登记号	CTR20232718
相关登记号
药物名称	BGB-11417薄膜包衣片   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	华氏巨球蛋白血症
试验专业题目	一项在复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者中评估 BCL2抑制剂 Sonrotoclax (BGB-11417) 单药治疗和泽布替尼（BGB-3111）联合治疗的有效性和安全性的开放性、多中心、2 期研究
试验通俗题目	一项在华氏巨球蛋白血症患者中评估BGB-11417的有效性和安全性的研究
试验方案编号	BGB-11417-203	方案最新版本号	方案修订案5.0 版/CHN-1
版本日期:	2024-05-08	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	李越	联系人座机	010-4008203-159	联系人手机号
联系人Email	ClinicalTrails@beigene.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-昌平区中关村生命科学园，科学园路30号	联系人邮编	102206

主要目的：评价 BGB-11417 在 Bruton 酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗和含抗 CD20 抗体的化学免疫治疗均失败的 R/R WM 患者（队列 1）中的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 经临床和明确组织学诊断为 WM。 2 符合至少一项第 2 届 IWWM 共识小组标准的治疗标准（Kyle et al 2003）。 3 仅队列1至队列3的患者在入组研究时必须经最后一次治疗后为R/R疾病，除非患者对最后一次治疗不耐受。 难治性疾病定义为在最后一次治疗中未达到至少 MR 或在治疗中或最后一次治疗完成 6 个月内出现疾病进展。 疾病复发定义为最后一次治疗至少达到 MR，并在完成该治疗 6 个月后符合疾病进展标准。 4 器官功能良好，定义为： 肌酐清除率≥ 50 mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式计算）。 天门冬氨酸氨基转移酶/血清谷草转氨酶和 ATL/血清谷丙转氨酶≤ 3 × 正常值上限（ULN）。 血清总胆红素≤ 1.5 × ULN（除非患有 Gilbert 综合征）。 注：确诊 Gilbert 综合征的患者，总胆红素可能超过该值，但直接胆红素必须≤ 1.0 × ULN。 5 仅队列4 患者既往不得接受过WM治疗。
排除标准	1 WM 累及中枢神经系统（CNS） 2 疾病转化为侵袭性淋巴瘤，如弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。 3 内患有未控制的活动性全身感染，或近期出现感染并需要肠外抗菌治疗（在研究药物首次给药前14天内结束）。 4 进入研究（定义为签署ICF 的日期）前≤ 2 年内存在其他恶性疾病病史

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BGB-11417薄膜包衣片 英文通用名:Sonrotoclax 商品名称:NA 剂型:薄膜包衣片 规格:20mg 用法用量:将与食物同服，每日一次 用药时程:剂量递增至目标剂量后持续使用目标剂量，直至出现疾病进展或其他符合治疗结束的情况。 2 中文通用名:BGB-11417薄膜包衣片 英文通用名:Sonrotoclax 商品名称:NA 剂型:薄膜包衣片 规格:80mg 用法用量:将与食物同服，每日一次 用药时程:剂量递增至目标剂量后持续使用目标剂量，直至出现疾病进展或其他符合治疗结束的情况。 3 中文通用名:泽布替尼胶囊 英文通用名:Zanubnulindb Capsules 商品名称:百悦泽 剂型:硬胶囊 规格:80mg/粒 用法用量:每日一次或每日两次 用药时程:持续使用目标剂量，直至出现疾病进展或其他符合治疗结束的情况。
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 队列 1 中 IRC 评估的 MRR，定义为根据 IWWM-11 WM 缓解标准达到PR 或更佳缓解的患者比例 4 年 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 队列 1 和队列 4 中研究者评估的 MRR 以及队列 2 和队列 3 中 IRC 和研究者评估的MRR 5 年 有效性指标 2 队列 1 至队列 3 中IRC 和研究者评估的 DOR，队列 4 中研究者评估的DOR，定义为从首次确定缓解至首次记录疾病进展或死亡的时间，以先发生者为准 5 年 有效性指标 3 队列 1 至队列 3 中 IRC 和研究者评估的 CR+VGPR 率，队列 4 研究者评估的CR+VGPR率，定义为达到 VGPR 或更佳缓解的患者比例 5 年 有效性指标 4 队列 1 至队列 3 中 IRC 和研究者评估的 ORR，队列 4 中研究者评估的 ORR，定义为达到 MR 或更佳缓解的患者比例 5 年 有效性指标 5 队列 1 至队列 3 中IRC 和研究者评估的 PFS，定义为从治疗开始至首次记录疾病进展或死亡的时间，以先发生者为准 5 年 有效性指标 6 队列 1 至队列 3 中 IRC 和研究者评估的至主要缓解时间，队列 4 中研究者评估的至主要缓解时间，定义为从治疗开始至首次记录主要缓解的时间 5 年 有效性指标 7 队列 1 至队列 3 的OS，定义为从治疗开始至因任何原因死亡的时间 5 年 有效性指标+安全性指标 8 安全性参数，包括不良事件、严重不良事件、临床实验室检查、体格检查和生命体征 5 年 安全性指标 9 HRQoL，定义为通过 NFLymSI-18 衡量的疾病和治疗相关症状较基线的变化 5 年 有效性指标+安全性指标 10 队列 1 至队列 3 中由IRC 和研究者评估的 DoMR，队列 4 中研究者评估的 DoMR，定义为主要缓解持续时间 5 年 有效性指标 11 队列 4 的至下一线治疗的时间 5 年 有效性指标

无 有

1	姓名	刘澎	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13817692514	Email	liu.peng@zs-hospital.sh.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市徐汇区枫林路180号
	邮编	200032	单位名称	复旦大学附属中山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属中山医院	刘澎	中国	上海市	上海市
2	青岛大学附属医院	王伟	中国	山东省	青岛市
3	中国医学科学院血液病医院	易树华	中国	天津市	天津市
4	厦门大学附属第一医院	徐兵	中国	福建省	厦门市
5	河南省肿瘤医院	周可树	中国	河南省	郑州市
6	广东省人民医院	赖沛龙	中国	广东省	广州市
7	温州医科大学附一院	江松福	中国	浙江省	温州市
8	浙江大学医学院附属第一医院	俞文娟	中国	浙江省	杭州市
9	华中科技大学同济医学院附属同济医院	李春蕊	中国	湖北省	武汉市
10	大同市第三人民医院	冯雅青	中国	山西省	大同市
11	盐城市第一人民医院	徐浩	中国	江苏省	盐城市
12	嘉兴市第一医院	曾惠	中国	浙江省	嘉兴市
13	中国医科大学附属盛京医院	杨威	中国	辽宁省	沈阳市
14	GENESISCARE NORTH SHORE	KLIMAN DAVID	澳大利亚	-	-
15	PRINCESS ALEXANDRA HOSPITAL	MARLTON PAULA	澳大利亚	-	-
16	CONCORD REPATRIATION GENERAL HOSPITAL	TROTMAN JUDITH	澳大利亚	-	-
17	FLINDERS MEDICAL CENTRE	LEE HUI-PENG	澳大利亚	-	-
18	MONASH HEALTH	OPAT STEPHEN	澳大利亚	-	-
19	ST VINCENT'S HOSPITAL MELBOURNE	LASICA MASA	澳大利亚	-	-
20	QEII HEALTH SCIENCE CENTER	FORWARD NICHOLAS	加拿大	-	-
21	HOPITAL ROBERT DEBRE	QUINQUENEL ANNE	法国	-	Reims Cedex
22	HOPITAL DE LA PITIE-SALPETRIERE	ROOS-WEIL DAMIEN	法国	-	Paris
23	CHU HOPITAL LYON SUD	FERRANT EMMANUELLE	法国	-	Pierre Bénite Cedex
24	INSTITUT PAOLI CALMETTES	AURRAN-SCHLEINITZ THéRéSE	法国	-	Marseille
25	CHU CLERMONT FERRAND - THERAPIE CELLULAIRE AND HEMATOLO	TOURNILHAC OLIVIER	法国	-	Clermont Ferrand
26	CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE D'AMIENS - HOPITAL SUD	MONTES LYDIA	法国	-	Amiens Cedex 1
27	GENERAL HOSPITAL OF ATHENS ALEXANDRA	DIMOPOULOS MELETIOS	希腊	-	Athens
28	IRCCS AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA BOLOGNA	ZINZANI PIER LUIGI	意大利	-	Bologna
29	AZIENDA SANITARIA UNIVERSITARIA FRIULI CENTRALE - PRESIDIO OSPEDALIERO UNIVERSITARIO SANTA MARIA DEL	OLIVIERI JACOPO	意大利	-	Udine
30	IRCCS POLICLINICO SAN MATTEO, UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PAVI	VARETTONI MARZIA	意大利	-	Pavia
31	AZIENDA SOCIO SANITARIA TERRITORIALE GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA	FRUSTACI ANNA MARIA	意大利	-	Milano
32	AZIENDA SOCIO SANITARIA TERRITORIALE DEGLI SPEDALI CIVILI DI BRESCIA	MOTTA MARINA	意大利	-	Brescia
33	FONDAZIONE POLICLINICO UNIVERSITARIO AGOSTINO GEMELLI	LAURENTI LUCA	意大利	-	Rome
34	ISTITUTO EUROPEO DI ONCOLOGIA	DERENZINI ENRICO	意大利	-	Milano
35	HOSPITAL UNIVERSITARI MúTUA TERRASSA	MARTI JOSEP	西班牙	-	Terrassa
36	INSTITUT CATALA D'ONCOLOGIA	SUREDA BALARI ANNA	西班牙	-	Barcelona
37	START MADRID-FUNDACION JIMENEZ DIAZ	ASKARI ELHAM	西班牙	-	Madrid
38	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	DE LA CRUZ VICENTE FATIMA	西班牙	-	Sevilla
39	HOSPITAL UNIVERSITARIO VALL D'HEBRON	GIRONELLA MESA MERCEDES	西班牙	-	Barcelona
40	HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA	FERNANDEZ DE LARREA RODRIGUEZ CARLOS	西班牙	-	Barcelona
41	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA	GARCíA SANZ RAMóN	西班牙	-	Salamanca
42	ST JAMES'S UNIVERSITY HOSPITAL	OWEN ROGER	英国	-	Leeds
43	THE CHRISTIE NHS FOUNDATION TRUST MANCHESTER	PHILLIPS BETH	英国	-	Manchester
44	UNIVERSITY HOSPITALS DORSET	MCCARTHY HELEN	英国	-	Bournemouth
45	NHS HIGHLAND	OGILVIE CATHERINE	英国	-	Inverness
46	UNIVERSITY COLLEGE HOSPITAL	D SA SHIRLEY	英国	-	London
47	BEATSON WEST OF SCOTLAND CANCER CENTRE	MCKAY PAMELA	英国	-	Glasgow
48	PLYMOUTH HOSPITALS NHS TRUST	LEWIS DAVID	英国	-	Plymouth
49	ROYAL MARSDEN NHS FOUNDATION - ROYAL MARSDEN HOSPITAL	EL SHARKAWI DIMA	英国	-	Sutton
50	CHURCHILL HOSPITAL - OXFORD UNIVERSITY HOSPITAL NHS TRUST	KOTHARI JAIMAL	英国	-	Headington
51	HATTIESBURG HEMATOLOGY AND ONCOLOGY CLINIC	HROM JOHN	美国	-	-
52	UNIVERSITY OF MARYLAND GREENEBAUM COMPREHENSIVE CANCER CENTER	BADROS ASHRAF	美国	-	-
53	MISSION CANCER AND BLOOD	GRAFF TARA	美国	-	-
54	OHIO STATE UNIVERSITY COMPREHENSIVE CANCER CENTER	EPPERLA NARENDRANATH	美国	-	-
55	UNIVERSITY OF MIAMI	PONGAS GEORGIOS	美国	-	-
56	DANA-FARBER CANCER INSTITUTE	TREON STEVEN	美国	-	-

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属中山医院医学伦理委员会	同意	2023-06-30
2	复旦大学附属中山医院医学伦理委员会	同意	2023-11-24
3	复旦大学附属中山医院医学伦理委员会	同意	2024-09-27

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 17 ； 国际: 105 ；
已入组人数	国内: 3 ； 国际: 30 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-12-28；     国际：2023-09-28；
第一例受试者入组日期	国内：2024-01-16；     国际：2023-10-23；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息