试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 74岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 从研究 B7841005 和研究 B7841008 转入的研究参与者将符合其各自研究的年龄标准。 2 研究参与者愿意并且能够遵从所有的访视安排、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。 3 来自研究 B7841005 的所有研究参与者须达到最低体重 35 kg，来自研究 B7841008 的所有研究参与者须达到最低体重 25 kg。 4 在开展任何研究特定活动之前，研究者或其指定人员将从每位研究参与者或研究参与者的法定监护人处获取书面/电子签署的知情同意以及未成年受试者的同意（如适用）。所有法定监护人应充分知情，并且，应以能理解的语言和措辞，尽可能全面地告知研究参与者本研究的相关信息。研究者将保留每例研究参与者签名的知情同意/同意书原件。 5 研究参与者成功完成研究 B7841005 或 B7841008 分别定义为不需要“提前退出”研究 B7841005 或 B7841008。
排除标准	1 既往或正在接受冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（CTCAE >3 级）或缺血性疾病（除了导管相关血栓形成）治疗或有这些病史。 2 肾功能异常，定义为eGFR <30 mL/min/1.73 m2。 可使用 TPY1 第1 天访视前90 天内的既往eGFR 测定值来确定资格。 3 已知在计划的研究期内进行外科手术。 计划在研究期间接受外科手术的潜在研究参与者或许有资格参与本研究，这要看具体情况，只有在研究者与辉瑞医学监查员协商后，视具体情况而定 4 其他医学状况或精神状况异常，包括最近（过去一年内）或有主动自杀意念/行为或实验室检测结果异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，可能研究参与者不适合参加研究。 研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果进行审查后确定研究参与者肝功能不稳定而不适合参与研究。 对于已知 HIV+ 的研究参与者，研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果（如有，则包括近期当地测定的 CD4计数）进行审查后确定研究参与者病情正在恶化而不适合参与研究 5 接受定期的免疫调节药物（例如 IVIG 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）的伴随治疗。 6 持续或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或使用 FVIII 或 FIX 进行替代预防治疗。 7 在入组本研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加本研究期间，参加其他涉及研究性药物或研究性疫苗的研究（参与研究 B7841005 和 B7841008的除外）。 8 直接参与研究实施的研究中心工作人员或辉瑞员工、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员及其各自的家庭成员。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 英文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:150mg/mL 用法用量:150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量 用药时程:入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）。 2 中文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 英文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:150mg/mL 用法用量:150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量 用药时程:入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准） 3 中文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 英文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 商品名称:NA 剂型:注射笔 规格:150mg/mL 用法用量:150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量 用药时程:入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE和SAE;血栓事件和血栓性微血管病发生率和严重程度;弥散性血管内凝血/消耗性凝血病;免疫原性;注射部位反应发生率和严重程度;生命体征变化;有临床意义的异常实验室值的发生率,重度超敏反应和过敏反应发生率. 研究期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 经治疗的出血事件的年出血率;关节出血的发生率;自发性出血的发生率;靶关节出血的发生率;总出血事件（治疗和未治疗）的发生率;HJHS 评估的关节变化（对于 ≥4 岁的研究参与者）;靶关节数目;凝血因子或旁路制剂的总用量. 参加研究的每一年（第1 年、第2 年等） 有效性指标 2 Haem-A-QoL（≥17 岁）/Haemo-QoL(12 至<17 岁青少年); 健康效用指标(EQ-5D-5L). 研究期间 有效性指标

有 有

1	姓名	杨仁池	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
3	贵州医科大学附属医院	曾小菁	中国	贵州省	贵阳市
4	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
5	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
6	Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan	Javier de Jesus Morales Adrian	墨西哥	YUCATáN	Merida
7	Prince of Wales Hospital	Wing Kwan Leung	中国香港	香港	香港
8	Queen Mary Hospital	Godfrey Chi Fung Chan	中国香港	香港	香港
9	Northwell Health HTC	Suchitra Shridhar Acharya	美国	NEW YORK	New Hyde Park
10	Severance Hospital, Yonsei University Health System	Chuhl Joo Lyu	韩国	SEOUL-TEUKBYEOLSI [SEOUL]	Seoul
11	Kyungpook National University Hospital	SungEun Kim	韩国	TAEGU-KWANGYOKSHI	Daegu
12	Nirmal Hospital Pvt Ltd.	Nirmalkumar Ganeshmal Choraria	印度	GUJARAT	Surat
13	Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre	Davide Matino	加拿大	ONTARIO	Hamilton
14	Acibadem Adana Hospital	Ali Bulent Antmen	土耳其	ADANA	Adana
15	Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital	Vahap Okan	土耳其	NA	Gaziantep
16	Kyung Hee University Hospital At Gangdong	Young Shil Park	韩国	SEOUL-TEUKBYEOLSI [SEOUL]	Seoul
17	Ege University Faculty of Medicine	Fahri Sahin	土耳其	NA	Izmir
18	Ege University Faculty of Medicine	Can Balkan	土耳其	NA	Izmir
19	Erciyes University Faculty of Medicine	Ekrem Unal	土耳其	NA	Kayseri
20	Hacettepe University Faculty of Medicine	Sevkiye Selin Aytac Eyupoglu	土耳其	NA	Ankara
21	Ondokuz Mayis University Healthcare Practice and Research Center	Canan Albayrak	土耳其	NA	Samsun
22	ChangHua Christian Hospital	Ming-Ching Shen	中国台湾	台湾	昌化
23	Sultan Qaboos University Hospital	Yasser Wali	阿曼	NA	Muscat
24	Sultan Qaboos University Hospital	Murtadha Al-Khabori	阿曼	NA	Muscat
25	Sahyadri Super Speciality Hospital	Shashikant Janardan Apte	印度	MAHARASHTRA	Pune
26	Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre	Anthony K C Chan	加拿大	ONTARIO	Hamilton
27	Hospital Universitaire Necker Enfants Malades	Laurent Frenzel	法国	PARIS	Paris
28	Hospital Universitario Miguel Servet	Jose Manuel Calvo Villas	西班牙	ZARAGOZA	Zaragoza
29	Institute for Mother and Child healthcare Dr Vukan Cupic	Dragan Micic	塞尔维亚	NA	Belgrade
30	Clinical Center Nis	Danijela Jovancic Petkovic	塞尔维亚	NA	Nis
31	Hospital Universitario Vall d′Hebron	Olga Benitez Hidalgo	西班牙	BARCELONA	Barcelona
32	Hospital Universitario A Coruna	Maria Fernanda Lopez Fernandez	西班牙	A CORUNA	A Coruna
33	Klinicki bolnicki centar Zagreb	Ernest Bilic	克罗地亚	NA	Zagreb
34	Klinicki bolnicki centar Zagreb	Ana Boban	克罗地亚	NA	Zagreb
35	Istanbul University Oncology Institute	Osman Bulent Zulfikar	土耳其	NA	Istanbul
36	Clinical Center Nis	Miodrag Vucic	塞尔维亚	NA	Nis
37	King Faisal Specialist Hospital & Research Center	Hazzaa Alzahrani	沙特阿拉伯	NNA	Riyadh
38	Policlinico Umberto I	Antonio Chistolini	意大利	LAZIO	Roma
39	Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Flora Peyvandi	意大利	MILANO	Milano
40	Hospital Universitario La Paz	Víctor Jimenez Yuste	西班牙	MADRID	Madrid
41	University of Iowa	Anjali A Sharathkumar	美国	IOWA	Iowa
42	Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine	Tadashi Matsushita	日本	AICHI	Nagoya
43	Hiroshima University Hospital	Teruhisa Fujii	日本	HIROSHIMA	Hiroshima
44	贵州医科大学附属医院	金皎	中国	贵州省	贵阳市
45	华中科技大学同济医学院附属同济医院	刘爱国	中国	湖北省	武汉市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2022-04-19
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-02-12
3	中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会	同意	2023-09-05
4	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2023-11-20
5	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2023-12-20
6	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会	同意	2024-04-17

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 42 ； 国际: 245 ；
已入组人数	国内: 21 ； 国际: 157 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-03-16；     国际：2021-12-01；
第一例受试者入组日期	国内：2023-03-16；     国际：2021-12-01；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息