登记号	CTR20232648
相关登记号
药物名称	FT-004注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病B
试验专业题目	一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评估单次静脉输注FT-004对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的安全性和有效性
试验通俗题目	针对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的基因治疗研究
试验方案编号	FT004-C101	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2023-03-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	薛明慧	联系人座机	021-58206061	联系人手机号	13759496937
联系人Email	minghui.xue@fronteratherapeutics.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室	联系人邮编	201203

评估受试者一次性 静脉输注 FT-004后 52内的安全性和耐受性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:I/II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）； 2 签署知情同意书时年龄≥18岁，男性； 3 明确诊断血友病B，内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%，各中心采用一步法检测试剂盒，One stage assay，OSA）； 4 依从性良好，受试者自愿接受基因治疗药物临床试验，并能定期长期随访。
排除标准	1 受试者拒绝从签署 ICF至 FT-004给药后 52周内使用避孕措施； 2 正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗； 3 实验室检查提示甲胎蛋白升高，经研究者判断异常有临床意义； 4 患有临床重大疾病或研究者认为使受试者不适合参加研究的任何其他未明确诊断的疾病； 5 酒精或者药物成瘾，或研究期间不能戒酒者； 6 无法或不愿遵守临床方案中所述的随访和研究评估时间表。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:FT-004注射液 英文通用名:FT-004 Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5ml/支 用法用量:静脉输注，用量按方案执行 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT在各剂量组的发生情况 给药后6周 安全性指标 2 不良事件发生率和严重程度 给药后52周内 安全性指标 3 特别关注不良事件的发生率和严重程度 给药后52周内 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 源自 FT-004的 FIX活性水平 给药后52周内 有效性指标 2 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后52周内 安全性指标

有 有

1	姓名	吴德沛	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	0512-65223637	Email	drwudepei@163.com	邮政地址	江苏省-苏州市-江苏省苏州市姑苏区平海路899号
	邮编	215006	单位名称	苏州大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	苏州大学附属第一医院	吴德沛	中国	江苏省	苏州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2023-06-30

进行中 （尚未招募）

目标入组人数	国内: 23 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息