免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究

评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究

登记号 CTR20222947 试验状态 进行中
申请人联系人 石磊 首次公示信息日期 2022-12-07
申请人名称 广州瑞风生物科技有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20222947
相关登记号
药物名称 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液   曾用名:RM-001
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 输血依赖型β-地中海贫血
试验专业题目 评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞（RM-001细胞注射液）治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
试验通俗题目 评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究
试验方案编号 RM-001-01 方案最新版本号 V2.1
版本日期: 2022-12-18 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 石磊 联系人座机 020-31800912 联系人手机号
联系人Email lshi@reforgene.com 联系人邮政地址 广东省-广州市-黄埔区瑞和路39号纳金科技产业园H6 北塔31 联系人邮编 510700
三、临床试验信息
1、试验目的
评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 I期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 6岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg；
2 受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗；
3 筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁（包括边界值），性别不限；
4 无 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
5 根据研究者评估受试者适合接受 HSCT；
6 具有合适的心肺等器官功能储备；
7 具备外周血造血干细胞采集的血管条件；
排除标准
1 受试者有可用的 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
2 曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。
3 中度或以上的铁过载；
4 筛选前的 30 天内参与其他干预性临床研究；
5 已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者；
6 筛选前 6 周内接种过活疫苗；
7 自身免疫性疾病患者；
8 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液
英文通用名:HBG gene-modified autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:20ml/袋
用法用量:单次静脉输注；
用药时程:产品复融后，请尽快输注。 建议在 30 分钟内输注完毕。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 造血干细胞移植的成功率。 回输后12个月 安全性指标
2 回输RM-001细胞后 24 个月的总体生存率。 回输后24月 安全性指标
3 回输 RM-001 细胞后 24 个月内，不良事件发生的频率与严重程度，与研究药物的关联性。 回输后24个月 安全性指标
4 中性粒细胞成功植入时间。 回输后12个月 安全性指标
5 巨核系成功植入时间。 回输后12个月 安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 RM-001 细胞回输后达到摆脱输血依赖的受试者比例 回输后12个月 有效性指标
2 摆脱输血依赖受试者的临床特征 回输后12个月 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 方建培 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 020-34070116 Email jpfang2005@163.com 邮政地址 广东省-广州市-海珠区盈丰路33号
邮编 510289 单位名称 中山大学孙逸仙纪念医院
2 姓名 赖永榕 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 0771-5356304 Email laiyongrong@263.net 邮政地址 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号
邮编 530021 单位名称 广西医科大学第一附属医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中山大学孙逸仙纪念医院 方建培 中国 广东省 广州市
2 广西医科大学第一附属医院 赖永榕 中国 广西壮族自治区 南宁市
3 深圳市儿童医院 刘四喜 中国 广东省 深圳市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会 同意 2022-10-20
2 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 同意 2022-12-09
3 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 同意 2022-12-30
4 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会 同意 2023-01-20
5 深圳市儿童医院伦理委员会 同意 2023-03-30
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 12 ；
已入组人数 国内: 12 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2022-12-15；    
第一例受试者入组日期 国内：2023-01-09；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

治疗医院

新药特效药

前沿医讯