登记号	CTR20210238
相关登记号	CTR20241149
药物名称	具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病
试验专业题目	具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效的临床研究
试验通俗题目	NA
试验方案编号	ssCART-19	方案最新版本号	V2.2
版本日期:	2023-04-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	康立清	联系人座机	021-50813188	联系人手机号	13162512992
联系人Email	liqing.kang@unicar-therapy.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路780号3楼I座	联系人邮编	201210

评价具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 具备以下任何一项的r/r B-cell ALL受试者： a)已经取得CR的受试者外周血或骨髓再次出现原始细胞（比例>5%）； b)发生过任何自体/异基因干细胞移植后的骨髓再次出现原始细胞（比例>5%），并且移植距离干细胞移植超过3个月； c)通过标准化疗方案2个周期后未达到CR； d)对于费城染色体阳性（Ph+）的受试者，接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物治疗后复发或难治，或者不耐受TKI类药物治疗； 2 签署知情同意书时，流式细胞术检测到外周血或骨髓原始细胞CD19阳性表达； 3 签署知情同意书时，骨髓形态学显示骨髓原幼细胞≥5％； 4 签署知情同意书时，主要脏器功能需要满足以下条件： a)心脏超声左心室射血分数≥50%； b)肌酐≤141.44umol/L； c)ALT和AST≤3倍正常值范围，总胆红素≤2.0mg/dl； d)肺功能≤1级呼吸困难（CTCAE v5.0），不吸氧情况下血氧饱和度> 91％； 5 自愿签署知情同意书； 6 受试者年龄18-65周岁（含18与65周岁），性别不限； 7 有生育能力的男性，确保性伴侣能有效避孕；有生育能力的女性，使用有效避孕措施，并同意在整个研究期间使用避孕措施； 8 T细胞扩增测试合格； 9 ECOG评分0-1； 10 具备单采或者静脉血足够的静脉通路，并且无其它白细胞分离禁忌症； 11 预计生存期大于3个月。
排除标准	1 只有孤立的髓外病灶复发的患者； 2 合并其它恶性肿瘤； 3 曾经接受过抗CD19/CD3或其他抗CD19疗法治疗,CD19阳性白血病细胞比例≥90%除外； 4 签署知情同意前2周内使用过免疫抑制剂或3天内使用过激素，特指全身治疗，不包括采用局部或吸入性皮质类固醇激素治疗； 5 已知乙型肝炎(HBsAg阳性)或丙型肝炎(HCV抗体阳性)的病史。隐匿性或乙肝感染前期受试者(定义为HBcAb阳性，HBsAg 阴性)需在HBV DNA的PCR检测阴性的情况下可入组:且这些受试者需要每月进行HBV DNA的PCR检测。HCV抗体血清学阳性受试者，如HCV RNA的PCR检测结果阴性也可入组； 6 存在细菌、真菌、病毒、支原体或其他类型的感染且研究者判断难以控制； 7 艾滋病毒，梅毒以及新冠感染者； 8 曾对氨基糖苷类有严重的速发型超敏反应病史； 9 既往或目前有CNS疾病，如癫痫发作、脑血管缺血/出血、痴呆、 小脑疾病或任何 CNS相关自身免疫性疾病； 10 签署知情同意书前，12个月内进行过心脏血管成形术或支架置入，或患有心肌梗塞、不稳定型心绞痛或其他有临床意义的心脏病史； 11 原发性免疫缺陷的患者； 12 曾对本研究中所要使用的任何药物有严重的速发型超敏反应； 13 筛选前6周内接种过活疫苗； 14 怀孕或哺乳期女性； 15 活动性自身免疫性疾病； 16 签署知情同意书时存在活动性急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）； 17 签署知情同意书前3个月内参加过任何其他临床试验； 18 研究者认为不适合参加本研究的情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10mL/袋 用法用量:静脉滴注，剂量1x10^6/kg 用药时程:分三次给药 2 中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10mL/袋 用法用量:静脉滴注，剂量5x10^6/kg 用药时程:分三次给药 3 中文通用名:具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10mL/袋 用法用量:静脉滴注，剂量10x10^6/kg 用药时程:分三次给药
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT 输注后28天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件；客观缓解率（ORR）（3个月）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）；药代动力学特征；药效学特征；免疫原性。 2年 有效性指标+安全性指标

有 有

1	姓名	唐晓文	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13913538266	Email	tangxiaowen@suda.edu.cn	邮政地址	江苏省-苏州市-十梓街188号
	邮编	100020	单位名称	苏州大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	苏州大学附属第一医院	唐晓文	中国	江苏省	苏州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2021-01-06
2	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2021-03-29
3	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2022-01-06
4	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2023-03-14
5	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2023-04-03
6	苏州大学附属第一医院医学伦理委员会	同意	2023-05-11

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 18 ；
已入组人数	国内: 17 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-04-09；
第一例受试者入组日期	国内：2021-04-12；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息