Tel-Aviv Sourasky Medical Center	Shimrit Uliel-Sibony	以色列	Tel Aviv mahoz	Tel-Aviv
75	Sheba Medical Center	Michal Tzadok	以色列	Tel Aviv mahoz	Tel Hashomer
76	Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari	Angela La Neve	意大利	Puglia	Bari
77	Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer	Renzo Guerrini	意大利	Toscana	Firenze
78	Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa	Margherita Mancardi	意大利	Liguria	Genova
79	Children's Hospital Bambino Gesù	Nicola Specchio	意大利	Lazio	Rome
80	Policlinico Umberto I	Carlo Di Bonaventura	意大利	Lazio	Rome
81	Hospital de la Santa Creu i Sant Pau	Susana Boronat	西班牙	Catalunya	Barcelona
82	Hospital Universitari Vall d'Hebron	Laura Abraira del Fresno	西班牙	Catalunya	Barcelona
83	Hospital Sant Joan de Déu	Federico Ramos	西班牙	Catalunya	Barcelona
84	Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesús	Beatriz Bernardino Cuesta	西班牙	Madrid	Madrid
85	Hospital Ruber International	Angel Aledo Serrano	西班牙	Madrid	Madrid
86	Hospital Regional Universitario de Málaga	Pedro Serrano Castro	西班牙	Andalusia	Málaga
87	Hospital Universitario y Politécnico La Fe	Vicente Villanueva	西班牙	Valencia	Valencia
88	Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian	Elma Stephen	英国	Aberdeen	Aberdeen
89	Bristol Royal Hospital for Children	Sam Amin	英国	Gloucestershire	Bristol
90	Leeds General Infirmary	Melissa Maguire	英国	West Yorkshire	Leeds
91	NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital	Mario Sa	英国	Oxfordshire	Oxford
92	Salford Royal Hospital	Rajiv Mohanraj	英国	Oxfordshire	Oxford
93	Sheffield Children's Hospital	Archana Desurkar	英国	South Yorkshire	Sheffield

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	修改后同意	2023-07-18
2	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2024-04-01

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 16 ； 国际: 169 ；
已入组人数	国内: 14 ； 国际: 101 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-12-05；     国际：2022-05-17；
第一例受试者入组日期	国内：2023-12-08；     国际：2022-05-17；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息