免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 心脏 - 截然形式：一项评估AKCEA-TTR-LRX在经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（attr cm）参与者中的疗效和安全性的研究
心脏 - 截然形式：一项评估AKCEA-TTR-LRX在经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（attr cm）参与者中的疗效和安全性的研究
研究描述
简要摘要：
为了评估AKCEA-TTR-LRX的功效与安慰剂相比120周，患有ATTR-CM的患者接受可用的护理标准（SOC）。有关更多信息，请访问https://www.cardio-ttransform.com/。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 经硫代蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（ATTR CM） | 药物：Akcea-TTR-LRX药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项多达750名参与者的多中心，双盲的研究，他们将每4周随机地注射Akcea-Ttr-LRX或安慰剂的皮下（SC）。参与者还将接受每日补充维生素A的补充剂量。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 750名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段全球，双盲，随机，安慰剂对照的研究，以评估离子-682884对经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（ATTR CM）患者的疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年3月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：akcea-ttr-lrx 每4周通过皮下注射一次Ackea-TTR-LRX | 药物：akcea-ttr-lrx 通过皮下注射ACKEA-TTR-LRX 其他名称：ION-682884 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 每4周的皮下注射一次匹配安慰剂 | 药物：安慰剂 皮下注射匹配安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 第120周的心血管（CV）死亡率和复发性简历临床事件的综合结果[时间范围：基线至第120周]
次要结果度量 ：
- 在第120周的6MWT距离（时间范围：基线到第120周）的基线更改。6MWT是一项次最大运动测试，需要在6分钟内步行的距离测量。 6MWT提供了有关功能能力，对治疗的反应和预后的信息。
- 从堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ）在第120周[时间范围：基线到第120周]的基线变化。
堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ）是一项23项自我管理的问卷，开发了旨在独立衡量患者对健康状况的看法，其中包括心力衰竭症状，对身体和社交功能的影响以及他们的心脏衰竭如何影响他们的质量生活（QOL）在2周的召回期内。
KCCQ工具量化以下六（6）个不同的域和两个（2）个摘要得分。 KCCQ响应沿评级量表连续体提供，从最差到最佳的间距相等，更高的分数等于更好的分数。
- 第120周的简历死亡率[时间范围：基线至第120周]
- 第120周的简历临床事件率[时间范围：基线至第120周]
- 第120周的全因死亡率率[时间范围：基线至第120周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至90年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 女性必须是非妊娠和不诊断的，并且是手术无菌或绝经后或戒酒。如果从事育儿潜力的性关系，请同意使用1个高效避孕方法
- 男性必须在手术上是无菌的，否则，或者，如果与具有育儿潜力的妇女进行性关系，则参与者或参与者的非怀孕女性伴侣必须使用高效的避孕方法
- 通过刚果红（或同等）染色或Technetium闪烁显像证实的心脏或非心脏组织中的淀粉样蛋白沉积物（99mtc -3,3-二磷酸-1,2-丙诺二键二键型羧酸[DPD-TC]，99m TC-磷酸酯[PYP-TC-磷酸酯[PYP-TC-磷酸酯[PYP-TC-磷酸盐[PYP-TC] ]或99m TC-羟基甲基 - 二膦酸酯[HMDP-TC]），在没有异常光链比的情况下，具有2级或3级心脏摄取，中央证实
- 筛查的末端舒张室内室内隔膜厚度> 12毫米的超声心动图
- 纽约心脏协会（NYHA）I-III类
排除标准：
- 急性冠状动脉综合征，不稳定的心绞痛，中风，短暂性缺血发作（TIA），冠状动脉血运重建，心脏器械植入，心脏瓣膜修复或大手术在筛查后的3个月内
- 心肌病主要不是由Attr-CM引起的，例如，由于高血压，瓣膜心脏病或缺血性心脏病引起的心肌病
- 不确定显着性（MGU）和/或免疫球蛋白无光链比<0.26和> 1.65的单克隆性伽马病，除非脂肪，骨髓或心脏活检，否则通过质谱或免疫光学微观验证了光链的缺乏，以证实没有光链
- 在随机分组后的1年内，先前的肝脏或心脏移植和/或左心室辅助装置（LVAD）或预期的肝移植或LVAD
- 当前或先前使用Tegsedi™（Inotersen）或OnPattro™（patisiran）或其他寡核苷酸或RNA治疗（包括siRNA）治疗的当前或先前的治疗
- 当前用差异，强力霉素和/或钙通道阻滞剂进行治疗。接收这些代理中的任何一个的参与者必须尊重随机分组前14天的洗涤期。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
显示67个研究地点
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
Akcea Therapeutics
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月21日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月23日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年3月13日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第120周的心血管（CV）死亡率和复发性简历临床事件的综合结果[时间范围：基线至第120周] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 心脏 - 截然形式：一项评估AKCEA-TTR-LRX在经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（attr cm）参与者中的疗效和安全性的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段全球，双盲，随机，安慰剂对照的研究，以评估离子-682884对经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（ATTR CM）患者的疗效和安全性 | ||||||
| 简要摘要 | 为了评估AKCEA-TTR-LRX的功效与安慰剂相比120周，患有ATTR-CM的患者接受可用的护理标准（SOC）。有关更多信息，请访问https://www.cardio-ttransform.com/。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多达750名参与者的多中心，双盲的研究，他们将每4周随机地注射Akcea-Ttr-LRX或安慰剂的皮下（SC）。参与者还将接受每日补充维生素A的补充剂量。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 经硫代蛋白介导的淀粉样蛋白心肌病（ATTR CM） | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 750 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18年至90年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 阿根廷，澳大利亚，奥地利，比利时，加拿大，丹麦，法国，德国，希腊，以色列，意大利，葡萄牙，西班牙，瑞典，瑞典，英国，美国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | 巴西 | ||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04136171 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 离子-682884-CS2 2019-002835-27（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | Akcea Therapeutics | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
