登记号	CTR20230193
相关登记号
药物名称	APG-115胶囊   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发/难治儿童神经母细胞瘤或实体瘤
试验专业题目	APG-115单药或联合APG-2575治疗复发或难治儿童神经母细胞瘤或实体肿瘤的安全性、药代动力学和有效性的I期临床研究
试验通俗题目	APG-115单药或联合APG-2575治疗复发或难治儿童神经母细胞瘤或实体肿瘤受试者的I期临床研究
试验方案编号	APG115XC103	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2024-06-17	方案是否为联合用药	是

申请人名称	1
联系人姓名	翟一帆	联系人座机	0512-62608228	联系人手机号
联系人Email	Yzhai@ascentage.com	联系人邮政地址	江苏省-苏州市-中国（江苏）自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区新庆路68号	联系人邮编	215000

评价APG-115单药或联合APG-2575治疗复发或难治儿童神经母细胞瘤或实体肿瘤的安全性、有效性和药代动力学特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 复发或难治性神经母细胞瘤或实体瘤。 2 体力状态评分≥ 50。 3 预期生存≥ 3 个月。 4 有靶病灶或可测量病灶。 5 具有足够的器官功能。 6 需提供治疗前的新鲜或归档的肿瘤组织标本，如果标本均无法获得，则可在与申办方协商同意后入组。 7 具有生育能力的女性在筛选访视时的血清妊娠试验结果必须为阴性，而且不得在参加研究期间哺乳或计划怀孕。 8 有潜在生育能力的受试者需同意在试验期间和试验结束（或提前中止试验）后3 个月内采取有效避孕措施。 9 必须在执行试验指定的任何研究程序前获得知情同意。儿童受试者必须获得其本人的同意，和其父母/法定监护人中的一位的同意。 10 有能力吞服研究药物。
排除标准	1 给药前21天内，接受了系统抗肿瘤治疗，包括生物治疗、化疗、手术、放疗、免疫治疗及其他研究药物治疗。 2 给药前14天或已知的5个半衰期内（以较短者为准），接受了小分子靶向药物治疗。 3 根据研究者判断，手术治疗后未充分恢复的患者。首次接受研究药物前28天内实施大型手术的患者。 4 既往抗肿瘤治疗导致的不良事件尚未恢复至<1级(CTCAE 5.0），研究者判断无安全风险的2级外周神经毒性、脱发等除外。 5 活动性脑肿瘤或脑转移瘤患者。 6 可影响药物吸收的活动性胃肠病（例如克罗恩病、溃疡性结肠炎或短肠综合征）或其他吸收不良综合征。 7 已知出血性体质/疾病，如在首次接受研究药物前1 年内，具有非化疗诱发的血小板减少性出血史,有活动性免疫性血小板减少性紫癜（ITP），活动性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），或有血小板输注无效史；3 个月内曾出现严重的胃肠道出血等。 8 给药前6个月内存在有临床意义的心血管疾病、心肌病、心肌梗死或病史。 9 需要全身治疗的有症状的活动性真菌、细菌和/或病毒性感染。 10 首次给药前2 周内发生不明原因的发热＞38.5℃（经研究者判断，受试者因肿瘤导致的发热则可入组）。 11 接受过MDM2 抑制剂或BCL-2 抑制剂治疗。 12 研究者认为患者不合适参与本研究的任何其他情形或状况。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:APG-115胶囊 英文通用名:APG-115 Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊剂 规格:5mg/粒或50mg/粒 用法用量:隔日口服一次，据剂量组按体表面积给药，连续2 周后停1 周，每21 天为一个给药周期。 用药时程:受试者将接受持续治疗直至出现疾病进展，或发生不可耐受的毒性、死亡或由于其他任何原因终止治疗。 2 中文通用名:APG-2575片 英文通用名:APG-2575 Tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:50mg/片或200mg/片 用法用量:每日一次，根据剂量组按体表面积给药，21天为一个周期。 用药时程:受试者将接受持续治疗直至出现疾病进展，或发生不可耐受的毒性、死亡或由于其他任何原因终止治疗。 3 中文通用名:APG-115胶囊 英文通用名:APG-115 Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊剂 规格:5mg/粒 用法用量:隔日口服一次，据剂量组按体表面积给药，连续2周后停1周，每21天为一个给药周期。 用药时程:受试者将接受持续治疗直至出现疾病进展，或发生不可耐受的毒性、死亡或由于其他任何原因终止治疗。

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 APG-115单药或联合APG-2575治疗的安全性（体格检查，生命体征，ECG 和实验室检查结果。） 从签署知情同意书至末次给药后30天或开始其他抗肿瘤治疗（以先到为准） 安全性指标 2 DLT发生率 第1周期 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 APG-115单药及联合APG-2575的药代动力学PK参数 第1周期 有效性指标+安全性指标 2 APG-115单药或联合APG-2575治疗的有效性。 基线至疾病进展、接受新的抗肿瘤治疗或撤回知情同意 有效性指标

无 有

1	姓名	张翼鷟	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	18819241079	Email	zhangyzh@sysucc.org.cn	邮政地址	广东省-广州市-东风东路651 号
	邮编	510080	单位名称	中山大学肿瘤防治中心

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中山大学肿瘤防治中心	张翼鷟	中国	广东省	广州市
2	天津市肿瘤医院	赵强	中国	天津市	天津市
3	华中科技大学同济医学院附属同济医院	刘爱国	中国	湖北省	武汉市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2022-12-16
2	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2023-05-26
3	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2023-11-20
4	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2024-07-23

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 100 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-02-28；
第一例受试者入组日期	国内：2023-03-23；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息