登记号	CTR20223301
相关登记号
药物名称	ABSK021胶囊   曾用名:无
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	腱鞘巨细胞瘤
试验专业题目	一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究
试验通俗题目	一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究
试验方案编号	ABSK021-301	方案最新版本号	2.2
版本日期:	2024-04-06	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	卢原	联系人座机	021-68910052	联系人手机号
联系人Email	clinical@abbisko.cn	联系人邮政地址	上海市-上海市-张江高科技园区 绿地智创商务中心 环科路515弄11号楼13层	联系人邮编	201203

主要目的 基于RECIST 1.1比较TGCT患者接受ABSK021或安慰剂治疗后第25周时的客观缓解率。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者应当理解研究程序且在筛选前签署知情同意书。 2 年龄 ≥ 18岁。 3 诊断为腱鞘巨细胞瘤（TGCT），且需：（i）经当地或中心组织病理学确诊；（ii）不可切除，其定义为经至少两位该领域的临床专家（包括研究者）进行独立评估确认，满足以下2种情形之一：① 肿瘤解剖部位复杂、侵犯范围广泛，不能够完整切除的；② 外科手术可能造成功能障碍或严重并发症的。 4 具有符合RECIST 1.1定义的可测量靶病灶，且至少有一个 ≥ 2 cm的病灶（根据MRI扫描结果由当地研究中心进行评估）。 5 ECOG PS（Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status）0-1 分； 6 良好的器官和骨髓功能，随机化前14天内取得的实验室检查结果满足下述要求： a)中性粒细胞绝对计数 (Absolute neutrophil count, ANC) ≥ 1.5×109/L； b)血小板计数 (Platelet count, PLT) ≥90×109 /L； c)血红蛋白 (Hemoglobin，Hb) ≥90 g/L； d)总胆红素 (Total bilirubin, TBIL) ≤1.5×ULN； e)天冬氨酸氨基转移酶 (Aspartate transaminase, AST)和丙氨酸氨基转移酶 (Alanine transaminase, ALT) ≤1.5×ULN； f)碱性磷酸酶 (Alkaline phosphatase, ALP) ≤1.5×ULN； g)血肌酐 (Serum creatinine, Cr) ≤1.5×ULN，或肌酐清除率(Creatinine clearance, Crcl) ≥50 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）。
排除标准	1 已知对研究药物组成成分过敏史。 2 已知存在其他恶性肿瘤正在接受治疗，研究者评估可能影响受试者参与研究或影响研究结果。不包括已治愈的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、其他原位癌。 3 已知转移的TGCT。 4 受累关节合并严重关节病、严重疾病、未控制的感染。 5 已知存在MRI禁忌症。 6 随机化前4周内进行过大手术或接受过针对TGCT的抗肿瘤治疗，或存在既往手术伤口未愈合、感染或裂开者，或先前针对TGCT的抗肿瘤治疗所引起的不良事件未恢复至≤2级（CTCAE 5.0）。 7 随机化前14天内使用过CYP3A4强抑制剂或诱导剂（包括葡萄柚汁、葡萄柚杂交品种、石榴、杨桃、柚子、塞维利亚橘子及果汁或其他加工品）。 8 10.心功能不全或重要心血管病史，包括： a)纽约心脏协会（New York Heart Association，NYHA）III级或IV级心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛、需要治疗的临床症状明显的心律不齐、难以控制的高血压或充血性心力衰竭； b)心率校正的QT间期延长（通过Fridericia公式校正QTc间期，QTcF> 480 ms），或长QT综合征病史； 左心室射血分数（Left ventricular ejection fraction ，LVEF）<50％或低于正常值的下限（以较高者为准）。 9 已知的活动性人类免疫缺陷病毒（HIV抗体检测结果阳性）、活动性乙型肝炎（HBsAg阳性且HBV-DNA>参考值范围上限）、活动性丙型肝炎（HCV-Ab阳性且HCV-RNA>参考值范围上限）或已知的活动性结核病。 10 已知活动性肝或胆道疾病，或其他可能会导致在研究期间更容易出现肝功能检查异常的疾病，包括但不限于Gilbert综合症、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化。 11 孕期或哺乳期妇女，孕期定义为受孕后直至妊娠终止状态的女性，在随机化前7天内通过实验室人类绒毛膜促性腺激素（human chorionic gonadotropin，hCG）检查确定。 12 具有生育能力的男性受试者或非手术绝育女性受试者，必须同意在研究期间以及最后一次服用研究药物后的6个月内使用有效的避孕方法方可入组。接受输精管切除术的男性在上述期间内性交时也需要使用避孕套，以防止药物通过精液输送。 13 任何其他临床上显著的合并症，研究者认为可能其会影响对方案的依从性、干扰研究结果的解释或使受试者暴露于风险，如无法控制的肺部疾病、活动性感染或任何其他情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:ABSK021 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:胶囊 规格:25mg/粒 用法用量:每日1次，每次服用2粒 用药时程:每天连续服药，28天一个周期
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:胶囊 规格:25mg/粒 用法用量:每日1次，每次服用2粒 用药时程:每天连续服药，28天一个周期

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 基于RECIST 1.1评估的25周ORR：获得最佳总体疗效为完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的受试者比例 整个研究期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	牛晓辉	学位	医学学士	职称	主任医师
	电话	010-58516506	Email	niuxiaohui@263.net	邮政地址	北京市-北京市-北京积水潭医院
	邮编	102208	单位名称	北京积水潭医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京积水潭医院	牛晓辉	中国	北京市	北京市
2	上海市第六人民医院	董扬	中国	上海市	上海市
3	中山大学附属第一医院	沈靖南	中国	广东省	广州市
4	浙江大学医学院附属第二医院	叶招明	中国	浙江省	杭州市
5	四川大学华西医院	周勇	中国	四川省	成都市
6	河南省肿瘤医院	姚伟涛	中国	河南省	郑州市
7	辽宁省肿瘤医院	张晓晶	中国	辽宁省	沈阳市
8	北京大学人民医院	郭卫	中国	北京市	北京市
9	西安市红会医院	同志超	中国	陕西省	西安市
10	中国医科大学附属盛京医院	商冠宁	中国	辽宁省	沈阳市
11	福建医科大学附属第一医院	朱夏	中国	福建省	福州市
12	广东省人民医院	张余	中国	广东省	广州市
13	湖南省人民医院	王靖	中国	湖南省	长沙市
14	中南大学湘雅第二医院	刘傥	中国	湖南省	长沙市
15	上海市第一人民医院	华莹奇	中国	上海市	上海市
16	南京大学医学院附属鼓楼医院	王守丰	中国	江苏省	南京市
17	暨南大学附属第一医院	侯辉歌	中国	广东省	广州市
18	蚌埠医学院第一附属医院	陈晓东	中国	安徽省	蚌埠市
19	恩施土家族苗族自治州中心医院	赖琳	中国	湖北省	恩施土家族苗族自治州
20	上海交通大学医学院附属瑞金医院	张伟滨	中国	上海市	上海市
21	浙江省肿瘤医院	李涛	中国	浙江省	杭州市
22	兰州大学第二医院	夏亚一	中国	甘肃省	兰州市
23	潍坊市人民医院	王炳武	中国	山东省	潍坊市
24	华中科技大学同济医学院附属协和医院	田洪涛	中国	湖北省	武汉市
25	新疆医科大学第一附属医院	田征	中国	新疆维吾尔自治区	乌鲁木齐市
26	云南省肿瘤医院	肖砚斌	中国	云南省	昆明市
27	贵州医科大学附属医院	叶川	中国	贵州省	贵阳市
28	海南省肿瘤医院	陈煜	中国	海南省	海口市
29	厦门大学附属第一医院	盛旺	中国	福建省	厦门市
30	山西医科大学第二医院	冯毅	中国	山西省	太原市
31	新疆医科大学附属肿瘤医院	江仁兵	中国	新疆维吾尔自治区	乌鲁木齐市
32	Hospital of Prato	Giacomo Giulio Baldi	Italy	NA	Prato
33	IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli	Emanuela Palmerini	Italy	NA	Bologna
34	Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumor	Silvia Stacchiotti	Italy	NA	Milano
35	Leiden University Medical Center	Hans Gelderblom	Netherlands	NA	Leiden
36	Vall d'Hebron University Hospital	Cesar Serrano	Spain	NA	Barcelona
37	Fundación Jiménez Díaz University Hospital	Javier Martin-Broto	Spain	NA	Madrid
38	Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology	Piotr Rutkowski	Poland	NA	Warsaw
39	The Cleveland Clinic Foundation	Dale Shepard	United States	Ohio	Cleveland
40	The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center	Vinod Ravi	United States	Texas	Houston
41	Princess Margaret Cancer Center	Albiruni Razak	Canada	NA	Toronto
42	McGill University Health Center	Ramy Saleh	Canada	NA	Montréal
43	Henry Ford Health System	Marian Girgis	United States	Michigan	Detroit
44	The Ohio State University	Gabriel Tinoco	United States	Ohio	Columbus
45	Precision NextGen Oncology	Kamlesh Sankhala	United States	California	Beverly Hills
46	Fred Hutchinson Cancer Center	Elizabeth Loggers	United States	Washington	Seattle
47	Duke University Medical Center	Juneko Grilley-Olson	United States	NC	Durham
48	Roswell Park Comprehensive Cancer Center	Ajay Gupta	United States	NY	Buffalo

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京积水潭医院伦理委员会	修改后同意	2022-12-07
2	北京积水潭医院伦理委员会	同意	2024-01-17
3	首都医科大学附属北京积水潭医院伦理委员会	同意	2024-04-23

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 45 ； 国际: 90 ；
已入组人数	国内: 45 ； 国际: 94 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 94 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-04-14；     国际：2023-07-11；
第一例受试者入组日期	国内：2023-04-27；     国际：2023-07-28；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息