登记号	CTR20200484
相关登记号
药物名称	BI 655130
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	泛发性脓疱性银屑病
试验专业题目	EffisayilTM ON：一项在泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者中评估spesolimab治疗安全性和有效性的开放标签、长期扩展研究。
试验通俗题目	EffisayilTM ON：一项在参与过既往研究的泛发性脓疱型银屑病患者中测试使用spesolimab长期治疗的研究
试验方案编号	1368-0025;2.0版	方案最新版本号	5.0
版本日期:	2023-03-15	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	勃林格殷格翰 临床试验信息公示组	联系人座机	021-52883966	联系人手机号
联系人Email	MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市南京西路1601号越洋广场29楼	联系人邮编	200040

在已完成既往BI 655130试验的GPP患者中评价BI 655130的长期安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在既往spesolimab试验（1368-0013或1368-0027）中完成治疗阶段且未提前终止治疗，并且愿意且有能力继续在当前试验中接受治疗的男性或女性患者 2 有生育能力的女性，必须准备好且有能力使用ICH M3（R2）规定的高效避孕方法（始终正确使用这些方法时年失败率低于1%）。符合这些标准的避孕方法清单请参见第4.2.2.3节以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知。注：认为有生育能力的女性，即月经初潮之后至绝经之前能生育的女性，永久绝育的女性除外。永久绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。输卵管结扎不是永久绝育方法。绝经后状态是指无月经12个月，且无其他医学原因导致无月经。 3 根据ICH-GCP和当地法规，进入当前试验之前在当前试验1368-0025知情同意/许可书上签名并注明日期
排除标准	1 筛选时有中度/重度疾病发作症状证据 2 从既往spesolimab试验末次访视开始至当前试验筛选阶段，使用表4.2.2.1:1明令限制使用的任何药物进行治疗，或使用研究者认为可能干扰研究安全开展的任何药物进行治疗（在试验1368-0027中GPP发作补救治疗后开始使用的甲氨蝶呤、环孢素或类维生素A除外） 3 重度、进行性或不受控制的肝脏疾病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至正常范围上限（ULN）3倍以上，或总胆红素升高至2倍ULN以上 4 根据研究者评估，患者有充血性心脏病。 5 相关慢性或急性感染，包括人类免疫缺陷病毒感染或病毒性肝炎。如果患者在接受治疗后从急性感染中痊愈，则可对患者进行重新筛选。 6 活动性或潜伏性结核（TB）： a) 活动性结核患者应排除在外 b) 患者将接受干扰素释放试验（IGRA）筛选，如QuantiFERON®-TB-Gold Plus或T-spot®。IGRA阳性（表示活动性或潜伏性结核病）患者被排除在外，除非根据研究者的判断，他们在筛选时已经完成了活动性或潜伏性结核病的治疗。 c) QuantiFERON®-TB-Gold Plus结果不确定或T-Spot®结果无效/临界的患者可重新进行IGRA（一次）或结核菌素皮肤试验（TST）。 d) 如果IGRA无法获得或不确定，可以采用TST或任何替代检测/程序（根据当地标准）来排除结核病。TST反应≥10 mm（≥5 mm，如果接受≥15 mg/d的泼尼松或其他免疫抑制剂）被认为是阳性。TST阳性的患者被排除在外，除非他们已经完成上述治疗。 7 曾对全身给药的试验药物或其辅料出现过敏/超敏反应。 8 在筛选时有证据表明存在活动性或疑似恶性疾病，经过适当治疗的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:BI 655130 用法用量:BI 655130 150mg / 预填充注射器（150mg / mL），单位规格： BI 655130 150mg / 预填充注射器（150mg / mL），1 mL灌装量 给药途径： 皮下注射 剂量： 在第0周进行300mg给药，然后每12周给药一次 300 mg每6周给药，作为在既往试验中接受过BI 655130单次静脉开放标签给药补救治疗的患者的强化治疗，或在当前试验中因为GPP而接受过补救治疗的患者的强化治疗。 2 中文通用名:BI 655130 用法用量:BI 655130 450mg /小瓶（60mg / mL），7.5mL灌装量 给药途径： 静脉输注 剂量： 900mg单次给药，用于疾病发作治疗 3 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:150mg / 预填充注射器（150mg / mL） 用法用量:皮下注射 用药时程:在第0周进行300mg给药，然后每12周给药一次 300 mg每6周给药，作为在既往试验中接受过BI 655130单次静脉开放标签给药补救治疗的患者的强化治疗，或在当前试验中因为GPP而接受过补救治疗的患者的强化治疗。 4 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:输注液 规格:450mg /小瓶（60mg / mL） 用法用量:静脉输注 用药时程:900mg单次给药，用于疾病发作治疗 5 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:150mg / 预填充注射器（150mg / mL） 用法用量:皮下注射 用药时程:在第0周进行300mg给药，然后每12周给药一次 300 mg每6周给药，作为在既往试验中接受过BI 655130单次静脉开放标签给药补救治疗的患者的强化治疗，或在当前试验中因为GPP而接受过补救治疗的患者的强化治疗。 6 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:输注液 规格:450mg /小瓶（60mg / mL） 用法用量:静脉输注 用药时程:900mg单次给药，用于疾病发作治疗 7 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:输注液 规格:450mg /小瓶（60mg / mL） 用法用量:静脉输注 用药时程:900mg单次给药，用于疾病发作治疗 8 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:输注液 规格:450mg /小瓶（60mg / mL） 用法用量:静脉输注 用药时程:900mg单次给药，用于疾病发作治疗 9 中文通用名:BI 655130 英文通用名:BI 655130 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:150mg / 预填充注射器（150mg / mL） 用法用量:皮下注射 用药时程:在第0周进行300mg给药，然后每12周给药一次 300 mg每6周给药，作为在既往试验中接受过BI 655130单次静脉开放标签给药补救治疗的患者的强化治疗，或在当前试验中因为GPP而接受过补救治疗的患者的强化治疗。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要终点是在直至维持治疗第252周期间出现的治疗期间出现的不良事件（TEAE）。 维持治疗第252周 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 出现符合GPPGA定义的GPP再次发作，在GPP再发作并接受发作补救治疗的患者中： 至首次达到GPPGA评分为0或1的时间 。按访视显示的GPPGA脓疱子评分为0，提示无可见脓疱。按访视显示的银屑病症状量表（PSS）评分较基线的变化。 整个试验周期 有效性指标

有 有

1	姓名	徐金华	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13818978539	Email	xjhhsyy@163.com	邮政地址	上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号门诊大楼3楼皮肤科主任办公室
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	徐金华	中国	上海市	上海市
2	上海市皮肤病医院	丁杨峰	中国	上海市	上海市
3	中山大学孙逸仙纪念医院	郭庆	中国	广东省	广州市
4	浙江大学医学院附属第二医院	郑敏	中国	浙江省	杭州市
5	西安交通大学第二附属医院	耿松梅	中国	陕西省	西安市
6	Klinikum der Universitat Munchen - Campus Innenstadt	Rueff, Franziska	德国	N/A	Munchen
7	Seoul National University Hospital	Jo, Seong-Jin	韩国	N/A	Seoul
8	Pusan National Univ. Hosp	Kim, Byung-Soo	韩国	N/A	Busan
9	Severance Hospital	Lee, Min Geol	韩国	N/A	Seoul
10	Samsung Medical Center	Lee, Joo-Heung	韩国	N/A	Seoul
11	Hospital Sultanah Aminah	Choon, Siew Eng	马来西亚	N/A	Johor Bahru
12	Hospital Selayang	Teoh, Benji	马来西亚	N/A	Selangor
13	Hospital Sultan Ismail	Selvarajah, Latha	马来西亚	N/A	Johor Bahru
14	Hospital Pakar Sultanah Fatimah	Yap, Evelyn	马来西亚	N/A	Muar
15	Hospital Raja Permaisuri Bainun	Tang, Jyh Jong	马来西亚	N/A	Negeri Perak/Ipoh
16	Hospital Pulau Pinang	Tan, Wooi Chiang	马来西亚	N/A	George Town
17	Hospital Kuala Lumpur	Binti Mohd Affandi, Azura	马来西亚	N/A	Kuala Lumpur
18	Sarawak General Hospital	Muniandy, Pubalan	马来西亚	N/A	Kuching, Sarawak
19	National University Hospital	Tan, Chris Lixian	新加坡	N/A	新加坡
20	University Hospital of Lausanne	Conrad, Curdin	瑞士	N/A	Lausanne
21	University Hospital Basel	Navarini, Alexander	瑞士	N/A	Basel
22	National Taiwan University Hospital	Tsai, Tsen Fang	中国台湾	N/A	Taipei
23	Ramathibodi Hospital	Rajatanavin, Natta	泰国	N/A	Bangkok
24	Institute of Dermatology	Pattamadilok , Bensachee	泰国	N/A	Bangkok
25	King Chulalongkorn Memorial Hospital	Asawanonda, Pravit	泰国	N/A	Patumwan
26	La Rabta Hospital	MOKNI , Mourad	突尼斯	N/A	Tunis
27	Farhat Hached Hospital	Denguezli, Mohamed	突尼斯	N/A	Sousse
28	Hedi Chaker Hospital, Department of Dermatology	Turki, Hamida	突尼斯	N/A	Tunisia
29	National Hospital of Dermatology and Venereology	Le, Doanh	越南	N/A	Ha Noi
30	HCMC Hospital of Dermato-Venereology	Pham, Tuong	越南	N/A	Ho Chi Minh
31	HOP Saint-Louis	Bachelez, Herve	法国	N/A	巴黎
32	HOP Robert Debre	Viguier, Manuelle-Anne	法国	N/A	Reims
33	HOP Saint-Andre	Beylot-Barry, Marie	法国	N/A	Bordeaux

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2020-02-17
2	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2020-04-03
3	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2020-07-24
4	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2020-09-22
5	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2020-12-21
6	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-03-31
7	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-04-08
8	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-05-06
9	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-08-20
10	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-11-24
11	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2022-06-30
12	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2022-11-23
13	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2023-01-13
14	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2023-06-14
15	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2023-11-23
16	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2024-06-11
17	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2025-02-17
18	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2025-04-16

进行中 （招募完成）

目标入组人数	国内: 26 ； 国际: 120 ；
已入组人数	国内: 14 ； 国际: 130 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-09-21；     国际：2019-05-29；
第一例受试者入组日期	国内：2020-09-30；     国际：2019-06-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息