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Neuro-Ttransform：评估Akcea-TTR-LRX在遗传性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病的参与者中的疗效和安全性的研究
研究描述
简要摘要：
为了评估与神经-TTR试验（NCT01737398）相比，为遗传性经甲状腺素介导的淀粉样蛋白多神经病（HATTR-PN）患者进行65周后，AKCEA-TTR-LRX的功效和安全性。有关更多信息，请访问http://www.neuro-ttransform.com/。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 遗传性经硫素介导的淀粉样蛋白多神经病 | 药物：Akcea-Ttr-LRX药物：Inotersen | 阶段3 |
详细说明：
这是一项多达140名参与者的多中心，开放标签的研究，他们将每4周或每周一次接受一次AKCEA-TTR-LRX的皮下（SC）注射AKCEA-TTR-LRX。参与者还将每天接收Inotersen参考臂中包括的参与者的建议的每日津贴。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 140名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段全球，开放标签的随机研究，以评估ION-682884对遗传性硫代蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病的疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年1月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：akcea-ttr-lrx 每4周下注射一次Akcea-TTR-LRX | 药物：akcea-ttr-lrx 皮下注射AKCEA-TTR-LRX 其他名称：ION-682884 |
| 主动比较器：Inotersen 每周至第34周，地下注射一次。 | 药物：akcea-ttr-lrx 皮下注射AKCEA-TTR-LRX 其他名称：ION-682884 药物：Inotersen 皮下注射 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第66周的MNIS+7的基线[时间范围：基线，第66周]MNIS+7复合评分是评估肌肉无力，感觉，反射，神经传导和自主功能的神经系统障碍的度量。 MNIS+7综合分数的范围为-22.32至346.32，较高的分数表示功能较低。
- 在第66周的诺福克生活质量糖尿病神经病（QOL-DN）问卷调查的诺福克生活质量中的基线变化[时间范围：基线，第66周]诺福克QOL-DN评分是身体功能/大纤维神经病，症状，日常生活活动，小纤维神经病和自主神经病的量度。诺福克QOL -DN总分的范围为-4至136，更高的分数表明生活质量较差。
- 第66周血清TTR浓度的基线变化百分比[时间范围：基线，第66周]
- 第35周[时间范围：基线，第35周]的血清经胰蛋白（TTR）浓度的基线变化百分比变化。
- 在第35周（时间范围：基线，第35周）中，修改后的神经病障碍评分（MNIS+7）的基线变化7（MNIS+7）MNIS+7复合评分是评估肌肉无力，感觉，反射，神经传导和自主功能的神经系统障碍的度量。 MNIS+7综合分数的范围为-22.32至346.32，较高的分数表示功能较低。
次要结果度量 ：
- 在第35周的诺福克QOL-DN的基线[时间范围：基线，第35周]诺福克QOL-DN评分是身体功能/大纤维神经病，症状，日常生活活动，小纤维神经病和自主神经病的量度。诺福克QOL -DN总分的范围为-4至136，更高的分数表明生活质量较差。
- 在第35周和第66周的神经病症状和变化（NSC）评分（时间范围：基线：基线，第35周，第66周）中的基线变化（NSC）得分NSC评分是一个问卷，该问卷由38个问题组成，这些问题评估了这些神经病症状的存在和严重性（包括弱点，温度和疼痛感的丧失以及与自主神经系统功能障碍相关的表现）。
- 在第65周的36个项目简短表格调查（SF-36）的物理组件摘要（PCS）评分中的基线变化[时间范围：基线，第65周]SF-36由8个多项目量表（35个项目）组成，评估身体功能（10个项目），由于身体健康问题引起的角色限制（4个项目），身体疼痛（2个项目），一般健康（5个项目），活力（4个项目），社交功能（2个项目），由于情绪问题（3个项目）和情感幸福感（5个项目）引起的角色限制。 8个量表中的每个量表的评分从0到100，得分较高，表明健康状况更好。可以将8个量表汇总为PCS分数，该评分也从0到100缩放到100，得分较高，表明健康状况更好。
- 在第65周（时间范围：基线，第65周）的多发性神经病残疾（PND）得分的变化。PND是一个6阶段评分系统：阶段0：无损害；阶段1：感觉干扰，但保留了行走能力；第2阶段：步行能力受损，但能够无棍或拐杖行走的能力；第3A阶段/B：在1或2杆或拐杖的帮助下行走；第4阶段：仅限于轮椅或卧床不起。
- 在第65周（时间范围：基线，第65周）的体重指数（MBMI）中的基线变化。MBMI定义为每平方米公斤（kg/m^2）的体重指数乘以血清白蛋白，每升克（g/l）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁至82岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 知情同意时，年龄18至82岁
- 雌性必须是非怀孕和不诊断的，并且是手术无菌或绝经后或禁欲的
- 男性必须在手术上是无菌的，或者戒酒，或者，如果与具有育儿潜力的妇女进行性关系，则受试者或受试者的非怀孕女性伴侣必须使用高效的避孕方法
通过满足以下所有三种来定义的遗传性经甲状腺素蛋白介导的多神经病的诊断：
- 第1阶段或第2阶段家族性淀粉样蛋白多神经病（FAP）或Coutinho阶段
- TTR基因中的遗传突变
- 症状和症状与与甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的神经病一致，包括NIS≥10和≤130
排除标准：
- 病史的临床意义（CS）异常，筛查实验室结果，身体检查或身体检查，这将使不适合纳入的受试者，包括但不限于异常安全实验室
- Karnofsky性能状态≤50
- 感觉运动或自主神经病（例如自身免疫性疾病）的其他原因，包括不受控制的糖尿病
- 筛查1年内的先前肝移植或预期的肝移植
- 纽约心脏协会（NYHA）功能分类≥3
- 筛查后6个月内急性冠状动脉综合征在筛查后3个月内
- 其他类型的淀粉样变性
- 还有其他条件，调查员或赞助商认为这将使该主题不适合包含，或者可能干扰参与或完成研究的主题
- 目前用任何批准的遗传性TTR淀粉样蛋白病药物治疗，例如Vyndaqel® / Vyndamax™（Tafamidis），Tegsedi™（Inotersen），OnPattro™（patisiran），外部使用差异或多克西斯科蛋白酸（Tauriolclion）的使用（patisiran）。如果先前用Vyndaqel® / Vyndamax™治疗，Diflunisal或Duxycycline和Tudca必须在研究第1天之前停止治疗至少2周
- 以前用Tegsedi™（Inotersen）或OnPattro™（patisiran）或其他寡核苷酸或RNA治疗（包括siRNA）治疗
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
显示56个研究地点
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
Akcea Therapeutics
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月21日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月23日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月9日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月15日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | Neuro-Ttransform：评估Akcea-TTR-LRX在遗传性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病的参与者中的疗效和安全性的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段全球，开放标签的随机研究，以评估ION-682884对遗传性硫代蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病的疗效和安全性 | ||||||
| 简要摘要 | 为了评估与神经-TTR试验（NCT01737398）相比，为遗传性经甲状腺素介导的淀粉样蛋白多神经病（HATTR-PN）患者进行65周后，AKCEA-TTR-LRX的功效和安全性。有关更多信息，请访问http://www.neuro-ttransform.com/。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多达140名参与者的多中心，开放标签的研究，他们将每4周或每周一次接受一次AKCEA-TTR-LRX的皮下（SC）注射AKCEA-TTR-LRX。参与者还将每天接收Inotersen参考臂中包括的参与者的建议的每日津贴。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：跨界分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 遗传性经硫素介导的淀粉样蛋白多神经病 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | Coelho T, Ando Y, Benson MD, Berk JL, Waddington-Cruz M, Dyck PJ, Gillmore JD, Khella SL, Litchy WJ, Obici L, Monteiro C, Tai LJ, Viney NJ, Buchele G, Brambatti M, Jung SW, St L O'Dea L，Tsimikas S，Schneider E，Geary RS，Monia BP，Gertz M.全球3阶段3神经transform研究反义寡核苷酸AKCEA AKCEA-TTR-L（RX）（ION-682884-----682884----- CS3）在遗传性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病中。 Neurol ther。 2021年2月26日。DOI：10.1007/S40120-021-00235-6。 [Epub在印刷前] | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 140 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年1月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁至82岁（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 阿根廷，澳大利亚，巴西，加拿大，塞浦路斯，法国，德国，希腊，意大利，日本，新西兰，葡萄牙，西班牙，瑞典，台湾，土耳其，土耳其，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04136184 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 离子-682884-CS3 2019-001698-10（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | Akcea Therapeutics | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
