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出境医 / 临床实验 / 评价Mavacamten的安全性和有效性试验及延长治疗

评价Mavacamten的安全性和有效性试验及延长治疗

登记号 CTR20212890 试验状态 已完成
申请人联系人 付洋 首次公示信息日期 2021-11-11
申请人名称 Lian Cardiovascular Limited/ 上海联拓生物科技有限公司/ Patheon Inc.
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212890
相关登记号 CTR20212594
药物名称 Mavacamten胶囊   曾用名:MYK-461,FP0091,12870,PH-MKD-010-0,1800003057,SAR439152,Mavacamten,BMS-986327
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 梗阻性肥厚型心肌病
试验专业题目 一项评价Mavacamten 治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照III 期临床试验及延长治疗
试验通俗题目 评价Mavacamten的安全性和有效性试验及延长治疗
试验方案编号 LB2001-301 方案最新版本号 版本3.0
版本日期: 2023-12-25 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 付洋 联系人座机 021-23218100 联系人手机号 18519759934
联系人Email jennie.fu@bms.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-上海市南京路1717号17楼 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：对比mavacamten 与安慰剂治疗30周对Valsalva 激发的左心室流出道（Left Ventricular Outflow Tract，LVOT）峰值压差（采用多普勒超声心动图测量）的影响。 次要目的：对比mavacamten 与安慰剂治疗30周对LVOT 梗阻的影响；对临床症状的影响；对受试者报告健康状态的影响；对心脏生物标志物的影响；对左心室（Left Ventricular，LV）质量（通过心脏核磁共振[Cardiac Magnetic Resonance，CMR] 成像测量）的影响； 探索性目的： 评价mavacamten 治疗30 周对心脏功能和结构的影响（采用超声心动图评价，通过CMR成像评价）；治疗30 周对受试者报告健康状态的影响； 安全性目的：评价30 周双盲、安慰剂对照治疗期间，mavacamten 的安全性。 长期延长阶段： 评价mavacamten 治疗对临床症状、心脏生物标志物、健康状态、超声心动图指标和CMR 指标随时间变化的影响； 评价mavacamten 长期的安全性； 药代动力学：描述mavacamten 的PK 特征；
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 筛选时年龄 ≥ 18 岁；
2 筛选时体重 > 45 kg；
3 具有足够的声窗以进行准确的TTE 检查
4 诊断为oHCM；
5 筛选时，静息状态下LVEF ≥ 55%；
6 筛选时，获得有效的Valsalva 激发的LVOT 峰值压差测量值；
7 女性受试者不得处于妊娠或哺乳期。
8 能够理解并遵守研究流程，了解研究相关风险，并在筛选前，根据相关指导原则签署书面知情同意书；
排除标准
1 在筛选前30 天或5 个半衰期（如知晓）内接受其他临床研究的任何试验药物（或目前正在使用试验性医疗器械），以较长者为准；
2 其他原因引起的心肌肥厚；
3 曾参与过mavacamten 的临床研究；
4 已知对mavacamten 制剂中的任何成分过敏；
5 正在使用（筛选前14 天内）或双盲治疗期间计划使用β 受体阻滞剂与维拉帕米联合治疗或β 受体阻滞剂与地尔硫卓联合治疗；
6 筛选前6 个月内曾成功接受过或计划在研究期间接受室间隔消减治疗；
7 既往有记录的梗阻性冠状动脉疾病；
8 筛选时已知存在中度或重度（根据研究者判断）主动脉瓣狭窄，缩窄性心包炎，或临床显著的先天性心脏病；
9 研究者认为受试者可能存在导致提前退出研究或影响研究有效性和安全性评估的任何急性或严重的并发症；
10 筛选期前10 年内有恶性肿瘤病史：
11 筛选时，经当地实验室评估的安全性实验室指标超出正常范围；
12 筛选时，人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒或乙型肝炎病毒 表面抗原血清学检查呈阳性;
13 筛选前未治愈的2019新型冠状病毒（Coronavirus Disease 2019，COVID-19）感染或存在严重并发症者
14 研究者认为存在任何其他可能将受试者置于安全风险或干扰研究评估、流程或完成的具有临床意义的异常、情况或疾病的病史或证据；
15 既往接受过心脏毒性药物；
16 无法遵守研究要求，包括临床研究中心访视的次数要求；
17 受试者为临床研究中心、任何研究供应商或研究申办者、等，与研究直接相关人员的一级亲属；
18 酒精成瘾者。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:1 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
2 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:2.5 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
3 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:5 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
4 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:10 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg, 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
5 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:10 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg, 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
6 中文通用名:NA
英文通用名:Mavacamten
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:1 mg
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
英文通用名:Placebo/安慰剂
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:安慰剂
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
2 中文通用名:NA
英文通用名:Placebo/安慰剂
商品名称:NA 		剂型:胶囊
规格:安慰剂
用法用量:每日一次； 起始剂量2.5mg; 用药期间根据TTE和/或PK值进行剂量调整;
用药时程:30周双盲、安慰剂对照治疗期： 每日一次，持续至30周或研究规定的永久停药； LTE期： 进入LTE阶段的受试者，持续至78周或研究规定的永久停药；
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压差较基线的变化； 第30 周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第30 周静息状态下LVOT 峰值压差较 基线的变化； 第30 周 有效性指标
2 第30 周纽约心脏病协会（New York Heart Association，NYHA）心功能分级较基线改善至少1级的受试者比例； 第30 周 有效性指标
3 第30 周堪萨斯城心肌病问卷（ 临床总结评分（ Clinical Summary Score，CSS）较基线的变化； 第30 周 有效性指标
4 第30 周N 末端B 型利钠肽前体（Nterminal pro-B-type Natriuretic Peptide，NT-proBNP）较基线的变化； 第30 周心肌肌钙蛋白较基线的变化； 第30 周 有效性指标
5 第30 周LV 质量指数较基线的变化； 第30 周 有效性指标
6 第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压 差<30mmHg 的受试者比例； 第30 周 有效性指标
7 第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压 差<50mmHg 的受试者比例； 第30 周 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 张抒扬 学位 医学博士 职称 正高级
电话 13911667211 Email shuyangzhang103@163.com 邮政地址 北京市-北京市-北京市东城区帅府园一号
邮编 100730 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 张抒扬（全国牵头研究者） 田庄（主要研究者） 中国 北京市 北京市
2 广东省人民医院 黎励文 中国 广东省 广州市
3 四川大学华西医院 张庆 中国 四川省 成都市
4 华中科技大学同济医学院附属协和医院 程翔 中国 湖北省 武汉市
5 吉林大学中日联谊医院 杨萍 中国 吉林省 长春市
6 浙江大学医学院附属第二医院 王建安 中国 浙江省 杭州市
7 辽宁省人民医院 李占全 中国 辽宁省 沈阳市
8 武汉大学人民医院(湖北省人民医院） 李晓艳 中国 湖北省 武汉市
9 首都医科大学附属北京安贞医院 董建增 中国 北京市 北京市
10 北京大学第一医院 马为 中国 北京市 北京市
11 北部战区总医院 韩雅玲 中国 辽宁省 沈阳市
12 北京医院 汪芳 中国 北京市 北京市
13 上海交通大学医学院附属瑞金医院 金玮 中国 上海市 上海市
14 复旦大学附属中山医院 周京敏 中国 上海市 上海市
15 上海交通大学医学院附属仁济医院 姜萌 中国 上海市 上海市
16 中南大学湘雅二医院 彭道泉 中国 湖南省 长沙市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2021-10-22
2 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2022-05-15
3 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2022-05-15
4 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 同意 2024-03-25
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 国内: 81 ；
已入组人数 国内: 81 ；
实际入组总人数 国内: 81  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-12-21；    
第一例受试者入组日期 国内：2022-01-04；    
试验完成日期 国内：2024-06-21；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 1.0 2023-08-17

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