登记号	CTR20223276
相关登记号	CTR20171145,CTR20181808,CTR20200215,CTR20230657,CTR20240557
药物名称	AK0529肠溶胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	呼吸道合胞病毒感染
试验专业题目	一项在呼吸道合胞病毒感染的 2 至 5 岁住院患儿中评价多次口服 AK0529 肠溶胶囊药代动力学、安全性和疗效的开放、单臂研究
试验通俗题目	AK0529 肠溶胶囊治疗 2 至 5 岁住院患儿中呼吸道合胞病毒感染的临床研究
试验方案编号	AK0529-2004	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2023-08-09	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	郭敏燕	联系人座机	021-50681677	联系人手机号	13651919464
联系人Email	nora.guo@arkbiosciences.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区盛荣路388弄25号	联系人邮编	201203

本研究主要目的是评估 AK0529 在 2 ~ 5 岁 RSV 感染儿童受试者中的PK特征，次要目的为评估 AK0529 在 2 ~ 5 岁 RSV 感染儿童受试者中的安全性和抗病毒效力，探索性目的为评估 AK0529 在 2 ~ 5 岁 RSV 感染儿童受试者中的临床疗效。

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 5岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 2 ~ 5 岁（即＞24 月龄至≤60 月龄）的任何民族的男性或女性患儿； 2 在首次给药前36 小时内经病毒学方法（包括使用快速床旁测试）诊断为RSV 感染； 3 首次给药时间距离患儿RSV 感染发病病程不超过（≤）7 天。发病时间被定义为研究者确认的第一个符合RSV 感染的呼吸道或全身性症状或体征的时间； 4 筛选时患儿体重必须超过（＞）10 kg 但不超过（≤）25 kg； 5 患儿的父母/法定监护人必须在受试者参与研究之前签署同意受试者参与本研究的知情同意书。
排除标准	1 距预计用药前72 小时内使用过任何研究禁用药物（禁用药物包括干扰素、利巴韦林和药品说明书中明确列明具有抗病毒作用的中成药等）以及在给药前24 小时内使用过吸入和/或全身使用的糖皮质激素的患儿（详见5.6 合并治疗）； 2 经查病史已知患儿为HIV 阳性，或研究者高度怀疑为HIV 阳性的患儿； 3 入选时需要使用升压药或血管活性药物的患儿； 4 患有研究者认为可能严重影响研究药物吸收的胃肠道疾病的患儿； 5 入选时，患有需辅助通气的支气管肺发育不良的患儿，但因RSV 感染病情导致的辅助通气需求除外； 6 经查病史已知存在高碳酸血症风险的患儿，但RSV 感染引起的高碳酸血症除外； 7 患有肾衰竭，包括与肾功能不全可能有关的肾脏异常（如肾脏发育异常、多囊肾、肾脏发育不全的临床状况）的患儿； 8 有肝脏代偿不全的临床证据（如肝脏疾病伴凝血异常或伴脑病变）的患儿； 9 患有先天性代谢异常症状（如线粒体疾病、碳水化合物代谢异常、糖原累积病）的患儿； 10 存在慢性或持续性进食困难的患儿； 11 已知受试者对AK0529 的任何辅料过敏（参见IB）； 12 患儿存在严重皮疹，基于研究者的判断，不适合入组的患儿； 13 受试者父母或监护人是本试验研究者或试验机构的职员（该类人员将直接参与本试验或任何该试验机构研究者管理之下的其它试验），或是本试验研究者或其职员的家庭成员； 14 在筛选前30 天内参加过其它药物或器械临床试验的患儿； 15 具备研究者认为不适合参加本研究的任何其他原因的患儿。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:AK0529肠溶胶囊 英文通用名:AK0529 商品名称:NA 剂型:肠溶胶囊 规格:10mg 用法用量:口服，60mg bid 用药时程:每个12小时服药一次，连续服药5天，共10次 2 中文通用名:AK0529肠溶胶囊 英文通用名:AK0529 商品名称:NA 剂型:肠溶胶囊 规格:40mg 用法用量:口服 ，40mg bid 或者60mg bid 用药时程:每个12小时服药一次，连续服药5天，共10次 3 中文通用名:AK0529肠溶胶囊 英文通用名:AK0529 商品名称:NA 剂型:肠溶胶囊 规格:40mg 用法用量:口服，80mg bid 用药时程:每个12小时服药一次，连续服药5天，共10次
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AK0529 的血浆浓度及其 PK 参数（包括但不限于最大血浆药物浓度；血浆药物谷浓度；稳态时血浆药物浓度- 时间曲线下面积；表观清除率；表观分布容积；消除半衰期）； 第一天首次给药后3小时和24小时，第6 天/提前退出（即最后一次给药后12小时） 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE 和 SAE 的发生率和严重程度，包括实验室参数、体格检查、生命体征和 ECG 结果较基线的变化； 因 AE 而退出研究的受试者比例； 所有安全性评估的计划时间点 安全性指标 2 RSV VL 治疗后各访视较基线变化； 治疗后各访视 RSV VL 低于定量下限（LLOQ）的比例； RSV VL 从基线至末次测量值的曲线下面值（AUCE,last）； D1-D5首次给药前1小时内以及第6天 有效性指标 3 急性呼吸道感染症状缓解时间（如发热、咳嗽、喘息、哮鸣音、呼吸困难）； 氧饱和度SPO2治疗后恢复到95%以上的时间； 呼吸频率治疗后各访视较基线变化。 D1-D5首次给药前1小时内以及第6天 有效性指标

无 有

1	姓名	倪鑫	学位	医学博士	职称	教授
	电话	010-59616161	Email	nixin@bch.com.cn	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	倪鑫/赵顺英	中国	北京市	北京市
2	中国医科大学附属盛京医院	尚云晓	中国	辽宁省	沈阳市
3	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	殷勇	中国	上海市	上海市
4	湖南省人民医院	钟礼立	中国	湖南省	长沙市
5	南京市儿童医院	赵德育	中国	江苏省	南京市
6	江西省儿童医院	李岚/陈强	中国	江西省	南昌市
7	温州医科大学附属第二医院	张海邻	中国	浙江省	温州市
8	广西医科大学第一附属医院	农光民	中国	广西壮族自治区	南宁市
9	重庆医科大学附属儿童医院	罗征秀/田代印	中国	重庆市	重庆市
10	天津市儿童医院	徐勇胜	中国	天津市	天津市
11	天津市儿童医院	邹映雪	中国	天津市	天津市
12	厦门市妇幼保健院	沈彤	中国	福建省	厦门市
13	无锡市儿童医院	李羚	中国	江苏省	无锡市
14	三亚中心医院（海南省第三人民医院）	张华	中国	海南省	三亚市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2022-09-20
2	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2023-08-30

已完成

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 46 ；
实际入组总人数	国内: 46  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-03-09；
第一例受试者入组日期	国内：2023-03-11；
试验完成日期	国内：2024-05-30；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息