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出境医 / 临床实验 / BN104治疗复发/难治性急性白血病的I/Ⅱ期研究

BN104治疗复发/难治性急性白血病的I/Ⅱ期研究

登记号 CTR20232750 试验状态 进行中
申请人联系人 潘越 首次公示信息日期 2023-09-04
申请人名称 烨辉医药科技（上海）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20232750
相关登记号
药物名称 BN104
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 急性白血病
试验专业题目 评价menin抑制剂BN104治疗复发/难治性急性白血病患者的安全性、药代动力学和疗效的多中心、开放性I/Ⅱ期临床研究
试验通俗题目 BN104治疗复发/难治性急性白血病的I/Ⅱ期研究
试验方案编号 BN104-101 方案最新版本号 3.0
版本日期: 2024-09-28 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 潘越 联系人座机 021-50901280 联系人手机号 18616503777
联系人Email yolin.pan@bionovapharma.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-张江高科金科路2889号长泰广场B座901室 联系人邮编 201203
三、临床试验信息
1、试验目的
I期剂量递增阶段主要目的：1. 评价BN104治疗复发/难治性急性白血病患者的安全性和耐受性；2. 确定BN104治疗复发/难治性急性白血病患者的MTD和/或RP2D II期剂量扩展阶段主要目的：1. 评价BN104治疗复发/难治性伴有特定突变（KMT2A基因重排或NPM1基因突变）的急性白血病患者的疗效
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 其它 其他说明:I期与II期联合 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 对本研究已充分了解并自愿签署ICF
2 按2022年世界卫生组织（WHO）标准确诊的复发/难治性急性白血病患者，并且经研究者评估无更优治疗方案
3 对于Ⅰ期剂量优化阶段和Ⅱ期研究阶段受试者，还需要明确合并NPM1基因突变或者KMT2A重排
4 年龄≥18岁
5 ECOG体力评分0、1或2分
6 充足的肝、肾和心功能
7 研究者判断的预期生存超过12周
8 能够按方案要求进行治疗、访视和接受研究相关检测
9 有生育能力的女性患者或其女性伴侣有生育能力的男性患者必须同意在研究期间和末次研究用药30天内使用有效的避孕方法
排除标准
1 有明确的活动性中枢神经系统（CNS）白血病
2 已知有显著临床意义的肝病病史，包括病毒性或其它肝炎或肝硬化
3 已知人类免疫缺陷病毒（HIV）感染
4 妊娠（筛选期妊娠检测阳性）或哺乳期女性
5 遗传性长QT间期综合症或QTcF>450 msec或者各种有临床意义的心血管疾病
6 患者在过去5年内患有其它恶性肿瘤
7 筛选前60天内曾接受自体造血干细胞移植（ASCT）或嵌合抗原受体T细胞（CAR T）治疗，或者ASCT或CAR-T治疗相关的毒性尚未恢复
8 筛选前100天内曾进行异基因造血干细胞移植，或者患者仍合并活动性急慢性移植物抗宿主病，或者患者仍需要接受免疫抑制治疗
9 研究治疗开始前2周内进行过抗白血病治疗
10 既往参加过其它药物临床研究，距最后一次使用小分子药少于2周或5个半衰期，大分子药物（如抗体类药物）少于4周或5个半衰期，均以更短者为准
11 既往接受过靶向menin的治疗
12 既往抗白血病治疗的毒性反应尚未恢复到0或者1级水平
13 尚未控制的活动性感染
14 受试者存在已知的吞咽困难、短肠综合征、胃轻瘫或其他限制口服药物摄入或胃肠吸收的病症
15 对menin抑制剂有严重过敏史或对BN104任何成分过敏者
16 研究者判断的患者参加本临床研究的依从性不足
17 任何其它疾病，代谢异常、体格检查异常或有显著临床意义的实验室检查异常，根据研究者判断，有理由怀疑患者具有不适合使用研究药物的某种疾病或状态，或者将会影响研究结果的解读，或者使患者处于高风险的情况
18 预期受试者的生存期不超过6个月
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:BN104
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:50mg
用法用量:早餐前空腹给药，每日一或每日二次。 1期首个剂量列队：200mg，每日一次（QD）服药(记录为C0D1），在完成给药后72小时PK血样采集后开始接受BN104 200mgQD连续给药治疗（记录第1周期第1天 C1D1） 1期其他剂量列队：均采用每日二次（BID）服药
用药时程:所有剂量列队均28天为一个治疗周期直至符合方案规定的终止治疗标准
2 中文通用名:BN104
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:200mg
用法用量:早餐前空腹给药，每日一或每日二次。 1期首个剂量列队：200mg，每日一次（QD）服药(记录为C0D1）， 在完成给药后72小时PK血样采集后开始接受BN104 200mg QD连续给药治疗（记录第1周期第1天 C1D1） 1期其他剂量列队：均采用每日二次（BID）服药
用药时程:所有剂量列队均28天为一个治疗周期直至符合方案规定的终止治疗标准
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 I期剂量递增阶段：剂量限制性毒性（DLT) DLT在每个剂量组的第1周期进行（第1-28天） 安全性指标
2 I期剂量递增阶段：严重不良事件（SAE) 发生率 SAE的收集将从受试者签署ICF开始，直至研究药物末次给药后30天，无论是否与研究药物相关。 安全性指标
3 II期剂量扩展阶段：疗效终点：CRc（CR+CRh+CRi） C2D1、C3D1以及之后每2个周期进行1次疗效评估 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 I期剂量递增阶段：其他各类AE发生率、各种实验室检查异常、生命体征变化、ECG变化等； 1.首个剂量组C0D1, 第1-2周期第1/8/15/22天，第3周期的第1/15天以及后续周期的第1天，以及治疗结束和末次给药后30天 2.其他剂量组除C0D1外, 其他均参照首个剂量组的安全性评估 安全性指标
2 I期剂量递增阶段：定时间点BN104及其主要代谢产物M1的血药浓度和各PK参数 1.首个剂量组C0第1/2/3天,连续用药后的第1周期的第1/8/15/16天以及第2周期的第1天 2.其他剂量组：第1周期第1/8/15天以及第2周期第1天 有效性指标
3 I期剂量递增阶段：依据相应疗效评估标准评价各疗效指标，包括：CR、CR+CRh、CRc（CR+CRh+CRi）、ORR（CR+CRh+CRi+PR+MLFS）、DOR、EFS、RFS、OS、CIR。 C2D1、C3D1以及之后每2个周期进行1次疗效评估 有效性指标
4 II期剂量扩展阶段：其他疗效终点：依据相应疗效评估标准评价其他各疗效指标，包括：CR、CR+CRh、ORR、EFS、DFS、OS、CIR； C2D1、C3D1以及之后每2个周期进行1次疗效评估 有效性指标
5 II期剂量扩展阶段：安全性终点：各类AE发生率、各种实验室检查异常、生命体征变化、ECG变化等； 1.首个剂量组C0D1, 第1-2周期第1/8/15/22天，第3周期的第1/15天以及后续周期的第1天，以及治疗结束和末次给药后30天 2.其他剂量组除C0D1外, 其他均参照首个剂量组的安全性评估 安全性指标
6 II期剂量扩展阶段：PK终点：特定时间点BN104及其主要代谢产物M1的浓度和各PK参数 密集采血：第1周期第1/15天，第2周期第1天 稀疏采血：第1周期第1天，第2周期第1天 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 吴德沛 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13656214782 Email wudepei@medmail.com.cn 邮政地址 江苏省-苏州市-苏州市十梓街188号
邮编 215006 单位名称 苏州大学附属第一医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院血液研究所 孙明媛、李艳、竺晓凡 中国 天津市 天津市
2 河南省肿瘤医院 魏旭东 中国 河南省 郑州市
3 华中科技大学同济医学院附属同济医院 李登举 中国 湖北省 武汉市
4 南方医科大学珠江医院 李玉华 中国 广东省 广州市
5 安徽省立医院 朱小玉 中国 安徽省 合肥市
6 南昌医科大学第一附属医院 李菲 中国 江西省 南昌市
7 中国医科大学附属第一医院 颜晓菁 中国 辽宁省 沈阳市
8 河北医科大学第二医院 任金海 中国 河北省 石家庄市
9 浙江大学医学院附属第一医院 黄河 中国 浙江省 杭州市
10 广西医科大学第一附属医院 赵卫华 中国 广西壮族自治区 南宁市
11 西安交通大学医学院第一附属医院 贺鹏程 中国 陕西省 西安市
12 青岛大学附属医院 王伟 、曹玉 中国 山东省 青岛市
13 温州医科大学附属第一医院 江松福 中国 浙江省 温州市
14 安徽医科大学第一附属医院 葛健 中国 安徽省 合肥市
15 兰州大学第一医院 刘蓓 中国 甘肃省 兰州市
16 四川大学华西医院 龚玉萍 中国 四川省 成都市
17 浙江大学医学院附属儿童医院 徐晓军 中国 浙江省 杭州市
18 中国医学科学院血液研究所 竺晓凡 中国 天津市 天津市
19 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 胡文婷 中国 上海市 上海市
20 北京大学人民医院 吕萌 中国 北京市 北京市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2023-07-28
2 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2024-05-06
3 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 同意 2024-10-29
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 90 ；
已入组人数 国内: 41 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2023-10-16；    
第一例受试者入组日期 国内：2023-10-19；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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