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出境医 / 临床实验 / 每周一次注射用TransCon治疗儿童生长激素缺乏症III期临床研究

每周一次注射用TransCon治疗儿童生长激素缺乏症III期临床研究

登记号 CTR20200399 试验状态 已完成
申请人联系人 吴贞蓉 首次公示信息日期 2020-03-17
申请人名称 维昇药业（上海）有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20200399
相关登记号 CTR20200268
药物名称 注射用TransCon hGH
药物类型 生物制品
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 儿童生长激素缺乏症
试验专业题目 评价每周一次注射用TransCon hGH与每日一次人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症疗效、安全性和耐受性3期临床试验
试验通俗题目 每周一次注射用TransCon治疗儿童生长激素缺乏症III期临床研究
试验方案编号 CT301-CN ；2.0版 方案最新版本号 5.0版
版本日期: 2021-09-08 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
联系人姓名 吴贞蓉 联系人座机 021-52999605 联系人手机号
联系人Email amanda.wu@visenpharma.com 联系人邮政地址 上海市-上海市-南京西路1788号大厦2501室 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
评价试验药物注射用TransConhGH与阳性对照每日一次的重组人生长激素药物治疗青春期前生长激素缺乏症儿童的安全性和有效性，为注射用TransCon hGH的获批上市提供依据。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 3岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 青春期前，诊断为GHD的儿童，年龄≥3周岁，且≤17周岁
2 身高标准差评分≤-2.0
3 2项不同的GH激发试验判断峰值＜10ng/ml
4 IGF-1标准差评分≤-1.0；骨龄较生理年龄至少落后6个月
5 受试者/受试者的父母/法定监护人签字的书面告知知情同意书
排除标准
1 体重＜12kg
2 既往接受过生长激素或IGF-1治疗
3 目前或既往颅内肿瘤病史
4 小于胎龄儿和营养不良患者
5 心理原因所致的矮小和特发性矮小
6 糖尿病患者
7 已知影响生长发育的染色体异常患者
8 骨骺闭合
9 Tanner 分期＞1 期
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:注射用TransCon hGH
 用法用量:注射剂; 规格：12.1 mg hGH/vial;皮下注射，0.24mg hGH/kg/周,每周一次。连续用药52周。低剂量组。
2 中文通用名:注射用TransCon hGH
 用法用量:注射剂;规格：24.2 mg hGH/vial;皮下注射，0.24mg hGH/kg/周,每周一次。连续用药52周。高剂量组。
3 中文通用名:注射用TransCon hGH
英文通用名:TransCon hGH for Injection
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:12.1 mg hGH/vial
用法用量:皮下注射，0.24mg hGH/kg/周,每周一次。
用药时程:连续用药52周。低剂量组。
4 中文通用名:注射用TransCon hGH
英文通用名:TransCon hGH for Injection
商品名称:NA 		剂型:注射剂
规格:24.2 mg hGH/vial
用法用量:皮下注射，0.24mg hGH/kg/周,每周一次。
用药时程:连续用药52周。高剂量组。
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:重组人生长激素注射液
 用法用量:注射液；规格： 1.5ml:5mg; 皮下注射，0.24mg hGH/kg/周，每周分为7次注射，每日一次,每日的剂量为0.034 mg hGH/kg/天。连续用药52周。
2 中文通用名:重组人生长激素注射液
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:注射液
规格:1.5ml:5mg;
用法用量:注射液；规格： 1.5ml:5mg; 皮下注射，0.24mg hGH/kg/周，每周分为7次注射，每日一次,每日的剂量为0.034 mg hGH/kg/天。连续用药52周。
用药时程:皮下注射，0.24mg hGH/kg/周，每周分为7次注射，每日一次,每日的剂量为0.034 mg hGH/kg/天。连续用药52周。
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 治疗第52周的年化生长速率 基线/52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 身高标准差评分 访视1（0周）-访视6（52周） 有效性指标
2 血胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白-3（IGFBP-3）水平 访视1（0周）-访视6（52周） 有效性指标+安全性指标
3 不良事件（AEs）的发生率 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
4 局部耐受性 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
5 糖代谢指标和血脂指标 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
6 血激素水平 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
7 血液学和血生化指标 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
8 心电图 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
9 体格检查、生命体征测量 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
10 骨龄 访视1（0周）-访视6（52周） 安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 罗小平，医学博士 学位 医学博士 职称 主任教授/主任医师
电话 027-83662393 Email xpluo@tjh.tjmu.edu.cn 邮政地址 湖北省-武汉市-湖北省武汉市解放大道1095号
邮编 430030 单位名称 华中科技大学同济医学院附属同济医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 华中科技大学同济医学院附属同济医院 罗小平 中国 湖北 武汉
2 浙江大学医学院附属儿童医院 傅君芬 中国 浙江 杭州
3 南京市儿童医院 顾威 中国 江苏 南京
4 首都医科大学附属北京儿童医院 巩纯秀 中国 北京 北京
5 中山大学附属第一医院 李燕虹 中国 广东 广州
6 郑州儿童医院 卫海燕 中国 河南 郑州
7 江西省儿童医院 杨玉 中国 江西 南昌
8 湖南省儿童医院 钟燕 中国 湖南 长沙
9 无锡市儿童医院 徐旭 中国 江苏 无锡
10 山东省立医院 李桂梅 中国 山东 济南
11 青岛市妇女儿童医院 李堂 中国 山东省 青岛市
12 武汉儿童医院 姚辉 中国 湖北省 武汉市
13 中山大学附属第三医院 朱顺叶 中国 广东省 广州市
14 临沂市妇幼保健院 葛秀英 中国 山东省 临沂市
15 海南省第三人民医院 张华 中国 海南省 三亚市
16 萍乡市妇幼保健院 周利 中国 江西省 萍乡市
17 成都市妇女儿童中心医院 程昕然 中国 四川省 成都市
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2019-09-25
2 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2019-10-16
3 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2020-09-23
4 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 同意 2021-11-24
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 国内: 150 ；
已入组人数 国内: 154 ；
实际入组总人数 国内: 154  ；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：2019-12-30；    
第一例受试者入组日期 国内：2020-01-13；    
试验完成日期 国内：2022-04-02；    
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
1 2.0 2023-03-29

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