登记号	CTR20220279
相关登记号	CTR20182017,CTR20182051,CTR20182090,CTR20201212,CTR20210593
药物名称	注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	本品适用于血友病A（先天性凝血Ⅷ因子缺乏）患者出血的治疗和预防。 本品不适用于治疗血管性血友病（von Willebrand disease，vWD）。
试验专业题目	评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性的开放、单次给药Ⅰ期临床研究
试验通俗题目	FRSW107在重型血友病A儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性研究
试验方案编号	SS-107-Ⅰ02	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2022-09-05	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	许丽丽	联系人座机	010-67806990	联系人手机号	18518760326
联系人Email	lilixu@gensciences.cn	联系人邮政地址	江苏省-南通市-南通经济技术开发区广贤路西、新兴路南	联系人邮编	226010

评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的药代动力学（PK）特征。 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的安全性和耐受性。

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 ＜12岁的儿童，男性 2 体重≥10kg 3 临床确诊（筛选期确诊或既往医疗记录证实）为重型血友病A患者（凝血因子Ⅷ＜1%），既往医疗记录证实：＜6岁患者接受过凝血因子VIII治疗且给药暴露日≥50天（EDs≥50），≥6岁且＜12岁患者接受过凝血因子VIII治疗且给药暴露日≥150天（EDs≥150） 4 凝血酶原时间（PT）正常或国际标准化比值（INR）＜1.3 5 狼疮抗凝物阴性 6 受试者法定授权代表（即监护人）完全了解、知情本研究并签署知情同意书，有知情同意能力（≥8岁）的患儿应知情并自愿签署知情同意书
排除标准	1 对供试品或其辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者 2 既往存在FVIII或IgG2注射治疗后超敏反应或过敏反应 3 筛选时FVIII抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或既往有FⅧ抑制物历史阳性，或家族有抑制物史 4 血小板计数≤100×109 /L 5 除血友病A外还存在其他凝血功能障碍的患 6 血管性血友病因子（vWF）抗原检查结果低于正常值下限者 7 严重贫血（血红蛋白＜60g/L）者 8 研究药物给药前3天内或5个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期的FⅧ制剂（如：科跃奇、百因止、任捷等）的患者；研究药物给药前4天或5个半衰期内（取时间长者）内使用过任何其他延长半衰期FⅧ制剂的患者 9 研究药物给药前6个月内使用过艾美赛珠单抗的患者 10 研究药物给药前3个月内使用过单克隆抗体、Fc融合蛋白、或静脉给药的免疫球蛋白者 11 筛选前2周内有发热、活动性细菌或病毒感染、过敏（如过敏性鼻炎、过敏性哮喘、过敏性皮炎等）的患者 12 患有可能增加出血风险或形成血栓风险的其他疾病 13 研究药物给药前6个月内发生严重的心脑血管疾病，如脑出血，脑卒中，心肌梗死，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（ QTc间期>450ms，通过Fridericia公式校正）、无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg或舒张压≥95 mmHg）等 14 患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病 15 肝功能异常者： ？ 丙氨酸氨基转移酶（ALT）、或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2倍正常值上限（ULN）； ？ 或血清胆红素（TBIL）＞2×ULN； 16 肾功能异常者： ？ 尿素（Urea）或尿素氮（BUN）＞2×ULN； ？ 或血清肌酐（Cr）>2×ULN； 17 乙型肝炎表面抗原（HbsAg）、抗梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）、抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体有任意一项检查阳性者 18 筛选前7天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者 19 研究药物给药前14天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂（如糖皮质激素[＞10 mg/天泼尼松的等效剂量]、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）者，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素 20 筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者；或筛选前2周内有拔牙等小手术史者；或计划在研究期间进行择期手术者 21 研究药物给药前4周内进行过疫苗接种者，或计划在研究期间进行疫苗接种者 22 研究药物给药前1个月内参加过其他临床试验者 23 患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者 24 其它研究者判定不适宜参加的受试者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白 英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor Ⅷ，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称:NA 剂型:注射用冻干制剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:静脉注射，50 IU/kg 用药时程:单次给药 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白 英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor Ⅷ，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称:NA 剂型:注射用冻干制剂 规格:250IU/瓶 用法用量:静脉注射，50 IU/kg 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor Ⅷ for Injection 商品名称:Advate /百因止 剂型:注射用冻干制剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:静脉注射，50 IU/kg 用药时程:单次给药

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药代动力学参数 第1天至第8天 有效性指标 2 安全性和耐受性 第1天至第32天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	吴润晖	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-59616161	Email	runhuiwu@hotmail.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

2	姓名	王晓玲	学位	药学硕士	职称	主任药师
	电话	010-59616161	Email	wangxiaoling@bch.com.cn	邮政地址	北京市-北京市-西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
2	首都医科大学附属北京儿童医院	王晓玲	中国	北京市	北京市
3	成都市妇女儿童中心医院	周敏	中国	四川省	成都市
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	胡群	中国	湖北省	武汉市
5	南方医科大学南方医院	冯晓勤	中国	广东省	广州市
6	南方医科大学南方医院	许重远	中国	广东省	广州市
7	青岛大学附属医院	孙立荣	中国	山东省	青岛市
8	青岛大学附属医院	曹玉	中国	山东省	青岛市
9	深圳市儿童医院	刘四喜	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2021-12-31
2	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2022-09-30

已完成

目标入组人数	国内: 28 ；
已入组人数	国内: 28 ；
实际入组总人数	国内: 28  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2022-04-24；
第一例受试者入组日期	国内：2022-04-30；
试验完成日期	国内：2022-09-29；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息