试验分类	其他     其他说明:药代动力学/药效动力学试验和安全性	试验分期	其它 其他说明:Ib/II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	1岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性或女性受试者： a.儿科制剂组：研究入组时年龄≥1岁且＜18岁。 b.成人制剂组：研究入组时年龄≥14岁且＜18岁，且体重≥40kg 2 在进行任何研究相关筛选程序之前，受试者和/或其父母或法定监护人已根据当地指南签署书面知情同意书 3 在筛选访视时，Ph+ CML-CP受试者必须满足以下所有实验室检查值：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%，外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%，外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%，中性粒细胞≥1.5 ×10^9/L（或中性粒细胞计数不可用时，WBC ≥ 3 × 10^9/L）且血小板计数 ≥100 ×10^9/L，除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据 4 既往至少接受过一种TKI治疗 5 筛选时对最近的TKI治疗失败或不耐受 6 体能状态：筛选时 ≥16岁患者的Karnofsky评分 ≥50%，< 16岁患者的Lansky评分≥ 50 7 受试者必须具有充足的肾脏、肝脏、胰腺和心脏功能 8 研究药物首次给药前，受试者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂校正至正常范围内：钾、总钙、镁 9 筛选时存在适于标准化RQ-PCR定量的典型BCR-ABL1转录本[e14a2和/或e13a2]证据
排除标准	1 已知在入组研究前存在T315I突变 2 已知在既往进展至AP/BC后处于CML的第二个慢性期 3 既往接受过造血干细胞移植治疗 4 计划接受异基因造血干细胞移植的患者 5 心脏或心脏复极化异常 6 研究者认为患者有可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和/或未控制的并发疾病 7 研究入组前1年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史 8 急性或慢性肝病病史 9 已知存在与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病 10 在进入研究之前3年内有其他活动性恶性肿瘤病史，除外既往或伴随基底细胞皮肤癌和根治的既往原位癌 11 已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）、慢性乙型肝炎（HBV）或慢性丙型肝炎（HCV）感染史 12 可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道（GI）功能受损或GI疾病 13 既往接受过asciminib治疗，或已知/疑似患者对asciminib或其任何辅料有超敏反应 14 患者在入组之前30天内或试验药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他的试验性研究 15 妊娠或哺乳期女性 16 不同意使用排除标准17中定义的避孕措施的育龄女性患者 17 必须告知有或可能有性生活的育龄女性患者使用asciminib的潜在致畸风险，以及在asciminib治疗期间和asciminib末次给药后3天内需要使用高效避孕方法避免妊娠 18 不同意在asciminib治疗期间和停止asciminib治疗后3天内于性交过程中使用避孕套的有性生活的男性。此外，男性受试者不得在上述规定的时间内捐精

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:10mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 2 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:15mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 3 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:20mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 4 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:30mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 5 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:10mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 6 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:15mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 7 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:20mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 8 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:30mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 9 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:10mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 10 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:15mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止 11 中文通用名:ABL001胶囊装微片 英文通用名:ABL film-coated tablets in capsule 商品名称:NA 剂型:微型片剂，胶囊装 规格:30mg 用法用量:口服，目标剂量为1.3 mg/kg修约至最接近的5 mg剂量倍数，每日2次 用药时程:至治疗结束/研究治疗终止

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 asciminib的主要PK参数AUClast、AUCtau 第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周 有效性指标+安全性指标 2 Asciminib的次要PK参数：Cmax、Tmax、Ctrough 第1周第1天，第2周第1天，第4周，第16周，第28周，第40周，第52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用） 至所有受试者完成260周研究治疗 安全性指标 2 活性：血液学和分子学缓解 至所有受试者完成260周研究治疗 有效性指标 3 首次给药、4周和52周后的可接受性和适口性调查问卷 首次给药、4周和52周 安全性指标 4 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用），包括发育和性成熟评估 至所有受试者完成260周研究治疗 安全性指标

有 有

1	姓名	王建祥	学位	医学博士	职称	主任
	电话	13821389157	Email	wangjx@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300052	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	王建祥	中国	天津市	天津市
2	浙江大学医学院附属儿童医院	徐晓军	中国	浙江省	杭州市
3	北京大学人民医院	江倩	中国	北京市	北京市
4	上海儿童医学中心	沈树红	中国	上海市	上海市
5	CHU Hospital Jean Bernard	Frederic Millot	法国	Poitiers cedex	Poitiers cedex
6	CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre	Brigitte Nelken	法国	Lille cedex	Lille cedex
7	CHU Bordeaux GH Pellegrin	Charlotte Jubert	法国	Aquitaine	Bordeaux
8	Universitaetsklinikum Erlangen Nuernberg	Markus Metzler	德国	Erlangen	Erlangen
9	Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf	Gabriele Escherich	德国	Hamburg	Hamburg
10	Universitaetsklinikum Essen	Dirk Reinhardt	德国	Essen	Essen
11	Childrens Hospital I AGIA SOFIA	Antonis Kattamis	希腊	Athens	Athens
12	SE II sz Gyermekklinika	Judit Muller	匈牙利	Budapest	Budapest
13	IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Elena Palmisani	意大利	GE	Genova
14	Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma ASST Monza	Adriana Balduzzi	意大利	MB	Monza
15	Keio University Hospital	Hiroyuki Shimada	日本	Tokyo	Shinjuku-ku
16	Kanagawa Children's Medical Center	Masakatsu Yanagimachi	日本	Kanagawa	Yokohama-city
17	Osaka City General Hospital	Hiroyuki Fujisaki	日本	Osaka	Osaka
18	Seoul National University Hospital	Hyoungjin Kang	韩国	Seoul	Seoul
19	Asan Medical Center	Ho Joon Im	韩国	Seoul	Seoul
20	Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wroclawiu	Krzysztof Kalwak	波兰	Wroclaw	Wroclaw
21	Center of Childrens Hematology n a D Rogachev	Alexey Maschan	俄罗斯	Moscow	Moscow
22	First Saint Petersburg State Medical University n a I P Pa	Ludmila Zubarovskaya	俄罗斯	Saint Petersburg	Saint Petersburg
23	Khon Kaen University Hospital	Patcharee Komvilaisak	泰国	Khon Kaen	Khon Kaen
24	Maharaj Nakhon Chiangmai Hospital	Lalita Sathitsamitphong	泰国	Chiangmai	Muang
25	Ramathibodi Hospital	Usanarat Anurathapan	泰国	Bangkok	Bangkok
26	Istanbul University	Zeynep Karakas	土耳其	Istanbul	Istanbul
27	Uludag University Medical Faculty	Adalet Gunes	土耳其	Gorukle	Bursa
28	Dana Farber Cancer Institute	Jessica Pollard	美国	MA	Boston
29	Columbia University Medical Center- New York Presbyterian	Nobuko Hijiya	美国	NY	New York

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2022-09-30
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-02-02
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-06-08
4	中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会	同意	2024-12-04

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 4 ； 国际: 30 ；
已入组人数	国内: 1 ； 国际: 24 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-09-10；     国际：2021-12-27；
第一例受试者入组日期	国内：2024-10-16；     国际：2022-05-09；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息