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出境医 / 临床实验 / pCAR-19B在CD19阳性R/R B-ALL的有效性和安全性研究

pCAR-19B在CD19阳性R/R B-ALL的有效性和安全性研究

登记号 CTR20220080 试验状态 进行中
申请人联系人 张茜真 首次公示信息日期 2022-01-26
申请人名称 重庆精准生物技术有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20220080
相关登记号 CTR20191243
药物名称 pCAR-19B细胞自体回输制剂
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 适用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者
试验专业题目 靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（pCAR-19B）自体回输制剂治疗CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的Ⅱ期临床研究
试验通俗题目 pCAR-19B在CD19阳性R/R B-ALL的有效性和安全性研究
试验方案编号 PB07 方案最新版本号 3.0
版本日期: 2024-07-12 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 张茜真 联系人座机 023-68177018-8196 联系人手机号 13228602321
联系人Email quzzyzhang@precision-biotech.com 联系人邮政地址 重庆市-重庆市-九龙坡区创业大道109号高科创业园A栋重庆精准生物技术有限公司 联系人邮编 404000
三、临床试验信息
1、试验目的
评价pCAR-19B细胞自体回输制剂治疗CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的3个月客观缓解率（ORR）
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 3岁(最小年龄)至 21岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 患者本人或其监护人同意参加本临床试验并签署ICF，表明其理解本临床试验的目的和程序并且愿意参加研究；
2 年龄 3～21周岁（含界值），性别不限；
3 确诊为急性B细胞急性淋巴细胞白血病，且符合下述条件之一的：a.难治性B-ALL：初诊经标准诱导化疗方案2个疗程未能达到完全缓解的早期难治患者；b.复发性B-ALL：完全缓解后早期复发（<12月）患者；或完全缓解后晚期复发（≥12月）且经规范治疗未获完全缓解或早期治疗反应不佳的复发患者；经历2次及以上骨髓复发的患者；异基因造血干细胞移植后复发的患者；c.对于Ph+ALL患者，应至少接受两种TKI治疗后未获完全缓解者或完全缓解后复发（无法耐受TKI治疗或有TKI治疗禁忌症或存在T315i突变对TKI类药物耐药者除外）；
4 经流式细胞术确认骨髓中的恶性细胞确认表达CD19；
5 筛选时骨髓形态学提示原幼淋巴细胞≥5%；
6 ECOG 0～1分；
7 预期生存时间12周以上；
8 重要脏器功能基本正常：a.心功能：心脏超声提示心脏射血分数≥50%，心电图未见明显异常；b.肾功能：血清肌酐≤2.0×ULN；c.肝功能：ALT和AST≤5.0×ULN；d.总胆红≤2.0×ULN（Gilbert综合征者需总胆红≤ 3.0×ULN）；e.非吸氧状态下血氧饱和度≥92%；
9 无严重精神障碍性疾病；
10 具备单采或者静脉采血标准，并且没有其他细胞采集禁忌症；
11 育龄期受试者同意自签署知情同意书至接受pCAR-19B细胞输注后1年内使用可靠有效的避孕方法进行避孕（不包括安全期避孕）。包括但不限于：禁欲、可抑制排卵的植入式孕激素避孕药；宫内节育器（IUD）；宫内激素释放系统；配偶输精管切除术；可抑制排卵的复方 激素避孕药（口服、阴道用以及经皮给药）；可抑制排卵的孕激素避孕 药（口服或注射剂）；男性受试者与有生育能力的女性有性生活时，必须同意使用屏障避孕法（如：避孕套加杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳剂/栓剂）。同时受试者应承诺细胞输注后1年内不捐献卵子（卵细胞、卵母细胞）或精子用于辅助生殖。
排除标准
1 孤立的髓外疾病复发；
2 筛选时存在活动性中枢神经系统白血病，根据NCCN指南定义为 CNS-2级和3级（注：有中枢侵犯但经过治疗好转者可以纳入）；
3 筛选前接受过CAR-T治疗或其他基因修饰细胞治疗者；
4 筛选前接受过抗CD19药物治疗；
5 筛选前接受过以下抗肿瘤治疗：14天内或至少5个半衰期内（以更短时间为准）接受过化疗、靶向治疗等药物治疗；14天内接受过放疗；
6 乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且外周血乙型肝炎病毒（HBV）DNA滴度检测大于正常值范围；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血丙型肝炎病毒（HCV）RNA滴度检测大于正常值范围者；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒检测阳性者；巨细胞病毒（CMV）DNA检测阳性者；
7 患有下列任一心脏疾病：a.纽约心脏协会（NYHA）Ⅲ期或Ⅳ期充血性心脏衰竭；b.入组前6个月内有过心肌梗死或接受过冠状动脉旁路搭桥（CABG）；c.有临床意义的室性心律失常，或不明原因晕厥病史（由血管迷走神经性或脱水所致的情况除外）；d.严重非缺血性心肌病病史；
8 在筛选前1周内存在需要全身治疗的活动性感染或不可控感染；
9 筛选前4周内存在2～4级急性移植物抗宿主病（GVHD）或中重度慢性GVHD；
10 筛选前6个月内发生脑血管意外或癫痫发作；
11 已知患有活动性或未经控制的自身免疫性疾病，如Crohns病、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、系统性血管炎等，不需全身治疗的皮肤病除外（如银屑病等）；
12 在筛选前5年内患有急性淋巴细胞白血病以外的恶性肿瘤，除了充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌、根治术后的导管原位癌；
13 筛选前4周内接种过减毒活疫苗；
14 筛选前参加过其他干预性临床研究，包括：未上市新药末次使用时间距细胞回输不足3个月，或已上市药品末次使用时间距细胞回输不足5个半衰期者；
15 处于妊娠期或正在哺乳的妇女，以及在接受pCAR-19B细胞回输后1年内计划生育的男性或女性受试者；
16 其他研究者认为的不适合参加该研究的情况。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:pCAR-19B细胞自体回输制剂
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:50ml
用法用量:静脉输注，0.6-2×10^6 CAR+ cells/kg
用药时程:单次给药
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:NA
规格:NA
用法用量:NA
用药时程:NA
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 ORR 3个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 MRD阴性ORR 3个月 有效性指标
2 BOR、DOR、RFS、EFS、OS 2年 有效性指标
3 治疗后出现的不良事件（TEAE）发生率；与治疗相关的不良事件发生率；特别关注不良事件（AESI）发生率；异常实验室检查、生命体征、RCL发生率等安全性指标 2年 安全性指标
4 PK参数、PD参数 3个月 有效性指标+安全性指标
5 免疫原性 3个月 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 黄亮 学位 血液科博士 职称 主任医师
电话 13971600192 Email lhuang@tjh.tjmu.edu.cn 邮政地址 湖北省-武汉市-硚口区华中科技大学同济医学院
邮编 430030 单位名称 华中科技大学同济医学院附属同济医院
2 姓名 王天有 学位 儿科博士 职称 主任医师
电话 010-59616161 Email wangtianyou@bch.com.cn 邮政地址 北京市-北京市-西城区南礼士路56号
邮编 100032 单位名称 首都医科大学附属北京儿童医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 华中科技大学同济医学院附属同济医院 黄亮 中国 湖北省 武汉市
2 首都医科大学附属北京儿童医院 王天有 中国 北京市 北京市
3 南昌大学第一附属医院 李菲 中国 江西省 南昌市
4 华中科技大学同济医学院附属同济医院 胡群 中国 湖北省 武汉市
5 华中科技大学同济医学院附属协和医院 金润铭 中国 湖北省 武汉市
6 北京高博博仁医院有限公司 潘静 中国 北京市 北京市
7 浙江大学医学院附属儿童医院 汤永民 中国 浙江省 杭州市
8 四川大学华西第二医院 高举 中国 四川省 成都市
9 中国医学科学院血液病医院 竺晓凡 中国 天津市 天津市
10 中南大学湘雅二医院 彭宏凌 中国 湖南省 长沙市
11 重庆医科大学附属儿童医院 肖剑文 中国 重庆市 重庆市
12 苏州大学附属儿童医院 胡绍燕 中国 江苏省 苏州市
13 江苏省人民医院 钱思轩 中国 江苏省 南京市
14 深圳市儿童医院 刘四喜 中国 广东省 深圳市
15 南京大学医学院附属鼓楼医院 陈兵 中国 江苏省 南京市
16 郑州大学第一附属医院 刘玉峰 中国 河南省 郑州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2021-11-24
2 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 修改后同意 2021-12-17
3 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2021-12-29
4 南昌大学第一附属医院医学伦理委员会 同意 2022-01-27
5 华中科技大学同济医院附属协和医院医学伦理委员会 修改后同意 2022-02-08
6 北京高博博仁医院伦理委员会 同意 2022-02-11
7 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 修改后同意 2022-02-14
8 四川大学华西第二医院临床试验伦理专业委员会 修改后同意 2022-03-14
9 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 同意 2022-03-15
10 中南大学湘雅二医院医学伦理委员会 同意 2022-03-15
11 苏州大学附属儿童医院医学伦理委员会 同意 2022-03-18
12 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2022-03-25
13 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会 修改后同意 2022-04-08
14 深圳市儿童医院伦理委员会 修改后同意 2022-05-11
15 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 修改后同意 2022-09-07
16 郑州大学第一附属医院科研和临床试验伦理委员会 同意 2022-09-12
17 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2024-08-28
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 100 ；
已入组人数 国内: 1 ；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2022-02-18；    
第一例受试者入组日期 国内：2022-02-22；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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