登记号	CTR20220429
相关登记号	CTR20201606
药物名称	KN057注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	伴或不伴抑制物的血友病A（HA）或血友病B（HB）
试验专业题目	KN057在血友病患者血浆中的体外药效学研究
试验通俗题目	KN057体外药效学研究
试验方案编号	KN057-A-102	方案最新版本号	1.2
版本日期:	2021-04-13	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	李贵兵	联系人座机	0512-65951826	联系人手机号	18105187770
联系人Email	guibingli@alphamab.com	联系人邮政地址	江苏省-苏州市-工业园区星湖街218号C23	联系人邮编	215000

通过体外研究结果，获得KN057在血友病患者（甲型和乙型，包括有抑制物和无抑制物；血管性血友病）血浆中的有效作用浓度范围。

试验分类	其他     其他说明:体外药效学研究	试验分期	其它 其他说明:体外药效学研究	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 ≥18岁 2 重型（凝血因子VIII或IX活性水平< 1 IU/dl；结果≥1 IU/dl时可接受既往因子VIII或IX活性水平< 1 IU/dl的检测证明文件）血友病A或B： 不含VIII或IX因子抑制物的献血患者还需满足如下入组标准：未检测到抑制物，或有证明文件（可接受一个月内的检测结果）可以证明献血患者无抑制物； 含有VIII或IX因子抑制物的献血患者还需满足如下入组标准：抑制物检测结果为阳性（≥0.6 BU/mL，可接受六个月内的检测证明文件）； 3 血管性血友病献血患者（仅限VWD3型献血患者）：需获得献血患者的血浆VWF抗原 (VWF:Ag)水平及凝血因子VIII的活性； 4 试验前自愿签署知情同意书。
排除标准	1 入组前96 h接受过因子替代治疗； 2 具有血栓栓塞的临床症状或病史或家族史，或经研究者判断献血患者具有血栓栓塞高风险； 3 试验前3个月内参加过药物临床试验且使用过试验药物。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:KN057注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:150mg/1ml/瓶 用法用量:不适用（体外药效试验，不给药） 用药时程:不适用（体外药效试验，不给药）
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 检测KN057体外对血友病患者血浆稀释凝血酶原时间（dPT）和凝血酶生成试验（TGA）的影响 D1 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 无

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300041	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	杨仁池	中国	天津市	天津市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-05-14

已完成

目标入组人数	国内: 31 ；
已入组人数	国内: 29 ；
实际入组总人数	国内: 29  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-05-26；
第一例受试者入组日期	国内：2021-06-07；
试验完成日期	国内：2021-09-02；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息