登记号	CTR20233249
相关登记号
药物名称	Aficamten片   曾用名:CK-3773274片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHL2300121/JXHL2300120
适应症	梗阻性肥厚型心肌病
试验专业题目	一项在中国症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中评价Aficamten的开放性研究
试验通俗题目	评价肥厚型心肌病患者服用Aficamten的安全性和有效性研究
试验方案编号	JX01003	方案最新版本号	第1.0版
版本日期:	2023-03-03	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	董丽萍	联系人座机	021-80311808	联系人手机号	13512538014
联系人Email	Cherry.dong@jixingbio.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1225号锦沧文华广场22楼	联系人邮编	200040

主要目的：确定aficamten在症状性oHCM患者中的安全性和耐受性 次要目的：评估aficamten对症状性oHCM患者左心室流出道压力阶差（LVOT-G）的影响

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 85岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 能够理解并愿意签署ICF，并愿意在研究日程表中规定的时间内遵循所有研究程序和限制事项。 2 已完成既往aficamten 3期研究（CY 6031）。如果由于与依从性或安全性无关的情况而无法完成研究，可由医学监查员审查并确定其合格性。 3 筛选访视时LVEF ≥55%。
排除标准	1 已接受mavacamten治疗。 2 在筛选前1个月（或药物的5个半衰期，以较长者为准）内参与过另一项试验用器械或药物的临床研究，或使用过试验用器械或药物。参与本研究期间不允许进行其他研究程序。 3 研究中心主要研究者/指定人员或医学监查员认为会对患者安全造成风险或干扰研究评价、程序或完成的任何急性或严重并发症（例如，严重感染或血液学、肿瘤、心脏、肾脏、代谢、胃肠道或内分泌功能障碍）。 4 筛选前30天内出现需要进行复律治疗（如，直流电复律治疗、消融术或抗心律失常治疗）的新发阵发性或永久性AF。如果心率（HR）<100 bpm和/或心律稳定>30天，患者可在30天后重新接受JX01003筛选。（如果患者已使用抗凝药治疗AF且已充分控制心率至少14天以上，则该排除标准不适用）。 5 自完成既往aficamten研究以来，接受了室间隔减容治疗（室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精消融术）。 6 当前患有梗阻性冠状动脉疾病（有记录的一条或多条动脉狭窄>70%） 7 患有中度或重度主动脉瓣狭窄 8 在参与CY 6031研究期间确认LVEF<40%且因此中断给药。 9 曾在筛选前30天内出现晕厥或运动引起的持续室性快速性心律失常。 10 在筛选前30天内有ICD电击史。 11 对aficamten薄膜包衣片的辅料过敏。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Aficamten片 英文通用名:Aficamten Tablet 商品名称:NA 剂型:片剂 tablet 规格:5毫克/片， 10毫克/片，30片/盒 用法用量:Aficamten治疗患者的起始剂量为5 mg每日一次，如果患者持续符合剂量递增标准，则可将剂量递增至10、15和20 mg每日一次，或在不符合剂量递增标准时维持当前剂量。 用药时程:开放性治疗期将持续至少48周
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 报告不良事件（AE）的患者发生率 报告严重不良事件（SAE）的患者发生率 LVEF <50%和<40%的患者发生率 从基线至试验结束 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 静息和Valsalva动作后的LVOT-G峰值， 静息LVOT-G<50 mmHg的患者比例 ，Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg的患者比例 每间隔12周至研究结束的较基线值变化 有效性指标 2 首次静息LVOT-G<50 mmHg， 首次Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg 截至末次随访，事件的发生时间 有效性指标

无 有

1	姓名	张宇辉	学位	博士	职称	主任医师
	电话	15901314243	Email	yuhuizhangjoy@163.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区北礼士路167号
	邮编	100037	单位名称	中国医学科学院阜外医院伦理委员会

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院阜外医院伦理委员会	张宇辉	中国	北京市	北京市
2	首都医科大学附属北京安贞医院	马长生	中国	北京市	北京市
3	南方医院	曾庆春	中国	广东省	广州市
4	吉林大学第一医院	王宇石	中国	吉林省	长春市
5	四川省人民医院	舒燕	中国	四川省	成都市
6	华中科技大学同济医学院附属协和医院	程翔	中国	湖北省	武汉市
7	首都医科大学附属北京朝阳医院	陈牧雷	中国	北京市	北京市
8	南昌大学第二附属医院	洪葵	中国	江西省	南昌市
9	西安交通大学第一附属医院	袁祖贻	中国	陕西省	西安市
10	郑州大学第一附属医院	赵晓燕	中国	河南省	郑州市
11	北京大学第三医院	邵春丽	中国	北京市	北京市
12	北京大学第三医院	陈宝霞	中国	北京市	北京市
13	中国医科大学附属盛京医院	李晓东	中国	辽宁省	沈阳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院阜外医院伦理委员会	修改后同意	2023-08-08

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 44 ；
已入组人数	国内: 40 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-11-14；
第一例受试者入组日期	国内：2024-01-10；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息