登记号	CTR20200475
相关登记号
药物名称	Erdafitinib
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHL1900310
适应症	晚期实体瘤
试验专业题目	一项在患有晚期实体瘤且具有FGFR基因变异的受试者中进行的Erdafitinib II期研究
试验通俗题目	评估Erdafitinib在FGFR基因变异的晚期实体瘤受试者的研究
试验方案编号	42756493CAN2002；修正案INT-1/CHN-1	方案最新版本号	INT-6/CHN-2
版本日期:	2023-03-06	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	赵勉之	联系人座机	021-33377147	联系人手机号
联系人Email	mzhao46@its.jnj.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市漕河泾桂箐路65号A座6楼	联系人邮编	200030

主要目的是根据独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）评估Erdafitinib在具有靶向FGFR突变和任何基因融合的晚期实体瘤受试者的疗效 主要目的（儿科队列）： 在患有晚期实体瘤且携带FGFR突变，任何基因融合或具有FGFR内部串联重复的儿童受试者（儿科队列；包括携带靶向FGFR突变和任何基因融合的青少年受试者）中，评估Erdafitinib的疗效（IRC评估的ORR）

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	6岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患有不可切除、局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤（由组织学证明）且确定具有FGFR突变或融合。 2 具有根据RECIST v1.1 或RANO标准（原发性脑肿瘤）判定的可测量病灶。 3 受试者必须针对晚期、不可切除或转移性疾病既往接受过至少一线系统性治疗；或者新诊断为实体瘤的儿童或者青少年受试者且没有可接受的标准治疗。 4 对于相应的组织学类型和治疗线，受试者没有可选的有意义的临床获益的标准治疗，或者受试者不能耐受该治疗。 5 具有记录确定的疾病进展，定义为在完整研究筛选前出现需要治疗改变的任何进展。 6 年龄≥6岁。 7 儿科队列的分子学标准： 携带任何FGFR突变（不包括排除标准中定义的FGFR缬氨酸看门突变和耐药变异）、任何FGFR基因融合或具有内部串联重复的受试者有资格入组儿科队列。
排除标准	1 首次给药前15天内或至少5个药物半衰期内（以较长者为准），最多30天内，接受过化疗、靶向治疗或试验性抗癌药物治疗。 2 存在FGFR看门突变和耐药性变异。 3 患有组织学证明的尿路上皮癌。 4 患有血液系统恶性肿瘤（即髓系和淋巴系肿瘤）。 5 NSCLC受试者--EGFR或BRAF V600E中的致病性体细胞突变，或以下基因中的任何基因融合：ALK、ROS1或NTRK 6 患有其他活动性恶性肿瘤。 7 已知*存在FGFR缬氨酸看门突变和耐药性变异。存在以下位置的突变：FGFR1 V561；FGFR2 V564；FGFR3 V555; FGFR4 V550; FGFR1 N546；FGFR2 N549；FGFR3 N540和FGFR4 N535。 8 仅适用于NSCLC受试者-EGFR*或BRAF V600E、KRAS中的致病性体细胞突变，或以下基因中的任何基因融合：ALK、ROS1或NTRK。 *这些基因的评估可按照机构标准进行，而不必通过NGS进行评估 3.4仅适用于结肠直肠癌受试者- BRAF、KRAS、NRAS和PIK3CA中的致病性体细胞突变。患有其他活动性恶性肿瘤。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:Erdafitinib 用法用量:片剂，规格3mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg 2 中文通用名:Erdafitinib 用法用量:片剂，规格4mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg 3 中文通用名:Erdafitinib 用法用量:片剂，规格5mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:不适用 用法用量:不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 根据独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR） 大约最多6年 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 根据研究者评估的ORR 大约最多6年 有效性指标 2 缓解持续时间DOR 大约最多6年 有效性指标 3 其他疗效指标，包括疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS） 大约最多6年 有效性指标 4 Erdafitinib的药代动力学PK 大约最多6年 有效性指标+安全性指标 5 Erdafitinib的安全性和耐受性 大约最多6年 安全性指标 6 总体健康相关生活质量 大约最多6年 有效性指标

无 有

1	姓名	秦叔逵	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	025-80864541	Email	qinsk@csco.org.cn	邮政地址	江苏省-南京市-江苏省南京市杨公井34标34号
	邮编	210002	单位名称	中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区	秦叔逵	中国	江苏省	南京市
2	吉林省肿瘤医院	程颖	中国	吉林省	长春市
3	吉林大学第一医院	李薇	中国	吉林省	长春市
4	复旦大学附属中山医院	刘天舒	中国	上海市	上海市
5	复旦大学附属肿瘤医院	吴小华	中国	上海市	上海市
6	中国医学科学院肿瘤医院	黄镜	中国	北京市	北京市
7	中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院	梁后杰	中国	重庆市	重庆市
8	复旦大学附属华山医院	毛颖	中国	上海市	上海市
9	北京大学第三医院	付卫	中国	上海市	上海市
10	首都医科大学附属北京天坛医院	陈宝师	中国	北京市	北京市
11	浙江大学附属第一医院（浙江省第一医院）	蒋海萍	中国	浙江省	杭州市
12	中国人民解放军陆军特色医学中心	王东	中国	重庆市	重庆市
13	四川大学华西医院	杨雨	中国	四川省	成都市
14	Cemaic - Centro Privado de Especialidades Medicas Ambulatorias e Investigacion Clinica	Jorge Salinas	阿根廷	Cordoba	Cordoba
15	Instituto de Investigaciones Clinicas Mar del Plata	Ignacio Casarini	阿根廷	Buenos Aires	Mar del Plata
16	Hospital Aleman	Javier Castillo	阿根廷	Buenos Aires	Buenos Aires
17	Instituto de Investigaciones Metabólicas	Hernan Cutuli	阿根廷	NA	Ciudad Autónoma de Buenos Aires
18	Fundación CENIT para la Investigación en Neurociencias	Ernesto Korbenfeld	阿根廷	Argentina	Capital Federal
19	ARS Médica	Constanza Perez de la Puente	阿根廷	Jujuy	San Salvador de Jujuy
20	Hospital Privado de Comunidad	Omar Carranza	阿根廷	Buenos Aires	Mar del Plata
21	CEMIC Saavedra	Martin Alberto Greco	阿根廷	Buenos Aires	Ciudad Autonoma Buenos Aires
22	Sanatorio Britanico de Rosario	Marcelo Tatangelo	阿根廷	Santa Fe	Rosario
23	Instituto Fleni	Blanca Diez	阿根廷	NA	Ciudad Autonoma de Buenos Aires
24	Hospital Italiano de La Plata	Sergio Daniele	阿根廷	Buenos Aires	La Plata Lpl Lpl
25	Hospital Universitario Austral	Carlos Silva	阿根廷	Buenos Aires	Pilar
26	Intergrated Clinical Oncology Network Pty Ltd (ICON)	Jim Coward	澳大利亚	Queensland	South Brisbane
27	St. Vincent's Hospital Sydney	Anthony Joshua	澳大利亚	New South Wales	Darlinghurst
28	St Vincents Hospital Melbourne	Christopher Hart	澳大利亚	Victoria	Melbourne
29	Flinders Centre for Innovation in Cancer	Christos Karapetis	澳大利亚	South Australia	Adelaide
30	Fiona Stanley Hospital	Andrew Redfern	澳大利亚	Western Australia	Murdoch
31	Chris O'Brien Lifehouse	Alison Zhang	澳大利亚	New South Wales	Camperdown
32	UZA	Hans Prenen	比利时	Provincie Antwerpen	Edegem
33	CHU UCL Namur - Site Sainte Elisabeth	Jean Charles Goeminne	比利时	Namur	Namur
34	UZ Gent	Sylvie Rottey	比利时	BE	Gent
35	UCL Hopital Saint-Luc	Jean-Pascal Machiels	比利时	NA	Bruxelles
36	Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino (IDOR)	Clarissa Baldotto	巴西	RJ	Rio de Janeiro
37	Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira	Thiago Apolinario	巴西	Pernambuco	Recife
38	Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo ICESP	Milena Mak	巴西	Estado de Sao Paulo	Sao Paulo
39	Hospital Sao Rafael	Livia Maria Querino da Silva Andrade	巴西	Bahia	Salvador
40	HOSPITAL DE CARIDADE DE IJUI	Fabio Franke	巴西	Rio Grande do Sul	IJUí
41	IRMANDADE SANTA CASA DE MISERICORDIA DE PORTO ALEGRE	Carlos Eugenio Santiago Escovar	巴西	Rio Grande do Sul	PORTO ALEGRE
42	GRAACC	Antonio Sérgio Petrilli	巴西	Estado de Sao Paulo	Sao Paulo
43	BP - Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo	Graziela Zibetti Dal Molin	巴西	Estado de Sao Paulo	Sao Paulo
44	Hospital Araújo Jorge da Associacao de Combate ao Cancer em Goiás	Adriano de Paula	巴西	Goiás	Goiania
45	Hospital Erasto Gaertner - CEPEP	Nils Skare	巴西	Paraná	Curitiba
46	Oncoclínicas	Mariane Dias	巴西	Rio de Janeiro	Rio de Janeiro
47	Fundacao Antonio Prudente - A.C. Camargo Cancer Center	Marcelo Corassa	巴西	Estado de Sao Paulo	Sao Paulo
48	Hospital de Cancer de Barretos	Daniella Ramone	巴西	Estado de Sao Paulo	Barretos
49	Sociedade Beneficiante de Senhoras - Hospital Sirio Libanes	Denis Leonardo Fontes Jardim	巴西	Estado de Sao Paulo	Sao Paulo
50	Hopital de la Timone	Sébastien Salas	法国	Provence	Marseille
51	Institut Curie	Christophe Le Tourneau	法国	Ile-de-France	Paris
52	Centre Leon Bérard	Jean-Yves Blay	法国	Rhone	Lyon
53	Institut Gustave Roussy	Christophe Massard	法国	Ile-de-France	Villejuif
54	Centre Jean Perrin	Xavier Durando	法国	AUVERGNE	Clermont Ferrand
55	CHU De Poitiers	Sheik Emambux	法国	Vienne	Poitiers
56	Institut Regional du Cancer de Montpellier Val d'Aurelle	Diego Tosi	法国	Languedoc-Roussillon	Montpellier
57	Centre Francois Baclesse	Elodie Coquan	法国	Calvados	Caen
58	Hopital Saint André	Alain Ravaud	法国	Gironde	Bordeaux
59	Centre Georges Francois Leclerc	Sylvain Ladoire	法国	Cote d'Or	Dijon
60	Institut de Cancérologie de Lorraine	Lionnel Geoffrois	法国	Muerthe-Moselle	Vandoeuvre lès Nancy
61	Centre Oscar Lambret	Nicolas Penel	法国	Hauts-de-France	Lille
62	Universitaetsklinikum Frankfurt	Marit Ahrens	德国	Hesse-Darmstadt	Frankfurt
63	Klinikum rechts der Isar der TU Munchen	Sylvie Lorenzen	德国	Freistaat Bayern	München
64	Asklepios Klinik Altona	Dirk Arnold	德国	NA	Hamburg
65	Medizinische Fakultat Carl Gustav Carus Technische Universitat Dresden	Gunnar Folprecht	德国	Free State of Saxony	Dresden
66	Universitatsklinikum Tübingen	Barbara Hermes	德国	Baden-Württemberg	Tübingen
67	Universitatsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz	Alexander Desuki	德国	Rheinland-Pfalz	Mainz
68	Universitatsklinikum Leipzig	Florian Lordick	德国	Free State of Saxony	Leipzig
69	Universitatsklinikum Würzburg	Maria-Elisabeth Goebeler	德国	Freistaat Bayern	Wuerzburg
70	Universitatsklinikums Heidelberg	Georg Martin Haag	德国	Baden-Württemberg	Heidelberg
71	Charité	Sebastian Ochsenreither	德国	NA	Berlin
72	Universitaetsklinikum Koeln	Lucia Nogova	德国	Nordrhein-Westfalen	Koln
73	Universitaetsklinikum Essen	Martin Schuler	德国	Nordrhein-Westfalen	Essen
74	Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli	Fortunato Ciardiello	意大利	NA	Napoli
75	Azienda Ospedaliera S. Maria Terni	Sergio Bracarda	意大利	NA	Terni
76	Ospedale Santa Chiara AO Universitaria Pisana	Lorenzo Fornaro	意大利	NA	Pisa
77	ASST di Monza	Marina Cazzaniga	意大利	NA	Monza
78	Fondazione G. Pascale - Istituto Nazionale Tumori IRCCS	Sandro Pignata	意大利	NA	Napoli
79	Istituto Ortopedico Rizzoli	Alessandra Longhi	意大利	NA	Bologna
80	Ospedale S. Maria Della Misericordia	Fausto Roila	意大利	NA	Perugia
81	NHO Shikoku Cancer Center	Kenjiro Aogi	日本	Ehime	Matsuyama
82	National Cancer Center Hospital East	Yasutoshi Kuboki	日本	Chiba	Kashiwa
83	National Cancer Center Hospital	Shimizu Toshio	日本	Tokyo	Chuo-ku
84	Samsung Medical Center	Myung-ju Ahn	韩国	NA	Seoul
85	Samsung Medical Center	Byoung-Gie Kim	韩国	NA	Seoul
86	Samsung Medical Center	Do-Hyun Nam	韩国	NA	Seoul
87	The Catholic University of Korea Seoul St. Mary’s Hospital	Yong-Kil Hong	韩国	NA	Seoul
88	Asan Medical Center (AMC)	Sung-Bae Kim	韩国	NA	Seoul
89	Severance Hospital, Yonsei University Health System	Jong Hee Chang	韩国	NA	Seoul
90	Severance Hospital, Yonsei University Health System	JungYun Lee	韩国	NA	Seoul
91	Asan Medical Center	Seungjoo Lee	韩国	NA	Seoul
92	Asan Medical Center	Yong-Man Kim	韩国	NA	Seoul
93	Seoul National University Hospital	Jae-Weon Kim	韩国	NA	Seoul
94	Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Państwowy Instytut Badawczy	Iwona Lugowska	波兰	Województwo mazowieckie	Warszawa
95	Centralny Szpital Kliniczny MSWiA w Warszawie	Tadeusz Pienkowski	波兰	Województwo mazowieckie	Warszawa
96	Instytut Matki i Dziecka	Anna Raciborska	波兰	Województwo mazowieckie	Warszawa
97	EXAMEN sp. z o. o.	Piotr Tomczak	波兰	NA	Skorzewo
98	Centrum Onkologii im. Prof. F. Lukaszczyka w Bydgoszczy	Bogdan Zurawski	波兰	NA	Bydgoszcz
99	Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi	Jolanta Luniewska-Bury	波兰	województwo lódzkie	Lodz
100	Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie	Piotr Wysocki	波兰	NA	Krakow
101	Przychodnia Lekarska KOMED Roman Karaszewski	Boguslawa Karaszewska	波兰	NA	Konin
102	HOSP. UNIV. QUIRON DEXEUS	Alejandro Martinez Bueno	西班牙	Barcelona	Barcelona
103	HOSP. CLINICO UNIV. DE VALENCIA	Andres Cervantes	西班牙	Provincia de Valencia	Valencia
104	HOSP. INFANTIL UNIV. NINO JESUS	Francisco Bautista	西班牙	Madrid	Madrid
105	CLINICA UNIV. DE NAVARRA	Antonio Gonzalez	西班牙	Madrid	Madrid
106	HOSP. VIRGEN DEL ROCIO	Alejandro Falcon	西班牙	Sevilla	Sevilla
107	HOSP. CLINIC I PROVINCIAL DE BARCELONA	Javier García-Corbacho	西班牙	Barcelona	Barcelona
108	HOSP. UNIV. VALL D'HEBRON	Josep Tabernero	西班牙	Barcelona	Barcelona
109	HOSP. UNIV. 12 DE OCTUBRE	Paz-Ares Luis	西班牙	Madrid	Madrid
110	HOSP. UNIV. RAMON Y CAJAL	Alfredo Carrato	西班牙	Madrid	Madrid
111	INST. CAT. DONCOLOGIA-H DURAN I REYNALS	María Jove	西班牙	Barcelona	Hospitalet de Llobregat, Barcelona
112	HOSP. SANT JOAN DE DEU	Jaume Mora	西班牙	Barcelona	Barcelona
113	HOSP. UNIV. FUND. JIMENEZ DIAZ	Victor Moreno	西班牙	Madrid	Madrid
114	China Medical University Hospital	Su-Peng Yeh	中国台湾	台湾	Taichung
115	Changhua Christian Hospital	Kuan-Min Lai	中国台湾	台湾	Changhua
116	Chi Mei Medical Center - Liu Ying	Wen-Tsung Huang	中国台湾	台湾	Tainan
117	National Cheng Kung University Hospital	Chia-Jui Yen	中国台湾	台湾	Tainan
118	Chi Mei Medical Center - Yong Kang	Yin-Hsun Feng	中国台湾	台湾	Tainan
119	E-Da Cancer Hospital	Kun-Ming Rau	中国台湾	台湾	Kaohsiung
120	Taipei Veterans General Hospital	Yee Chao	中国台湾	台湾	Taipei
121	Chang Gung Medical Foundation	Tai-Jan Chiu	中国台湾	台湾	Kaohsiung
122	Chang Gung Memorial Hospital Linkou Branch	Jen-shi Chen	中国台湾	台湾	Taoyuan
123	Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital	Ming-Feng Hou	中国台湾	台湾	Kaohsiung
124	Derriford Hospital	Peter Sankey	英国	Devon	Plymouth
125	Freeman Hospital	Ruth Plummer	英国	NA	Newcastle
126	Bristol Haematology and Oncology Centre	Helen Winter	英国	Avon	Bristol
127	The Clatterbridge Cancer Centre	Daniel Palmer	英国	NA	Wirral
128	Royal Devon & Exeter Hospital	Peter Stephens	英国	Devon	Exeter
129	The Royal Marsden NHS Trust	Anna Minchom	英国	NA	Sutton
130	Bristol Royal Hospital for Children	Helen Rees	英国	Avon	Bristol
131	Memorial Cancer Institute	Atif Hussein	美国	FL	Hollywood
132	Cancer Specialists of North Florida	Mehdi Moezi	美国	FL	Jacksonville
133	Tennessee Oncology	David Spigel	美国	TN	Nashville
134	Tennessee Oncology, PLLC	Edward Arrowsmith	美国	TN	Chattanooga
135	Hackensack University Medical Center	Martin Gutierrez	美国	NJ	Hackensack
136	Rocky Mountain Cancer Centers	Michael Monticelli	美国	CO	Colorado Springs
137	Mount Sinai	Deborah Doroshow	美国	NY	New York
138	Yale University	Joseph Kim	美国	CT	New Haven
139	NorthWest Medical Specialties, PLLC	Jorge Chaves	美国	WA	Tacoma
140	Highlands Oncology Group	Eric S. Schaefer	美国	AR