登记号	CTR20221453
相关登记号
药物名称	ATG-016片   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHL2200002/JXHL2200001
适应症	复发/难治性多发性骨髓瘤、结肠直肠癌、转移性去势抵抗性前列 腺癌、新诊断和复发/难治性骨髓增生异常综合征和急性髓系白血 病
试验专业题目	一项在新诊断和复发/难治性肿瘤患者中开展的选择性核输出抑制剂（SINE）化合物 Eltanexor （KPT-8602）的安全性、耐受性和疗效的开放性、1/2 期研究
试验通俗题目	在新诊断和复发/难治性肿瘤患者中开展的选择性核输出抑制剂（SINE）化合物 Eltanexor （KPT-8602）的研究
试验方案编号	KCP-8602-801	方案最新版本号	第10.0版
版本日期:	2021-10-20	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	于婷婷	联系人座机	021-32501095	联系人手机号	18210519685
联系人Email	tingting.yu@antengene.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-长宁区中山西路1065号SOHO中山广场B座1206	联系人邮编	200051

国内试验F部分2期： 主要目的： ● 确定单药 eltanexor 在高危原发难治性 MDS 患者中的 ORR。 次要目的： ● 确定 OS 和 6 个月 OS ● 确定 PFS ● 确定 DCR ● 确定 DOR ● 确定脱离输血依赖的比例

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:1/2期，China 参加 Part F 2期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在进行任何筛选程序之前，根据联邦、地方和机构指南获得书面知情同意。 2 足够的肝功能： a. 总胆红素≤2×正常上限（ULN）（Gilbert’s 综合征[遗传性高间接胆红素血症]患者除外，其总胆红素必须≤4× ULN）， b. 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5 × ULN（已知肿瘤累及肝脏的患者除外，其 AST 和 ALT ≤5.0 × ULN）。 3 足够的肾功能：肌酐清除率≥30 mL/min，使用 Cockcroft and Gault 公式计算（140-年龄）×体重（kg）/（72×肌酐 mg/dL）；如果是女性，则乘以 0.85。 4 育龄女性患者必须同意使用双重避孕法（1 种高效和 1 种有效的避孕法），并且筛选时血清妊娠试验呈阴性，而男性患者如果性生活活跃，必须使用有效的屏障避孕法。对于男性和女性患者，在整个研究过程中以及末次给药后 3 个月内必须使用有效的避孕方法 5 诊断明确、有记录的 MDS，伴骨髓原始细胞 5%至 19%（2016 年 WHO 分类）。 6 有最近的骨髓组织病理学报告。 7 按照 IPSS-R，患者应为中危、高危或极高危 MDS 8 HMA（原发性）难治性 MDS 患者，包括： a. ≥2 个周期的去甲基化药物（阿扎胞苷和/或地西他滨，ASTX727 或研究性药物），具有明确的疾病进展（PD）（全血细胞减少，骨髓原始细胞增加≥50%）或患者进展为 MDS 更高危的类别； b. ≥4 个周期的阿扎胞苷和/或地西他滨（或其他去甲基化疗法），根据 IWG 标准，获得 SD/无改善（无 CR/mCR/PR/HI）。 9 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分<2 10 即将发生 AML 转化风险的患者（根据研究者的意见）或 RAEB-2 MDS 的患者，入组前必须联系医学监查员
排除标准	1 妊娠或哺乳期女性患者。 2 C1D1 前 4 周内进行大手术 3 心脏功能受损或具有临床意义的心脏病，包括以下任何一项： a. C1D1 之前≤3 个月内不稳定型心绞痛或急性心肌梗死； b. 具有临床意义的心脏病（例如，症状性充血性心脏衰竭[例如，> NYHA 2 级]；未受控制的心律不齐，或高血压；不稳定性高血压病史或对降压方案的依从性差）。 4 在 C1D1 之前的 1 周内需要接受肠道外抗生素、抗病毒药或抗真菌药的未受控制的活动性重度全身感染。 5 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。 6 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。 7 有已知症状性脑转移的患者不适合入组。无症状、稳定、经过治疗的脑转移患者有资格参加研究。 8 已知的活动性甲、乙或丙型肝炎感染；或已知 HCV RNA 或 HBsAg（HBV 表面抗原）呈阳性。 9 既往恶性肿瘤不是排除标准。 10 患有可干扰 eltanexor 吸收的胃肠道疾病（或未受控制的呕吐或腹泻）的患者 11 研究者认为可能干扰治疗、依从性或表示同意的能力的严重精神病或医学状况。 12 不愿遵守方案的患者，包括所需的活检和评估疾病所需的样本收集等。 13 IPSS-R 极低或低危 MDS。 14 根据世界卫生组织（WHO）定义，已有证据转化为 AML（骨髓或外周血中≥20%的原始细胞） 15 筛选前 4 周内骨髓原始细胞比例增加一倍且筛选时绝对原始细胞比值>15%的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:KCP-8602-801 英文通用名:Eltanexor（KPT-8602） 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:每日一次，每周1-5天， 用药时程:28天一个周期 2 中文通用名:KCP-8602-801 英文通用名:Eltanexor（KPT-8602） 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5mg 用法用量:每日一次，每周1-5天， 用药时程:28天一个周期
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要终点为ORR 中期分析和研究结束 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 次要终点包括 OS、6 个月 OS、PFS、DCR、DOR 和脱离输血依赖的比例 中期分析和研究结束 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	肖志坚	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13821085716	Email	zjxiao@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	肖志坚	中国	天津市	天津市
2	广东省人民医院	杜欣	中国	广东省	广州市
3	北京协和医院	韩冰	中国	北京市	北京市
4	苏州大学第一附属医院	苗瞄	中国	江苏省	苏州市
5	华中科技大学同济医学院附属协和医院	李秋柏	中国	湖北省	武汉市
6	中山大学肿瘤防治中心	梁洋	中国	广东省	广州市
7	南方医科大学南方医院	刘启发	中国	广东省	广州市
8	江苏省人民医院	沈文怡	中国	江苏省	南京市
9	四川大学华西医院	吴俣	中国	四川省	成都市
10	浙江大学医学院附属第一医院	佟红艳	中国	浙江省	杭州市
11	重庆医科大学附属第一医院	王利	中国	重庆市	重庆市
12	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
13	哈尔滨市第一医院	贡铁军	中国	黑龙江省	哈尔滨市
14	陕西省人民医院	王一	中国	陕西省	西安市
15	上海交通大学医学院附属瑞金医院	张苏江	中国	上海市	上海市
16	上海市第六人民医院	常春康	中国	上海市	上海市
17	上海仁济医院	钟华	中国	上海市	上海市
18	厦门大学附属第一医院	骆宜茗	中国	福建省	厦门市
19	青岛大学附属医院	王伟	中国	山东省	青岛市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2022-04-13

主动终止 （考虑到目前该项目在中国尚未筛选入组患者，经过我司斟酌,决定在中国终止本研究。）

目标入组人数	国内: 13 ； 国际: 83 ；
已入组人数	国内: 0 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 0  ； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期	国内：2022-11-22；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息