登记号	CTR20210349
相关登记号
药物名称	REGEND001细胞自体回输制剂
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	早、中期特发性肺纤维化（IPF）
试验专业题目	探索REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化（IPF）的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究
试验通俗题目	REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化（IPF）的探索性研究
试验方案编号	XHYX-IND-IPF-P1	方案最新版本号	V4.0
版本日期:	2021-05-18	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	张婷	联系人座机	021-60646685	联系人手机号	18516646727
联系人Email	winnie-tzhang@regend.cn	联系人邮政地址	江西省-南昌市-高新技术开发区艾溪湖北路269号南昌国家医药国际创新园联合研究院8号楼	联系人邮编	330096

主要研究目的：评价不同剂量的REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化（IPF）的安全性、耐受性。 次要研究目的：评价不同剂量的REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化（IPF）的有效性，为后续临床研究推荐合适的细胞治疗剂量。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:探索性临床	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	50岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 性别不限，年龄50岁~75岁（含临界值）； 2 符合IPF诊断标准（特发性肺纤维化诊断指南2018版）； 3 筛选前3月内的肺功能检查中弥散功能（DLCO）为预计值的30%~79%；FVC为预计值的50%以上； 4 过去12个月内的HRCT有特发性肺纤维化的典型影像表现； 5 能耐受纤支镜检查的受试者； 6 被充分告知试验目的、方法及可能出现的不舒适，同意参加试验，并自愿签署知情同意书； 7 依从性好，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查； 8 能够理解并配合完成肺功能检查操作。
排除标准	1 不能耐受细胞治疗者； 2 妊娠期、哺乳期妇女； 3 梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体任一检查结果为阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝（DNA滴度不得高于500IU/mL或拷贝数＜1000copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA检测阴性）可以入组； 4 患有各种恶性肿瘤或具有恶性肿瘤患病史； 5 筛选前曾长期服用胺碘酮等可能引起肺纤维化的药物； 6 细胞移植前需要使用静脉给药治疗的肺部感染或其他部位感染，包含细菌性感染和病毒性感染等； 7 4周内有有创或无创机械通气病史； 8 患有以下任何一种肺部疾病：哮喘、活动性肺结核、肺栓塞、气胸、肺动脉高压、尘肺等；肺癌、闭塞性细支气管炎或其他活动性肺脏疾病；目前或近4周内患有肺炎；既往行肺切除术； 9 目前需使用氧疗治疗者（氧疗时间>15h/d）； 10 患有严重的其他系统疾病，如心肌梗死，不稳定性心绞痛，肝硬化，急性肾小球肾炎、结缔组织病等； 11 实验室检查：任何原因造成的白细胞减少症（白细胞<4×10^9/L）或粒细胞缺乏症（白细胞<1.5×10^9/L或中性粒细胞<0.5×10^9/L）受试者；血肌酐>2.5倍正常值上限；ALT、AST>2.5倍正常值上限； 12 有精神病史或自杀危险者，有癫痫病病史或其他中枢神经系统疾病病史者； 13 12-导联心电图显示具有严重的心律失常（如室性心动过速、频发室上性心动过速、房颤、房扑等）或II度及II度以上房室传导阻滞者； 14 有酒精或违禁药物滥用史； 15 对牛制品过敏者； 16 筛选前3个月内已经参与任何其他临床试验的受试者； 17 依从性差，难以完成研究者； 18 研究者、研究中心的雇员或者上述人员的家庭成员（均不宜参加相关的临床试验，以保证研究的客观性）； 19 过去1年内曾IPF急性加重发作或因其他呼吸系统疾病而住院治疗达3次及以上者； 20 1个月内服用或计划持续服用尼达尼布药物治疗者； 21 患有其他获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史，或细胞移植治疗史； 22 经研究者判断预期生存期可能小于一年者； 23 具有生育能力的男性受试者和育龄期女受试者不愿意从签署知情同意书开始直至给予细胞治疗后6个月内采取有效的避孕措施； 24 研究者认为不适宜进入本项试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:REGEND001细胞自体回输制剂 英文通用名:REGEND001 Autologous Cell Therapy Product 商品名称:NA 剂型:气道内给药制剂 规格:14mL/袋 用法用量:经纤支镜气道内给药 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗后24周内，细胞治疗相关的不良事件（AE）发生率及严重程度； 治疗后24周内 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗后24周内，纤支镜并发症发生率； 治疗后24周内 安全性指标 2 治疗后12周、24周，肺肿瘤标志物较基线的变化； 治疗后12周、24周 安全性指标 3 治疗后24周内，常规安全性检查异常的值较基线的变化（血常规、尿常规、血生化及电解质、心电图）； 治疗后24周内 安全性指标 4 治疗后4周、12周、24周，一氧化碳弥散量（DLCO-sb）占预计值的百分比较基线的变化； 治疗后4周、12周、24周 有效性指标 5 治疗后4周、12周、24周，用力肺活量（FVC）较基线的变化； 治疗后4周、12周、24周 有效性指标 6 治疗后4周、12周、24周，DLCO/VA较基线的变化； 治疗后4周、12周、24周 有效性指标 7 治疗后4周、12周、24周，六分钟步行试验（分级与距离）较基线的变化； 治疗后4周、12周、24周 有效性指标 8 治疗后4周、12周、24周，圣乔治呼吸问卷SGRQ较基线的变化； 治疗后4周、12周、24周 有效性指标 9 治疗后24周，胸部HRCT评分较基线的变化； 治疗后24周 有效性指标 10 治疗后24周内，IPF急性加重事件（频率和严重程度）。 治疗后24周内 有效性指标

无 有

1	姓名	徐作军	学位	医学博士	职称	正高级
	电话	010-69156114	Email	xuzj@hotmail.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	徐作军	中国	北京市	北京市
2	上海交通大学医学院附属瑞金医院	瞿介明	中国	上海市	上海市
3	广州医科大学附属第一医院	罗群	中国	广东省	广州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2021-01-28
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会快速审查批件	同意	2021-06-07

已完成

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 12 ；
实际入组总人数	国内: 12  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-05-14；
第一例受试者入组日期	国内：2021-07-19；
试验完成日期	国内：2023-06-09；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息