登记号	CTR20220069
相关登记号
药物名称	ELPIS人脐带间充质干细胞注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2101224
适应症	中、重度慢性斑块型银屑病
试验专业题目	ELPIS人脐带间充质干细胞注射液治疗成年中、重度慢性斑块型银屑病患者的I期临床研究
试验通俗题目	ELPIS人脐带间充质干细胞注射液治疗成年中、重度慢性斑块型银屑病患者的I期临床研究
试验方案编号	SNC-101	方案最新版本号	1.1版
版本日期:	2021-11-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	朱灏	联系人座机	021-52237713	联系人手机号	13961899945
联系人Email	zhuhao@sinoneural.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-闵行区联航路1188号23号楼	联系人邮编	201112

主要目的：评估不同剂量ELPIS人脐带间充质干细胞单次给药的安全性和耐受性；评估不同剂量ELPIS人脐带间充质干细胞多次给药的安全性和耐受性；确定ELPIS人脐带间充质干细胞治疗的Ⅱ期临床试验推荐剂量（RP2D）。次要目的：评估ELPIS人脐带间充质干细胞治疗中、重度慢性斑块型银屑病的初步疗效；初步探索注射用间充质干细胞（脐带）治疗患者中的药代动力学特征；考察ELPIS人脐带间充质干细胞治疗前后淋巴细胞亚群及细胞因子变化情况；评估ELPIS人脐带间充质干细胞治疗的免疫原性。

试验分类	其他     其他说明:安全性、有效性和药代动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 自愿签署知情同意书； 2 年龄在18周岁到75周岁之间（含18周岁和75周岁）的男性和女性； 3 体重指数（BMI）≥18 kg/m2且≤32 kg/m2； 4 临床诊断为慢性斑块状银屑病，且病程≥6月（即受试者至少有6个月的银屑病临床诊断病史；按首次给药时间计算）； 5 已确诊为中度/重度斑块性银屑病，在基线访视时必须： a) 银屑病面积与严重程度指数（PASI）评分≥ 12分，或银屑病体表受累面积（BSA）≥10%； b) 医生整体评价（PGA）评分≥3分； 6 既往接受过至少一种系统治疗或光疗（例如，甲氨蝶呤、环孢菌素、补骨脂素联合使用A波段紫外线 (PUVA) 或B波段紫外线 (UVB)、维A酸、中成药等），经研究者判断，受试者对该治疗不敏感、或不耐受、或有禁忌、或治疗失败； 7 受试者同意按照研究要求到研究中心进行静脉注射；
排除标准	1 在筛选访视时，受试者患有红皮病型银屑病、脓包型银屑病、药物导致的银屑病、其他皮肤病变（如湿疹）、或其他系统性自身免疫性炎症性病变，可能对治疗结果的评估产生影响； 2 受试者伴有活动性神经病变，包括但不限于：多发性硬化、格林-巴利综合征、视神经炎、横贯性脊髓炎、或有神经症状提示有中枢神经系统脱髓鞘病变者； 3 受试者在筛选前接受了以下治疗： a) 筛选前2周内使用了可能影响银屑病评估的局部用药物/治疗[包括但不限于高效皮质类固醇（I-Ⅴ类）、> 3%水杨酸、尿素、α-或β-羟基酸、蒽林、卡泊三烯、外用维生素D衍生物、视黄醇类、他扎罗汀、甲氧沙林、三甲基补骨脂素、吡美莫司和他克莫司] 注：允许将低效力局部用类固醇（VI和VII类）和温和的润肤剂（不含尿素或α-或β-羟基酸）用于手掌、脚跟、面部和间擦部位，这些都不应在任何研究访视前24小时内使用； b) 筛选前4周内接受过光疗（包括但不限于UVB或使用晒黑床治疗或治疗性日光浴）； c) 筛选前12周内使用过其它生物制剂：包括但不限于阿那白滞素、阿巴他塞、阿巴西普、利妥昔单抗等； d) 筛选前12周内使用过口服糖皮质激素＞1周； 4 筛选时艾滋病毒（HIV）抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性、丙肝病毒抗体阳性、或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）和乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性的患者不可入组，除非HBV DNA滴度和HCV RNA检测能明确排除需要乙肝或丙肝抗病毒治疗的活动性感染； 5 伴有活动性感染或抗感染治疗： a) 可能影响银屑病评价的其它活动性皮肤疾病或皮肤感染（如细菌、真菌或病毒感染）； b) 筛选前4周进行过全身系统抗感染治疗； c) 筛选前8周内有住院治疗或接受静脉抗感染治疗的严重感染； d) 复发性、慢性或其他活动性感染，经研究者评估后判定会增加受试者风险。 6 伴有严重的、进展性、或未能控制的疾病，包括但不限于恶性肿瘤、内分泌系统、血液系统、泌尿系统、肝胆系统、呼吸系统、神经系统、心血管系统、胃肠系统或传染病，且经研究者评估判定受试者参加研究会增加风险； 7 伴有中重度心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA] III/IV级）的患者； 8 间质性肺病和严重肺功能不全的患者； 9 肝肾功能异常，AST（SGOT）和/或ALT（SGPT）≥2倍正常值上限，总胆红素≥1.5倍正常值上限，血清肌酐≥1.5倍正常值上限； 10 凝血功能异常：纤维蛋白原＞1.5×ULN； 11 已知受试者有免疫缺陷或严重的免疫受损； 12 已知受试者对研究药物的成分（ELPIS人脐带间充质干细胞，辅料包括20%人血白蛋白注射液、二甲基亚砜（DMSO）、右旋糖酐40葡萄糖注射液、氯化钠注射液、10%葡萄糖注射液和复方电解质注射液。）有严重的速发型过敏史或使用禁忌症的患者； 13 筛选前4周内接种过活疫苗，或有可能在研究期间接种活疫苗者； 14 筛选前3个月内参加过其他临床试验且使用了试验相关药物者； 15 受试者有酒精或药物滥用或依赖史，或精神疾病史； 16 妊娠期及哺乳期中的女性患者，以及试验期间及给药结束后半年内不能采取有效避孕措施的男性及女性患者； 17 研究者认为不适于参加本研究的其他情况。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:ELPIS human umbilical cord mesenchymal stem cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/袋，1×10^8个细胞/袋 用法用量:0.5×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:单次给药 2 中文通用名:ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:ELPIS human umbilical cord mesenchymal stem cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/袋，1×10^8个细胞/袋 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:单次给药 3 中文通用名:ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:ELPIS human umbilical cord mesenchymal stem cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/袋，1×10^8个细胞/袋 用法用量:3.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:单次给药 4 中文通用名:ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:ELPIS human umbilical cord mesenchymal stem cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/袋，1×10^8个细胞/袋 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:单次给药 5 中文通用名:ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:ELPIS human umbilical cord mesenchymal stem cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/袋，1×10^8个细胞/袋 用法用量:根据爬坡结果选择2个合适剂量，每周一次，静脉滴注 用药时程:4周一个疗程，每7天给药1次，每个疗程给药4次。

对照药

序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在整个研究过程中将根据对AE（NCI CTCAE v5.0）、体格检查、心电图、实验室检查的监测来评估ELPIS人脐带间充质干细胞治疗的安全性。 持续观察至给药后104周 安全性指标 2 将根据安全性、耐受性、初步有效性和其他可用数据确定ELPIS人脐带间充质干细胞治疗的RP2D。 给药后104周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 相对于基线，第4周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周时，PASI至少75%改善、50%改善、90%改善、100%改善的受试者百分比、BSA的改变和皮肤生活质量指数（DLQI）的改变。 给药后52周 有效性指标 2 探索ELPIS人脐带间充质干细胞治疗前后淋巴细胞亚群及细胞因子变化情况。 给药后12周 有效性指标 3 探索ELPIS人脐带间充质干细胞在血液中的分布情况（相当于药代动力学特征）：检测外周血中的ELPIS人脐带间充质干细胞携带的特有基因拷贝数； 给药后4周 有效性指标+安全性指标 4 评估ELPIS人脐带间充质干细胞治疗的免疫原性：血清IgG。 给药后52周 安全性指标

无 有

1	姓名	徐金华	学位	医学博士	职称	教授
	电话	021-52887781	Email	xjhlcsy@163.com	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号复旦大学附属华山医院
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

2	姓名	张菁	学位	医学博士	职称	主任药师
	电话	021-52887926	Email	Zhangj_fudan@163.com	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号复旦大学附属华山医院
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	徐金华	中国	上海市	上海市
2	复旦大学附属华山医院	张菁	中国	上海市	上海市
3	上海市皮肤病医院	史玉玲	中国	上海市	上海市
4	北京大学第三医院	张春雷	中国	北京市	北京市
5	中南大学湘雅医院	匡叶红	中国	湖南省	长沙市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	修改后同意	2021-12-30

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 36 ；
已入组人数	国内: 6 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2022-08-29；
第一例受试者入组日期	国内：2022-10-10；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息