登记号	CTR20221154
相关登记号
药物名称	达妥昔单抗β注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	高危神经母细胞瘤
试验专业题目	一项在中国高危神经母细胞瘤患者中评价达妥昔单抗β维持治疗的安全性和药代动力学的开放性、多中心、单臂、I 期研究
试验通俗题目	在中国高危神经母细胞瘤患者中评价达妥昔单抗β维持治疗的安全性和药代动力学
试验方案编号	BGB-Dinutuximab Beta-101	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2023-06-09	方案是否为联合用药	是

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	李越	联系人座机	010-4008203-159	联系人手机号
联系人Email	ClinicalTrails@beigene.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-昌平区中关村生命科学园，科学园路30号	联系人邮编	102206

在中国高危神经母细胞瘤患者中评估达妥昔单抗β维持治疗的安全性和药代动力学。

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12月(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 已签署的知情同意书（ICF），并能够遵循研究要求 2 签署知情同意书时年龄≥ 12 个月 3 根据国际神经母细胞瘤分期系统（INSS）标准诊断为高危神经母细胞瘤 4 既往接受过诱导化疗并达到部分或完全缓解，随后接受清髓治疗和干细胞移植的患者。干细胞移植应在达妥昔单抗β首次给药前120 天内完成
排除标准	1 对≥ 1 种达妥昔单抗β抗体组分或小鼠蛋白产生超敏反应 2 入组研究时出现疾病进展（未稳定）或疾病复发 3 入组本研究前接受过抗 GD2 抗体治疗

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:达妥昔单抗β注射液 英文通用名:Dinutuximab beta Injection 商品名称:凯泽百/Qarziba 剂型:注射液 规格:20mg(4.5ml)/瓶 用法用量:总剂量：100 mg/m2/周期，10 mg/m2/天的剂量给药，连续10 天，每天24 小时输注（总剂量100 mg/m2/周期） 用药时程:每个周期35天，在无疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者可接受最多5 个周期的治疗。 2 中文通用名:异维A酸软胶囊 英文通用名:Isotretinoin Soft Capsules 商品名称:特维丝 剂型:胶囊 规格:10mg/胶囊 用法用量:患者将在完成Dinutuximab Beta 输注后接受13-顺式维甲酸(异维A酸软胶囊)，总日剂量为160 mg/m2/天，以2 个相等口服剂量每日两次给药，持续14 天/周期。 用药时程:每个周期35天，在无疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者可接受最多5 个周期的治疗。

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在中国高危神经母细胞瘤患者中评估≤ 5 个治疗周期的达妥昔单抗β联合13- 顺式维甲酸（RA）维持治疗的安全性和耐受性 约31周 有效性指标+安全性指标 2 表征达妥昔单抗β 在中国患者中的药代动力学（PK）特征 约31周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	赵强	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23340123-7007	Email	qiangzhao169@aliyun.com	邮政地址	天津市-天津市-河西区体院北环湖西路
	邮编	300060	单位名称	天津市肿瘤医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	天津市肿瘤医院	赵强	中国	天津市	天津市
2	上海交通大学医学院附属新华医院	袁晓军	中国	上海市	上海市
3	浙江大学医学院附属儿童医院	王金湖	中国	浙江省	杭州市
4	浙江大学医学院附属儿童医院	倪韶青	中国	浙江省	杭州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	天津市肿瘤医院医学伦理委员会	修改后同意	2022-02-25
2	天津市肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2022-03-16
3	天津市肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2023-08-25
4	天津市肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2023-12-01

已完成

目标入组人数	国内: 8 ；
已入组人数	国内: 8 ；
实际入组总人数	国内: 8  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2022-06-07；
第一例受试者入组日期	国内：2022-06-22；
试验完成日期	国内：2023-06-29；

序号	版本号	版本日期
1	NA	2024-04-26