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艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究

登记号 CTR20212556 试验状态 已完成
申请人联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 2021-10-21
申请人名称 Genzyme Europe B.V./ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/ Genzyme Ireland Ltd/ 赛诺菲（中国）投资有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20212556
相关登记号
药物名称 注射用拉罗尼酶浓溶液   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 黏多糖贮积症I型（MPS I）
试验专业题目 一项评价艾而赞®（拉罗尼酶）作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型（MPS I）受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
试验通俗题目 艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究
试验方案编号 LPS16578 方案最新版本号 临床试验方案01
版本日期: 2021-06-03 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
4
联系人姓名 赛诺菲 联系人座机 021-22266666 联系人手机号
联系人Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性；评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖（uGAG）的疗效。次要目的：评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用；评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积（肝肿大）情况。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 5岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 中国受试者通过可测量的 MPS I临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA 活性 < 正常值的10% 证实了 MPS I 诊断。
2 受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
3 如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加： 不是有生育潜力的女人（WOCBP） 或者 是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。 WOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。 如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。 避孕/屏障方法不适用于男性受试者。
排除标准
1 既往接受过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
2 有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
3 在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
4 既往接受过研究性基因治疗。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:拉罗尼酶
英文通用名:laronidase
商品名称:艾而赞 		剂型:注射剂
规格:5ml/瓶，1瓶/盒
用法用量:剂量按照100U/Kg体重，0.9%氯化钠溶液稀释后静脉输液使用
用药时程:26周。
对照药
序号 名称 用法
暂未填写此信息
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 有不良事件 (AE) 的受试者 基线到27周 安全性指标
2 TE 期间心电图 (ECG)、临床实验室参数（血液学和生物化学）和生命体征的变化 基线到27周 安全性指标
3 uGAGs的百分比变化 基线到26周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 uGAGs的百分比变化 基线到第2周，第4周，第8周，第12周和第20周 有效性指标
2 uGAGs的绝对值变化 基线到第2周，第4周，第8周，第12周，第20周和第26周 有效性指标
3 肝脏体积百分比变化（腹部B超检查） 基线到26周 有效性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 罗小平 学位 医学博士 职称 教授
电话 13387522645 Email xpluo@tjh.tjmu.edu.cn 邮政地址 湖北省-武汉市-解放大道1095号
邮编 430030 单位名称 华中科技大学同济医学院附属同济医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 华中科技大学同济医学院附属同济医院 罗小平 中国 湖北省 武汉市
2 北京协和医院 邱正庆 中国 北京市 北京市
3 北京大学第一医院 杨艳玲 中国 北京市 北京市
4 广州市妇女儿童医疗中心 刘丽 中国 广东省 广州市
5 浙江大学医学院附属儿童医院 邹朝春 中国 浙江省 杭州市
6 河南省儿童医院 陈永兴 中国 河南省 郑州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2021-06-30
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 国内: 12 ；
已入组人数 国内: 12 ；
实际入组总人数 国内: 12  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2021-10-28；    
第一例受试者入组日期 国内：2021-11-10；    
试验完成日期 国内：2023-07-26；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 1 2024-03-22

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