登记号	CTR20222413
相关登记号	CTR20244014
药物名称	BRL-101自体造血干祖细胞注射液   曾用名:BHC001
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2200236
适应症	输血依赖型β-地中海贫血
试验专业题目	评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究
试验通俗题目	BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究
试验方案编号	2022-BRL-101	方案最新版本号	V4.0
版本日期:	2025-01-17	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王小晨	联系人座机	021-64340008	联系人手机号	18616572030
联系人Email	xcwang@brlmed.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市闵行区元江路3699号2号楼 5楼邦耀生物	联系人邮编	201109

评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者本人或/且至少需要一位受试者的法定监护人/代理人对本研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书 2 年龄3-35周岁，性别不限 3 临床确诊为输血依赖型（重型）β-地中海贫血，基因型主要包括：β0/β0，β0/βE、β+/β0和β+/β+。签署知情同意书前如果受试者规范输血，红细胞输注量至少0.5单位/kg/年（200 ml全血中提取的红细胞定义为1单位）。 4 ≥16周岁受试者KPS评分 ≥ 70分，<16周岁受试LPS评分 ≥ 70分 5 研究者评估受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植 6 依从性好，愿意提供2年输血记录并遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤。 7 愿意参加长期随访研究 8 育龄受试者研究期间愿意采取有效避孕措施
排除标准	1 已知对造血干细胞动员剂（普乐沙福或惠尔血&reg;）、白舒非&reg;或二甲基亚砜（DMSO）等过敏。 2 研究者评估受试者已找到有意愿并且健康的HLA全相合供者。 3 既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗 4 未纠正的出血性疾病 5 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染 6 存在恶性肿瘤或骨髓增殖性病史或家族史 7 存在心血管系统疾病，如充血性心衰、心律失常、心肌疾病、瓣膜性心脏病或肺动脉高压；肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；中枢神经系统疾病或精神疾病或病史 8 存在免疫功能异常或内分泌紊乱疾病，如胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足 9 受试者在筛选前3个月内参加过其他临床研究并使用药物者 10 受试者存在严重的铁过载 11 怀孕或哺乳期妇女 12 研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BRL-101自体造血干祖细胞注射液 英文通用名:BRL-101 autologous hematopoietic stem and progenitor cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:细胞密度约5×10^6个细胞/ml 用法用量:静脉输注，单次给药 用药时程:将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 干细胞植入受试者的比例 细胞回输后12个月 安全性指标 2 中性粒细胞植入时间 细胞回输后12个月 安全性指标 3 血小板植入时间 细胞回输后12个月 安全性指标 4 BRL-101输注后100天和12个月内 TRM 细胞回输后12个月 安全性指标 5 采用NCI CTCAE5.0标准评估给药1年内不良事件发生频率、严重程度与研究药物相关性 细胞回输后12个月 安全性指标 6 最后一次输注红细胞60天后开始分析获得TI至少持续12个月（TI12）受试者比例。 细胞回输后16个月至24个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	赖永榕	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13517711828	Email	laiyongrong@263.net	邮政地址	广西壮族自治区-南宁市-广西南宁市双拥路6号
	邮编	530021	单位名称	广西医科大学第一附属医院

2	姓名	方建培	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13682290830	Email	jpfang2005@163.com	邮政地址	广东省-广州市-海珠区盈丰路33号（南院区）
	邮编	510000	单位名称	中山大学孙逸仙纪念医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市
2	中山大学孙逸仙纪念医院	方建培	中国	广东省	广州市
3	南方医科大学南方医院	冯晓勤/许重远	中国	广东省	广州市
4	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	施均	中国	天津市	天津市
5	中南大学湘雅医院	付斌/徐雅靖	中国	湖南省	长沙市
6	中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院	张新华	中国	广西壮族自治区	南宁市
7	深圳市儿童医院	刘四喜	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-09-01
2	中南大学湘雅医院医学伦理委员会	同意	2022-09-14
3	中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会	同意	2023-11-16
4	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2025-02-12

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 5 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2025-02-22；
第一例受试者入组日期	国内：2025-03-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息