登记号	CTR20222370
相关登记号	CTR20222395
药物名称	NA
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	肢端肥大症
试验专业题目	一项在非药物治疗的肢端肥大症患者中评估Paltusotine治疗安全性和有效性的随机、对照、多中心研究
试验通俗题目	一项在非药物治疗的肢端肥大症患者中评估Paltusotine治疗安全性和有效性研究
试验方案编号	CRN00808-08	方案最新版本号	第5.0版
版本日期:	2024-12-20	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	盛晶晶	联系人座机	021-23158000	联系人手机号	17317890616
联系人Email	sheng_jingjing@wuxiapptec.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-黄浦区马当路388号SOHO复兴广场A栋19层	联系人邮编	200025

主要目的：评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1反应的影响； 关键次要目的：评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1水平的影响； 次要目的：1）评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1反应的影响； 2）评估paltusotine vs. 安慰剂对GH反应的影响； 3）评估paltusotine vs. 安慰剂对肢端肥大症症状的影响；

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性和女性受试者≥18岁 2 确认肢端肥大症的诊断，或者初治，目前未接受治疗，或者愿意在研究筛选期间洗脱。 3 女性必须是非怀孕和非哺乳期女性，或者是手术不育、绝经后女性，或者使用有效的节育方法。 4 愿意提供签署的知情同意书。
排除标准	1 筛选前3年内有垂体放疗史。 2 既往接受过Paltusotine治疗。 3 奥曲肽或兰瑞肽治疗无效或不耐受史。 4 最近5年内患有恶性疾病，除局部完全切除的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌。 5 在筛选前30天或5个半衰期（以较长者为准）内，接受过任何试验药物。 6 已知有乙型肝炎或人类免疫缺陷病毒或活动性丙型肝炎感染病史。 7 已知过去一年内或当前有酒精或药物滥用史。 8 研究者认为会危及受试者适当参与本研究的任何条件。 9 与QT间期延长相关的心血管疾病或药物，或使受试者易患心律异常的疾病或药物。 10 症状性胆石症。 11 筛选期间有临床意义的异常发现，或研究者认为可能危及受试者安全或研究完成的任何其他医疗状况或实验室检查结果。 12 受试者目前或以前使用培维索孟或卡麦角林（筛查前16周内）或帕瑞肽LAR（筛查前24周内）。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 2 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 3 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 4 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 5 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 6 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 7 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 8 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 9 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 10 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 11 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 12 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 13 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 14 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 15 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 16 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 17 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 18 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 19 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 20 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 21 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。 22 中文通用名:NA 英文通用名:Paltusotine 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长224周。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:Paltusotine 安慰剂 英文通用名:Paltusotine Placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 2 中文通用名:Paltusotine 安慰剂 英文通用名:Paltusotine Placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长120周。 3 中文通用名:Paltusotine 安慰剂 英文通用名:Paltusotine Placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长24周。 4 中文通用名:Paltusotine 安慰剂 英文通用名:Paltusotine Placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长24周。 5 中文通用名:Paltusotine 安慰剂 英文通用名:Paltusotine Placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/片 用法用量:口服给药。起始日剂量为20mg。剂量可滴定至每天60mg，每日一次。 用药时程:每日一次，最长24周。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在随机对照阶段（EOR）结束时达到IGF-1生化反应[即，≤ 1.0 × 正常值（ULN）上限]的受试者比例。 24周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 IGF-1从基线至EOR的变化（以ULN为单位）。 24周 有效性指标+安全性指标 2 EOR时达到IGF-1 < 1.3 × ULN的受试者比例。 24周 有效性指标+安全性指标 3 第22周时GH < 1 ng/mL的受试者比例。 24周 有效性指标+安全性指标 4 肢端肥大症症状日志（ASD）总评分从基线到EOR的变化。 24周 有效性指标+安全性指标

有 有

1	姓名	王任直	学位	医学博士	职称	教授
	电话	18611964099	Email	wangrz@126.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	王任直	中国	北京市	北京市
2	中国医学科学院北京协和医院	朱惠娟	中国	北京市	北京市
3	中南大学湘雅医院	刘志雄	中国	湖南省	长沙市
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	雷霆	中国	湖北省	武汉市
5	中山大学附属第一医院	李延兵	中国	广东省	广州市
6	四川大学华西医院	安振梅	中国	四川省	成都市
7	河北医科大学第二医院	张力辉	中国	河北省	石家庄市
8	浙江大学医学院附属第二医院	吴群	中国	浙江省	杭州市
9	唐都医院	衡立君	中国	陕西省	西安市
10	山东大学齐鲁医院	陈丽	中国	山东省	济南市
11	郑州大学第一附属医院	秦贵军	中国	河南省	郑州市
12	Hospital Misericordia Nuevo Siglo	Bruera	阿根廷	Cordoba	Capital Federal
13	Instituto Medico Especializado	Guitelman	阿根廷	CABA	CABA
14	Centro Médico Dra. Laura Maffei–Investigación Clínica Aplicada SRL	Premrou	阿根廷	CABA	CABA
15	IDIM - Instituto de Investigaciones Metabólicas	Danilowicz	阿根廷	CABA	Buenos Aires
16	Hospital Italiano de Buenos Aires	Glerean	阿根廷	CABA	CABA
17	Hopital Haut-Lévêque	Tabarin	法国	Not Applicable	Pessac
18	Hopital Bicêtre	Chanson	法国	Not Applicable	Le Kremlin-Bicêtre
19	Groupement Hospitalier Est – Hopital Louis Pradel	Raverot	法国	Bron	Not Applicable
20	Hopital de la Conception	Brue	法国	Marseille	Not Applicable
21	Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu, Klinika Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami	Bolanowski	波兰	Not Applicable	Wroclaw
22	Centrum Medyczne “intercor” sp. z o.o.	Junik	波兰	Not Applicable	Bydgoszcz
23	Hospital Virgen del Rocio	Venegas Moreno	西班牙	Sevilla	Not Applicable
24	Allegheny Endocrinology Associates	Gordon	美国	PA	Pittsburgh
25	Oregon Health & Science University	Fleseriu	美国	OR	Portland
26	The Ohio State University Medical Center	Ghalib	美国	OH	Columbus
27	Cedars-Sinai Medical Center	Labadzhyan	美国	CA	Los Angeles
28	Hopital Larrey CHU Toulouse, Service d'Endocrinologie	Grunenwald	法国	Toulouse Cedex 9	Not Applicable
29	Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont	Mezosi	匈牙利	Pecs	Not Applicable
30	észak-Pesti Centrumkórház-Honvédkórház II. Belgyógyászati Osztály Endokrinológia	Hubina	匈牙利	Budapest	Not Applicable
31	Semmelweis Egyetem általános Orvostudományi Kar, I. sz. Belgyógyászati Klinika	Toth	匈牙利	Budapest	Not Applicable
32	Fondazione IRCCS Policlinico Universitario A. Gemelli, IRCCS	Bianchi	意大利	Rome	Not Applicable
33	AOU Città della Salute e della Scienza di Torino	Grottoli	意大利	Torino	Not Applicable
34	AOU Policlinico G. Martino	Ferraù	意大利	Messina	Not Applicable
35	IRCCS Humanitas Research Hospital	Lania	意大利	Rozzano (Milano)	Not Applicable
36	Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust - Royal Hallamshire Hospital	Newell-Price	英国	Sheffield	South Yorkshire
37	Oddzial Kliniczny Endokrynologii, Przemiany Materii I Chorob Wewnetrznych Szpital Kliniczny im. Heliodora Swiecickiego UM im. K. Marcinkowskiego w Pozaniu	Ruchala	波兰	Poznan	Not Applicable
38	Massachusetts General Hospital	Biller	美国	Boston	MA
39	Perelman School of Medicine University of Pennsylvania	Snyder	美国	Philadelphia	PA
40	University Colorado Hospital Outpatient Clinical and Translational Research Center (CTRC)	Wierman	美国	Aurora	Colorado
41	University of Miami Diabetes Research Institute	Jara	美国	Miami	FL
42	UPMC Montefiore Hospital	Fazeli	美国	Pittsburgh	Pennsylvania
43	“USHATE “Akad. Iv. Penchev“ EAD	Elenkova	保加利亚	Sofia	Bulgaria
44	University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust Queen Elizabeth Hospital Birmingham	Ayuk	英国	Birmingham	West Midlands
45	Centro de Pesquisa Clinica do Hospital das Clinicas / Filial Ebserh da Universidade Federal de Minas Gerais	Rocha	巴西	Belo Horizonte	Minas Gerais
46	CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras	Boguszewski	巴西	Curitiba	Parana
47	CPQuali Pesquisa Clinica LTDA	Santomauro	巴西	Sao Paulo	Sao Paulo
48	UPECLIN – Unidade de Pesquisa Clínica da Faculdade de Medicina de Botucatu	dos Santos Nunes Nogueira	巴西	Botucatu	Sao Paulo
49	Hospital das Clinicas - HCFMUSP	Jallad	巴西	Sao Paulo	Sao Paulo
50	Centro de Pesquisa Clínica Sao Lucas - Hospital da PUC Campinas	Villagelin Neto	巴西	Campinas	Sao Paulo
51	Instituto Estadual do Cerebro Paulo Niemeyer	Gadelha	巴西	Rio de Janeiro	Rio de Janeiro
52	Núcleo de Pesq. e Desenvolvimento de Medicamentos/ Universidade Federal do Ceará - UFC	Martins	巴西	Fortaleza	Ceara
53	Klinikum der Universitat Munchen Mediznische Klinik und Poliklinik IV	Stormann	德国	München	Not Applicable
54	Medicover Neuroendokrinologie	Stalla	德国	München	Not Applicable
55	Universitatsklinikum der RWTH Aachen	Karges	德国	Aachen	Not Applicable
56	Universitatsklinikum Wurzburg Medizinische Klinik und Poliklinik I	Fassnacht	德国	Wurzburg	Not Applicable
57	Charite Campus Mitte	Strasburger	德国	Berlin	Not Applicable
58	Hospital de la Santa Creu i Sant Pau.	Aulinas Maso	西班牙	Barcelona	Barcelona
59	Hospital Universitario Vall d′Hebron	Biagetti Biagetti	西班牙	Barcelona	Barcelona
60	Hospital Universitario y Politecnico La Fe	Rubio Almanza	西班牙	Valencia	Valencia
61	The Lundquist Institute	Swerdloff	美国	Torrance	CA
62	Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela	Bernabeu Morón	西班牙	Santiago de Compostela (A Coruna)	Not Applicable
63	Barts Health NHS Trust St. Bartholomew's Hospital	Drake	英国	London	Not Applicable
64	“Hippokration” General Ηospital of Thessaloniki	Efstathiadou	希腊	Thessaloniki	Not Applicable
65	“Evangelismos” Hospital	Markou	希腊	Athens	Not Applicable
66	General Hospital of Athens Laiko	Kaltsas	希腊	Athens	Not Applicable
67	“Evangelismos”Hospital	Vassiliadi	希腊	Athens	Not Applicable
68	All India Institute of Medical Sciences	Khadgawat	印度	New Delhi	DEL
69	Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre	Valliyaparambil Pavithran	印度	Kochi	KER
70	Christian Medical College	Kapoor	印度	Vellore	TN
71	IPGME& R SSKM Hospital	Ghosh	印度	Kolkata	WB
72	Seth G S Medical College and KEM Hospital	Lila	印度	Mumbai	MAH
73	KLE’S Dr. Prabhakar Kore Hospital and MRC	Ghatnatti	印度	Belagavi	KRN
74	M S Ramaiah Medical College and Hospitals	Kalra	印度	Bangalore	KRN
75	Post Graduate Institute of Medical Education & Research (PGIMER)	Dutta	印度	Chandigarh	UT
76	Sir Ganga Ram Hospital	Kumar	印度	New Delhi	DEL
77	Rabin Medical Center – Belinson Campus	Shimon	以色列	Petach Tikva	Not Applicable
78	Soroka University Medical Center	Fraenkel	以色列	Beer Sheva	Not Applicable
79	Sourasky Medical Center	Greenman	以色列	Tel Aviv	Not Applicable

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2022-07-13
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-08-11
3	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-09-22
4	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-06-17
5	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2025-04-02

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 30 ； 国际: 76 ；
已入组人数	国内: 24 ； 国际: 99 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2023-02-02；     国际：2022-06-07；
第一例受试者入组日期	国内：2023-03-01；     国际：2022-08-23；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息