登记号	CTR20201882
相关登记号
药物名称	阿糖苷酶α
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	庞贝病
试验专业题目	评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
试验通俗题目	评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
试验方案编号	ALGMYL08718	方案最新版本号	修正的临床试验方案02
版本日期:	2020-05-29	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266666	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

主要目的： 本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的： 观察婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比基线期的改善。 观察52周阿糖苷酶α治疗对未使用有创通气或未使用任何通气支持的中国婴儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 评价阿糖苷酶α治疗中国婴儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书 2 有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实 3 入组时年龄为0-12月龄 4 心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊
排除标准	1 以前曾接受阿糖苷酶(GAA)治疗的患者 2 正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者 3 病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:阿糖苷酶α 英文通用名:Alglucosidase Alfa 商品名称:美而赞 剂型:瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末 规格:50mg 用法用量:20 mg/kg体重，每两周一次 用药时程:第0天至第52周
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 生存率 第52周 有效性指标 2 左心室质量指数 第52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 未使用有创呼吸机的生存率 第52周 有效性指标 2 未使用任何呼吸机的生存率 第52周 有效性指标 3 身高和体重的变化 第52周 有效性指标 4 运动发育指标的变化 第52周 有效性指标 5 GESELL发育量表的变化 第52周 有效性指标 6 心力衰竭体征和/或症状的患者比例 第52周 有效性指标

无 有

1	姓名	傅立军	学位	医学博士	职称	教授/主任医师
	电话	13671933379	Email	fulijun@scmc.com.cn	邮政地址	上海市-上海市-浦东新区东方路1678号
	邮编	200127	单位名称	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	傅立军	中国	上海市	上海市
2	上海交通大学医学院附属新华医院	邱文娟	中国	上海市	上海市
3	深圳市儿童医院	刘琮	中国	广东省	深圳市
4	青岛妇女儿童医疗中心	李自普	中国	山东省	青岛市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会	修改后同意	2018-08-09
2	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会	同意	2018-08-23
3	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会	同意	2019-07-12
4	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会	同意	2020-07-03

已完成

目标入组人数	国内: 10 ；
已入组人数	国内: 10 ；
实际入组总人数	国内: 10  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-12-04；
第一例受试者入组日期	国内：2018-12-19；
试验完成日期	国内：2020-12-30；

序号	版本号	版本日期
1	1	NA