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评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的研究

登记号 CTR20200887 试验状态 已完成
申请人联系人 侯小强 首次公示信息日期 2020-06-12
申请人名称 铂生卓越生物科技（北京）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20200887
相关登记号
药物名称 人脐带间充质干细胞注射液   曾用名:
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病
试验专业题目 人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)的多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的II期临床研究
试验通俗题目 评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的研究
试验方案编号 BSSC2019092403001 方案最新版本号 V6.0
版本日期: 2021-05-31 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 侯小强 联系人座机 010-58691910 联系人手机号 13810854857
联系人Email boshengzhuoyue@126.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-北京市大兴区瑞合西二路8号北京亦庄细胞治疗研发中试基地7号楼 联系人邮编 100176
三、临床试验信息
1、试验目的
评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）在治疗激素治疗失败的II度至IV度aGVHD患者中的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 II期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 13岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 年龄13-70周岁(包括13和70周岁)，性别不限；
2 患者原发病为恶性血液病异基因造血干细胞移植后发生II度至IV度aGVHD，且经标准一线糖皮质激素治疗失败，等（详见试验方案）
3 受试者必须在试验前对本研究知情同意，受试者本人或其法定监护人（仅适用于<18周岁受试者）自愿签署书面的知情同意书。
4 其它见试验方案
排除标准
1 患者有肺部疾病，研究者判断不适合参加研究者；
2 患aGvHD之后，可将精神状态改变确诊为脑部病变或不能排除系其他病因所致；
3 入组前6个月内有证据表明，患者患有其他疾病或其生理情况可能干扰本试验评价结果，或并发症严重危及生命者，等（详见试验方案）
4 患有精神、神经疾病，不能正确表达意愿者；
5 已知对成分血或血液制品严重过敏史者，或对异源蛋白有过敏史者；
6 哺乳期女性，或女性患者在研究开始至随访期间有妊娠计划或捐卵计划，男性患者（或其伴侣）在研究开始至随访期间有生育计划或捐精计划，不愿采取避孕措施者；
7 既往1个月内参加了其它临床试验者。
8 其它见试验方案
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）
 剂型:注射液
规格:2×10E7 个细胞/50ml
用法用量:外周静脉滴注；每周2次；每次1.0×10E6 个细胞/kg
用药时程:4周，受试者如果初始治疗4周后达到部分缓解（PR），再维持原剂量继续给予4周治疗。治疗期最长为8周。
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:安慰剂注射液
 剂型:注射液（来源：石家庄四药有限公司）
规格:50ml/袋
用法用量:外周静脉滴注，每周2次；每次 50ml/每20kg
用药时程:4周，受试者如果初始治疗4周后达到部分缓解（PR），再维持原剂量继续给予4周治疗。治疗期最长为8周。
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第28天的总体缓解率(ORR) 首次给药后第28天 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第28天的完全缓解率(CR) 首次给药后第28天 有效性指标
2 第56天的总体缓解率(ORR) 首次给药后第56天 有效性指标
3 第56天的完全缓解率(CR) 首次给药后第56天 有效性指标
4 28天持续完全缓解率 首次给药后100天内 有效性指标
5 患者生存率 首次给药后第100天和第180天 有效性指标
6 患者功能状态评分(ECOG评分标准) 首次给药后第28、56和100天内 有效性指标
7 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE） AE/SAE随访至首次输注后180天，或患者死亡，或患者提前退出研究，以最先发生者计 安全性指标
8 输注毒性 输注后14天内 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 刘代红 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 18301339032 Email daihongrm@163.com 邮政地址 北京市-北京市-北京市海淀区复兴路28号解放军总医院血液科
邮编 100853 单位名称 中国人民解放军总医院第一医学中心
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 中国人民解放军总医院第一医学中心 刘代红 中国 北京市 北京市
2 中国医学科学院血液病医院 韩明哲 中国 天津市 天津市
3 中国人民解放军总医院第五医学中心 张斌 中国 北京市 北京市
4 山东省立医院 王欣 中国 山东省 济南市
5 郑州大学第一附属医院 姜中兴 中国 河南省 郑州市
6 河南省人民医院 孙恺 中国 河南省 郑州市
7 徐州医科大学附属医院 徐开林 中国 江苏省 徐州市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 同意 2020-05-27
2 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 同意 2020-10-28
3 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 同意 2021-08-25
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 国内: 96 ；
已入组人数 国内: 78 ；
实际入组总人数 国内: 78  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2020-09-14；    
第一例受试者入组日期 国内：2020-09-16；    
试验完成日期 国内：2023-03-23；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 1.0 2023-11-14

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