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一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的研究

登记号 CTR20220447 试验状态 进行中
申请人联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 2022-03-15
申请人名称 Principia Biopharma Inc./ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Patheon Inc./ PCI Pharma Services, Inc.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20220447
相关登记号 CTR20220433
药物名称 Rilzabrutinib囊片   曾用名:
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 免疫性血小板减少症
试验专业题目 一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的疗效和安全性的包含开放标签扩展期的Ⅲ期、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照、平行组研究
试验通俗题目 一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服Rilzabrutinib（PRN1008）的研究
试验方案编号 EFC17093 方案最新版本号 修订版临床试验方案02
版本日期: 2021-07-21 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
4
联系人姓名 赛诺菲 联系人座机 021-22266666 联系人手机号
联系人Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
主要疗效目的 基于在24周盲态治疗期的最后12周中的至少8周能够达到血小板计数≥50,000/μL的成人患者比例，证明rilzabrutinib与安慰剂相比在难治性/复发性ITP患者中的疗效。 关键次要疗效目的 评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib与安慰剂相比在24周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄在12至<18岁原发性ITP病程>6个月或年龄≥18岁原发性ITP病程>3个月的男性和女性患者。
2 对IVIg/抗D或CS的反应（达到血小板计数≥50,000/μL）不持续并且有对任何适当的ITP标准治疗疗程不耐受、反应不足或存在任何禁忌的记录的患者。
3 在研究药物首次给药前14天内进行的2次血小板计数（至少相隔5天）的平均值<30,000/μL（并且2次血小板计数均≤35,000/μL）。 - 必须根据研究者的临床评估，额外确定12至<18岁的患者是否需要ITP治疗。
4 具有足够的血液学、肝脏和肾脏功能（中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L，AST/ALT≤1.5×正常值上限[ULN]，白蛋白≥3 g/dL，总胆红素≤1.5×ULN，[除非患者有记录在案的Gilbert’s综合征]，估计的肾小球滤过率（GFR）>50[Cockcroft和Gault法]）。
5 研究第1天前1周内血红蛋白>9 g/dL。
6 参加临床研究的男性和女性采用的所有避孕措施均应符合当地有关避孕措施的法规要求。
7 患者必须能够提供知情同意书，或提供知情赞同书，同时患者的监护人提供相应的知情同意书，并同意遵循评估计划表。
排除标准
1 继发性ITP患者
2 妊娠或哺乳期女性
3 有需要或研究期间可能需要化疗或手术治疗的活动性恶性肿瘤史（研究第1天前5年内），或当前存在此类病症，非黑色素瘤皮肤癌除外
4 在研究第1天前14天内接受过输血、血液制品、血浆分离或使用过任何其他旨在增加血小板计数的补救药物
5 研究第1天前14天内改变过CS和/或TPO-RA剂量（与当前剂量相比变化超过10%）
6 在研究第1天前的5倍药物消除半衰期或14天内（以时间较长者为准）使用过除CS以外的免疫抑制药物
7 研究第1天前3个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾切除术 - 接受过利妥昔单抗治疗的患者入组前B细胞计数必须正常
8 在研究药物首次给药前30天内或至少5倍药物消除半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何研究药物给药；患者不得使用研究用器械进行给药 - 研究药物首次给药前30天内接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（rilzabrutinib除外）治疗的患者没有资格参与研究 - 既往在任何时间接受过rilzabrutinib治疗的患者均没有资格参与研究
9 实体器官移植史
10 骨髓异常增生综合征
11 研究第1天前28天内接种过活疫苗或计划在研究期间接种疫苗
12 计划在给药期内进行手术
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Rilzabrutinib
商品名称:NA 		剂型:囊片
规格:400mg
用法用量:口服，单剂量
用药时程:104周
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Rilzabrutinib placebo
商品名称:NA 		剂型:囊片
规格:400mg
用法用量:口服，单剂量
用药时程:28周
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期的最后12周中的至少8周能够达到血小板计数≥50,000/μL的患者比例。 24周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 在不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数。 24周 有效性指标
2 在不使用补救治疗的情况下，在24周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平至少加倍的周数。 24周 有效性指标
3 至首次血小板计数≥50,000/μL或≥30,000/μL且<50,000/μL并且相对于基线水平加倍的时间。 24周 有效性指标
4 24周盲态治疗期内需要补救治疗的患者比例。 24周 有效性指标
5 IBLS评估较基线的变化。 52周治疗期，长期扩展期和4周随访期 有效性指标
6 TEAE的发生频率和严重程度。 52周治疗期，长期扩展期和4周随访期 安全性指标
7 出血TEAE的发生频率和严重程度。 52周治疗期，长期扩展期和4周随访期 安全性指标
8 Rilzabrutinib的血浆浓度。 直到第52周 有效性指标
9 成人患者（≥18岁）中ITP患者评估调查问卷（ITP-PAQ）的症状、困扰和活动领域较基线的变化。 52周治疗期，长期扩展期和4周随访期 有效性指标
10 12至<18岁的患者中，通过儿童ITP评估量表（ITP-KIT）评分测量的疾病特异性QOL较基线的变化。 52周治疗期，长期扩展期和4周随访期 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 胡豫 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13986183871 Email dr_huyu@126.com 邮政地址 湖北省-武汉市-解放大道1277号
邮编 430022 单位名称 华中科技大学同济医学院附属协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 华中科技大学同济医学院附属协和医院 胡豫 中国 湖北省 武汉市
2 Hospital Privado - Centro Medico de Cordoba Basquiera, Ana 阿根廷 Córdoba Córdoba
3 Hospital Britanico de Buenos Aires Ceresetto, Jose 阿根廷 Capital Federal Capital Federal
4 CER San Juan Vanina, Celina 阿根廷 San Juan San Juan
5 Hospital José Ramón Vidal Maciel, Angeles Romero 阿根廷 Corrientes Corrientes
6 Instituto FIDES Enrico, Alicia 阿根廷 La Plata La Plata
7 Peninsula Private Hospital Tran, Huy 澳大利亚 Frankston VIC Frankston VIC
8 St George Hospital Hugman, Amanda 澳大利亚 Kogarah NSW Kogarah NSW
9 Westmead Hospital Curnow, Jennifer 澳大利亚 Westmead Westmead
10 Royal Adelaide Hospital Tan, Chee Wee 澳大利亚 Adelaide Adelaide
11 Royal Perth Hospital Tan, Peter 澳大利亚 Perth Perth
12 Queensland Children’s Hospital Robertson, Jeremy 澳大利亚 Queensland Queensland
13 Krankenhaus der Elisabethinen Linz Milanov, Robert 奥地利 Linz Linz
14 Hanusch Krankenhaus Fillitz, Michael 奥地利 Wien Wien
15 Pyhrn-Eisenwurzen Klinikum Steyr Hauser, Hanns 奥地利 Steyr Steyr
16 Landeskrankenhaus Hochsteiermark Tinchon, Christoph 奥地利 Leoben Leoben
17 Medizinische Universitaet Graz Sormann, Siegfried 奥地利 Graz Graz
18 Hospital de Clínicas de Porto Alegre Friedrisch, Joao 巴西 Porto Alegre Porto Alegre
19 CEMEC/Oncologica do Brasil Reis, Marcos 巴西 Belem do Para Belem do Para
20 Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Figueiredo, Vera 巴西 Sao Paulo Sao Paulo
21 Hospital Sao Rafael Borges, Natalia 巴西 Salvador/BA Salvador/BA
22 Hemorio de Lourdes Rosa Pessoa, Viviane 巴西 Rio de Janeiro-RJ Rio de Janeiro-RJ
23 Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer da Cunha Junior, Ademar Dantas 巴西 Cascavel Cascavel
24 Hospital Santa Marcelina de Souza Sampaio Almeida, Manuela 巴西 Sao Paulo Sao Paulo
25 University of Alberta - Edmonton Taparia, Minakshi 加拿大 Alberta Edmonton
26 CHU Sainte-Justine Pastore, Yves 加拿大 Quebec Montreal
27 The Hospital for Sick Children (SickKids) Malcolmson, Caroline 加拿大 Ontario Toronto
28 IC La Serena Research SpA Morales, Luisa 智利 La Serena La Serena
29 Centro de Investigaciones Clinica Rojas, Christine 智利 Vina del Mar Vina del Mar
30 CECSAGA Berkovits, Alejandro 智利 Santiago Santiago
31 中国医学科学院血液病医院 张磊 中国 天津市 天津市
32 中国医科大学附属盛京医院 刘卓刚 中国 辽宁省 沈阳市
33 昆明医科大学第二附属医院 周泽平 中国 云南省 昆明市
34 山东大学齐鲁医院 侯明 中国 山东省 济南市
35 陕西省人民医院 王一 中国 陕西省 西安市
36 安徽省立医院 郑昌成 中国 安徽省 合肥市
37 CHU Bordeaux - Hospital Haut-Lévêque Viallard, Jean-francois 法国 Pessac Pessac
38 Hospital Saint Antoine AP-HP Fain, Olivier 法国 Paris Paris
39 CHU de Nantes Hamidou, Mohamed Amine 法国 Nantes Cedex 1 Nantes Cedex 1
40 CHU Dijon- Bocage Audia, Sylvain 法国 Dijon Dijon
41 CHU Henri Mondor Michel, Marc 法国 Créteil Créteil
42 Hospital Robert Debré - AP-HP Leblanc, Thierry 法国 Paris Paris
43 Charite - Universitaetsmedizin Berlin Huetter-Kroenke, Marie Luise 德国 Berlin Berlin
44 Oncologianova GmbH Emde, Till-Oliver 德国 Recklinghausen Recklinghausen
45 Marien Hospital Duesseldorf Groepper, Stefanie 德国 Düsseldorf Düsseldorf
46 Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet Miesbach, Wolfgang 德国 Frankfurt am Main Frankfurt am Main
47 Petz Aladár Megyei Oktatókórház, II. Belgyógyászat, Haematológiai Osztál Hamed, Aryan 匈牙利 Gyor Gyor
48 Fejer Megyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz Batai, Arpad 匈牙利 Szekesfehervar Szekesfehervar
49 Semmelweis Egyetem Nagy, Zsolt 匈牙利 Budapest Budapest
50 Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei onkormányzat Jósa András Oktatókórház Rejto, László 匈牙利 Nyiregyhaza Nyiregyhaza
51 Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Illes, Arpad 匈牙利 Debrecen Debrecen
52 Rambam Health Care Campus Nadir, Yona 以色列 Haifa Haifa
53 Meir Medical Center Berla, Maya 以色列 Kfar Saba Kfar Saba
54 Tel Aviv Sourasky Medical Center Kirgner, Ilya 以色列 Tel Aviv Tel Aviv
55 Sheba Medical Center Misgav, Mudi 以色列 Tel Hashomer Tel Hashomer
56 Shamir Medical Center (Assaf Harofeh) Koren-Michowitz, Maya 以色列 Zerifin Zerifin
57 Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale Maggiore Zaja, Francesco 意大利 Trieste Trieste
58 Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo Carli, Giuseppe 意大利 Vicenza Vicenza
59 IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant’Orsola Vianelli, Nicola 意大利 Bologna Bologna
60 ASST Santi Paolo e Carlo-Presidio Ospedale San Paolo Podda, Gian Marco 意大利 Milano Milano
61 Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Carrai, Valentina 意大利 Firenze Firenze
62 Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore Rossi, Elena 意大利 Rome Rome
63 Saitama Medical University Hospital Miyakawa, Yoshitaka 日本 Saitama Saitama
64 Osaka University Hospital Kashiwagi, Hirokazu 日本 Osaka Osaka
65 Hiroshima Red Cross Hospital & Atomic-bomb Survivors Hospital Katsutani, Shinya 日本 Hiroshima Hiroshima
66 National Center for Child Health and Development Ishiguro, Akira 日本 Tokyo Tokyo
67 Ishikawa Prefectural Central Hospital Yamaguchi, Masaki 日本 Ishikawa Ishikawa
68 Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center Koh, Katsuyoshi 日本 Saitama-shi Saitama-shi
69 Kitasato University Hospital Suzuki, Takahiro 日本 Sagamihara Sagamihara
70 The University of Tokyo Hospital Kurokawa, Mineo 日本 Tokyo Tokyo
71 Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital Kosugi, Nobuharu 日本 Tokyo Tokyo
72 National Hospital Organization Tokyo Medical Center Ueno, Hironori 日本 Tokyo Tokyo
73 Ajou University Hospital Choi, Yoon Seok 韩国 Gyeonggi-do Gyeonggi-do
74 Korea University Anam Hospital Park, Yong 韩国 Seoul Seoul
75 Pusan National University Hospital Shin, Ho Jin 韩国 Busan Busan
76 Seoul National University Hospital Kang, Hyoung Jin 韩国 Seoul Seoul
77 Severance Hospital, Yonsei University Health System Hahn, Seung Min 韩国 Seoul Seoul
78 Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Gómez Almaguer, David 墨西哥 Monterrey Monterrey
79 Unidad de Investigacion CIMA SC Zaragoza Vazquez, Alva 墨西哥 Chihuahua Chihuahua
80 Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V. Tiznado Garcia, Hector 墨西哥 Zapopan Zapopan
81 Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia A.C. Lazcano Soto, Jose 墨西哥 Durango Dgo
82 Centro de Investigacion Clinica GRAMEL S.C. Garcia Chavez, Jaime 墨西哥 Distrito Federal Distrito Federal
83 CAIMED Investigacion en Salud S.A. de C.V. Scherling Ocampo, Aldo 墨西哥 Ciudad de México Ciudad de México
84 Ostfold Hospital Ghanima, Waleed 挪威 Gralum Gralum
85 Haukeland University Hospital - Bergen Tsykunova, Galina 挪威 Bergen Bergen
86 Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Janusza Korczaka w Slupsku Sp. z o.o. Homenda, Wojciech 波兰 Slupsk Slupsk
87 Klinika Zaburzen Hemostazy i Chorob Wewnetrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologi Windyga, Jerzy 波兰 Warszawa Warszawa
88 Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu Podolak-Dawidziak, Maria 波兰 Wroclaw Wroclaw
89 Alvamed Wozny, Tomasz 波兰 Poznań Poznań
90 Szpitale Pomorskie Sp. z o.o., Oddzial Hematologii i Transplantologii Szpiku Knopinska-Posluszny, Wanda 波兰 Gdynia Gdynia
91 Ars Medical Sp. z o.o Wiszniewski, Pawel 波兰 Pila Pila
92 4D Ultrasound Clinic Kalimulina, Nuria 俄罗斯 Pyatigorsk Pyatigorsk
93 Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology of Federal Medical-Biological Agency Gritsaev, Sergey 俄罗斯 St. Petersburg St. Petersburg
94 Tula Regional Clinical Hospital Volodicheva, Elena 俄罗斯 Tula Tula
95 Novosibirsk State Medical University Pospelova, Tatiana 俄罗斯 Novosibirsk Novosibirsk
96 National Medical Research Center of Hematology Melikyan, Anait 俄罗斯 Moscow Moscow
97 Samara State Medical University Davydkin, Igor 俄罗斯 Samara Samara
98 Morozov Children’s City Clinical Hospital Petrov, Victor 俄罗斯 Moscow Moscow
99 National University Hospital Yap, Eng Soo 新加坡 Singapore Singapore
100 Singapore General Hospital Tan, Chuen Wen 新加坡 Singapore Singapore
101 Tan Tock Seng Hospital Fong, Sing Zern 新加坡 Singapore Singapore
102 Hospital Clinico Universitario de Valencia Calabuig Munoz, Maria Luisa 西班牙 Valencia Valencia
103 Hospital Universitario Virgen de la Victoria Caparros Miranda, Isabel 西班牙 Malaga Malaga
104 Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Novelli, Silvana 西班牙 Barcelona Barcelona
105 Hospital General Universitario Gregorio Maranon Pascual Izquierdo, Cristina 西班牙 Madrid Madrid
106 Hospital General Universitario Morales Meseguer Lozano, Maria Luisa 西班牙 Murcia Murcia
107 Hospital Universitario La Paz Alvarez Roman, Maria Teresa 西班牙 Madrid Madrid
108 Hospital Universitario Virgen del Rocio Mingot Castellano, Eva 西班牙 Sevilla Sevilla
109 Hospital Universitario Vall d'Hebron Valcárcel Ferreiras, David 西班牙 Barcelona Barcelona
110 Faculty of Medicine, Khon Kaen University Komvilaisak, Patcharee 泰国 Khon Kaen Khon Kaen
111 Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital Chai-adisaksopha, Chatree 泰国 Chiang Mai Chiang Mai
112 Prince of Songkla University Chotsampancharoen, Thirachit 泰国 Songkla Songkla
113 Ramathibodi Hospital, Mahidol University Angchaisuksiri, Pantep 泰国 Bangkok Bangkok
114 King Chulalongkorn Memorial Hospital Rojnuckarin, Ponlapat 泰国 Bangkok Bangkok
115 Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Saydam, Guray 土耳其 Izmir Izmir
116 Ankara Universitesi Tip Fakültesi Hematoloji Bilim Dali Ankara Ilhan, Osman 土耳其 Ankara Ankara
117 Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Unal, Ali 土耳其 Kayseri Kayseri
118 Istanbul Universitesi Besisik, Sevgi 土耳其 Istanbul Istanbul
119 City Hematology Center of Municipal Non-Profit Enterprise Usenko, Ganna 乌克兰 Dnipropetrovsk Dnipropetrovsk
120 Municipal Enterprise Kryvyi Rih City Clinical Hospital Kuzmina, Ganna 乌克兰 Kryvyi Rih Kryvyi Rih
121 Feofaniya Clinical Hospital of State Management of Affairs, Center of Hematology, Hemoblastosis Chemotherapy and Radiation Therapy Mykhalska, Larysa 乌克兰 Kyiv Kyiv
122 Royal Manchester Children's Hospital Grainger, John 英国 Manchester Manchester
123 Northwick Park Hospital Garcia, Sonia 英国 Northwick Park Northwick Park
124 James Paget University Hospital Garcia Consuegra, Roberto 英国 Norfolk Norfolk
125 King's College Hospital Czuprynska, Julia 英国 London London
126 Hammersmith Hospital Cooper, Nichola 英国 London London
127 UCSF Benioff Children’s Hospital San Franciso Shimano, Kristin 美国 Oakland CA
128 ASCLEPES Research Centers Kerr, Daniel 美国 Weeki Wachee FL
129 University of Southern California Liebman, Howard 美国 Los Angeles CA
130 Children's Hospital Colorado Nakano, Taizo 美国 Aurora CO
131 Cleveland Clinic Lichtin, Alan 美国 Cleveland OH
132 The Children's Hospital of Philadelphia Lambert, Michele 美国 Philadelphia PA
133

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