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出境医 / 临床实验 / LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至

LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至

登记号 CTR20181474 试验状态 已完成
申请人联系人 诺华医学热线（临床登记） 首次公示信息日期 2018-11-22
申请人名称 Novartis Pharma AG/ Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte.Ltd./ 北京诺华制药有限公司
一、题目和背景信息
登记号 CTR20181474
相关登记号 CTR20131676,CTR20131658,CTR20150051,CTR20170798
药物名称 LCZ696片
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 儿童心力衰竭
试验专业题目 在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至
试验通俗题目 LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至
试验方案编号 LCZ696B2319；V04 方案最新版本号 V07
版本日期: 2021-11-15 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 诺华医学热线（临床登记） 联系人座机 400-6213132 联系人手机号
联系人Email clinicaltrial.cn@novartis.com 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层 联系人邮编 100004
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 第1部分：确定LCZ696治疗儿童HF患者的药代动力学（PK）和药效学（PD）。第2部分：采用整体评级终点来确定LCZ696治疗儿童HF患者是否优于依那普利。次要目的：第1部分：评估LCZ696治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。第2部分：确定LCZ696在延迟至类别1或类别2复合事件（例如，死亡、HF恶化）首次发生的时间方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善NYHA（纽约心脏病协会）/Ross功能分级方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善患者病情严重程度总体印象量表（PGIS）评分方面是否优于依那普利。第2部分：描述儿童HF患者中LCZ696暴露的群体PK特征，包括评估组2患者亚组中的稳态稀疏采样PK数据。第2部分：评估LCZ696相比依那普利治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 其它 其他说明:II/III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 1月(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准
1 在开展任何研究规定的评估之前必须获得儿童患者的父母/法定监护人的书面知情同意。*根据患者年龄和地方法规要求，部分患者可能也需要提供知情同意或允许。
2 男性或女性患者，门诊或住院患者，1月龄（对于早产婴儿，则为 ≥ 44周胎龄）至 < 18岁的患者。
3 左心室收缩功能障碍导致的慢性心力衰竭，且正在接受慢性HF治疗（如果不是新诊HF）
4 筛选前任意时间NYHA分级II-IV级（大龄儿童：6至 < 18岁），或Ross HF分级II-IV级（幼龄儿童：< 6岁）。[注：年龄组1患者筛选时NYHA可为I级，如果有NYHA II-IV级的既往病史。年龄组2患者在随机分组时必须为Ross II级或以上]
5 体循环的左心室射血分数（EF）≤ 45%或缩短分数 ≤ 22.5%（患者开始第2部分前1个月内采用超声心动图、MRI、MUGA或左心室血管造影评估的结果）。[注：仅第2部分的研究目标入组量为大约80%的体循环左心室射血分数（EF）≤ 40%或缩短分数 ≤ 20%的患者]。
6 生理上为双心室且以左心室进行体循环供血。
7 参与第1部分PK/PD研究的患者在筛选前必须在接受ACEI或ARB治疗。参与第1部分PK/PD研究的组1和组2患者在接受LCZ696 3.1 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.2 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）。参与第1部分PK/PD研究的组3患者在接受LCZ696 1.6 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.1 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）
8 HF的病因包括：先天性心脏畸形伴进行体循环供血的心室收缩功能障碍；特发性心肌病；家族性/遗传性和/或基因遗传性心肌病；心肌炎病史；神经肌肉疾病；先天性代谢紊乱；线粒体疾病；获得性疾病（化疗、医源性、感染、风湿性、营养性）；缺血性疾病（例如，川崎氏病、术后缺血性疾病）；左室心肌致密化不全
排除标准
1 单心室或右心室进行体循环供血的患者
2 进入研究时，列于器官共享联合网络（UNOS）1A级心脏移植名单的患者，或住院等待移植且同时在接受正性肌力药物治疗的患者，或安装了心室辅助装置的患者
3 药物或器械治疗未控制的持续性或有症状的心律失常
4 仅在第2部分，筛选访视前3个月内接受心血管手术或经皮介入治疗来改善或矫治先天性心血管畸形的患者。进入第2部分后12个月期间计划行心脏矫治手术的患者
5 患有梗阻性或重度反流的瓣膜疾病（主动脉瓣、肺动脉瓣或三尖瓣）但未经手术的患者，或患有明显的体循环心室流出道梗阻或主动脉弓梗阻的患者
6 限制型或肥厚型心肌病患者
7 仅在第2部分，活动性心肌炎（入组前3个月内诊断为疑似心肌炎或急性心肌炎）
8 筛选访视时发现症状性低血压或血压（BP）低于对应年龄的收缩压（SBP）第五百分位计算值（见附录4）
9 肾血管性高血压（包括肾动脉狭窄）
10 重度肺动脉高压 [定义为肺循环血管阻力（PVR）指数 > 6个伍兹单位 -m2]且对血管扩张剂（例如，氧气、硝普盐类或一氧化氮）无效。注：研究入组资格评估并不要求测量PVR。
11 中重度阻塞性肺部疾病或气道反应性疾病（例如，哮喘）病史或现有临床证据证明患有此类疾病
12 访视1或访视301时血清钾 > 5.3 mmol/L
13 存在明显肾功能不全（采用改良Schwartz公式计算的eGFR < 对应年龄的平均GFR的30%，附录10，表22-1）、肝功能异常（天冬氨酸氨基转移酶或丙氨酸氨基转移酶 > 3倍正常值上限）、胃肠或胆道疾病（可能影响口服药物的吸收、代谢或排泄）的患者
14 同时患有终末期疾病或其他严重疾病（例如，急性淋巴细胞白血病），或实验室检查存在其他显著异常值且经研究者判断会阻碍患者参与研究或影响其生存期
15 有血管性水肿病史的患者
16 对ACEI或ARB过敏或有超敏反应的患者
17 患者父母或法定监护人不签署同意或不允许患者同意，或者患者本人或其父母/法定监护人无法遵照指示或依从随访程序
18 妊娠期或哺乳期妇女
19 有生育能力的女性指的是所有生理上有能力怀孕的女性，除非在试验药物给药期间和研究药物停药后7天内使用高效的避孕措施。高效的避孕措施包括： 完全禁欲（如果符合受试者的喜好和常规生活方式并且被当地法规接受）。周期性禁欲（例如，根据日历、排卵时间、症状体温法、排卵后方法）和体外射精均是不可接受的避孕方法; 女性在服用试验药物前至少六周接受绝育手术（已行双侧卵巢切除术，子宫切除与否均可）、子宫全切术或输卵管结扎。仅进行卵巢切除的情况只有通过随访评估激素水平并确认生殖状态后才可接受; 男性绝育（筛选前至少六个月）。对于参与研究的女性受试者，输精管切除的这名男性应当是该受试者的唯一伴侣; 使用口服药（雌激素和黄体酮）、注射剂或植入剂激素避孕法、置入宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）或效果类似（失败率 < 1%）的其他形式的激素避孕法；例如，激素阴道环或经皮避孕药; 如果是女性服用口服避孕药的情况，则应在服用试验药物前已稳定服用同一药物至少三个月;
20 停用其他试验药物的时间不到该药的5个半衰期或入组前30天内使用了其他试验药物，以时间较短者为准
21 有对任一研究药物或其辅料的过敏史或有对同一化学分类药物的过敏史
22 任一重要实体器官的移植受体
23 过去一年内任一器官系统恶性肿瘤史（无论是否治疗），剩余寿命不足1年
24 任一可干扰主要或次要研究指标评估或使患者处于特别风险的重度或不稳定晚期疾病
25 研究者认为会使患者存在风险或影响研究结果，或者研究者认为不适合参与研究的其他任何医学状况
26 服用ACEI的母亲哺乳的患儿
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:LCZ696片
 用法用量:片剂；规格：50mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
2 中文通用名:LCZ696片
 用法用量:片剂；规格：100mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
3 中文通用名:LCZ696片
 用法用量:片剂；规格：200mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
4 中文通用名:LCZ696片
 用法用量:片剂；规格：100mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
5 中文通用名:LCZ696片
 用法用量:片剂；规格：200mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
6 中文通用名:LCZ696颗粒
 用法用量:颗粒剂；规格：12.5mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
7 中文通用名:LCZ696颗粒
 用法用量:颗粒剂；规格：31.25mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液
8 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
9 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
10 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
11 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
12 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
13 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
14 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
15 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:100mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
16 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
17 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
18 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:100mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
19 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
20 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:50mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
21 中文通用名:LCZ696片
英文通用名:Sacubitril Valsartan Sodium Tablets
商品名称:诺欣妥 		剂型:片剂
规格:100mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
22 中文通用名:LCZ696胶囊
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:颗粒剂
规格:0 mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
23 中文通用名:LCZ696胶囊
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:颗粒剂
规格:31.25mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
24 中文通用名:LCZ696胶囊
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:颗粒剂
规格:12.5mg
用法用量:目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：2.5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
2 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
3 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：10mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
4 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：2.5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
5 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
6 中文通用名:依那普利片
 用法用量:片剂；规格：10mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
7 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
8 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
9 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
10 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
11 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
12 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
13 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
14 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
15 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:2.5mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
16 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:5mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
17 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
18 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:0mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
19 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:2.5mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
20 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:5mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
21 中文通用名:依那普利片
英文通用名:NA
商品名称:NA 		剂型:片剂
规格:10mg
用法用量:目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程:每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 第1部分评估LCZ696在儿童HF患者中的药代动力学（PK）和药效学（PD） 1年 有效性指标+安全性指标
2 第2部分：52周治疗的整体评级终点，将患者按最差至最佳评级。根据临床事件，例如死亡、列入等待紧急心脏移植名单、研究结束时需器械维持生命、HF恶化、NYHA/Ross、PGIS、PedsQL身体机能域进行评级。 1年 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 52周治疗至首次发生类别1或类别2中的事件的时间 1年 有效性指标+安全性指标
2 52周治疗NYHA/Ross功能分级相较于基线的变化 1年 有效性指标+安全性指标
3 52周治疗PGIS评分相较于基线的变化 1年 有效性指标+安全性指标
4 LCZ696群体PK 1年 有效性指标+安全性指标
5 LCZ696在第1部分的安全性和耐受性 1年 有效性指标+安全性指标
6 治疗52周的安全性和耐受性 1年 有效性指标+安全性指标
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 徐卓明 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 18930830783 Email zmxyfb@163.com 邮政地址 上海市-上海市-中国上海市浦东新区 东方路1678号
邮编 200127 单位名称 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
2 姓名 崔彦芹 学位 硕士研究生 职称 副主任医师
电话 18902268662 Email 2968037903@qq.com 邮政地址 广东省-广州市-中国广东省广州市天河区金穗路9号
邮编 510623 单位名称 广州市妇女儿童医疗中心
3 姓名 王旭 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13701061512 Email fwpicu@163.com 邮政地址 北京市-北京市-北京市西城区北礼士路167号
邮编 100037 单位名称 中国医学科学院阜外医院
4 姓名 肖婷婷 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 18930329967 Email ttxiao2017@163.com 邮政地址 上海市-上海市-上海市普陀区泸定路355号
邮编 200062 单位名称 上海市儿童医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家或地区 省（州） 城市
1 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 徐卓明 中国 上海 上海
2 广州市妇女儿童医疗中心 崔彦芹 中国 广东 广州
3 中国医学科学院阜外医院 王旭 中国 北京 北京
4 上海市儿童医院 肖婷婷 中国 上海 上海
5 University of Alberta - Women & Children Health Research Ins Jennifer Conway 加拿大 Alberta Edmonton
6 Centro Cardiovascular Salta Hernan Velez 阿根廷 Salta Salta
7 DIM Clinica Privada Ramos Mejia Maria Bosaleh 阿根廷 Buenos Aires Buenos Aires
8 Universitatsklinik fur Padiatrie III Irena Odri Komazec 奥地利 Innsbruck Innsbruck
9 National Heart Hospital Anna Kaneva Nencheva 保加利亚 Sofia Sofia
10 The Hospital for Sick Children Aamir Jeewa 加拿大 Toronto Toronto
11 University Hospital Centre Zagreb Daniel Dilber 克罗地亚 Zagreb Zagreb
12 Detske kardiocentrum Vaclav Chaloupecky 捷克 Praha Praha
13 Childrens Hospital, University of Helsinki Eero Jokinen 芬兰 Helsinki Helsinki
14 Hopital Necker Enfants Malades Damien Bonnet 法国 Paris Paris
15 CHU Arnaud de Villeneuve Pascal Amedro 法国 Montpellier Montpellier
16 Hosp Haut Leveque CHU Bordeaux Jean-Benoit Thambo 法国 Pessac Pessac
17 Deutsches Herzzentrum Berlin Felix Berger 德国 Berlin Berlin
18 Universitaetsklinikum Freiburg_Klinik für Angeborene Brigitte Stiller 德国 Freiburg Freiburg
19 Universitaetsklinikum Erlangen Sven Dittrich 德国 Erlangen Erlangen
20 Universitaetsklinikum Heidelberg-Klinik für Kinderkardiologie und angeborene Herzfehler Matthias Gorenflo 德国 Heidelberg Heidelberg
21 Herzzentrum Leipzig Ingo Daehnert 德国 Leipzig Leipzig
22 Klinikum Stuttgart-P？diatrische Kardiologie und Intensivmedizin Ulrich Schweigmann 德国 Stuttgart Stuttgart
23 Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet Laszlo Ablonczy 匈牙利 Budapest Budapest
24 Sir Ganga Ram Hospital, Old Rajinder Nagar Neeraj Aggarwal 印度 New Delhi New Delhi
25 Indraprastha Apollo Hospital Manisha Chakrabarti 印度 New Delhi New Delhi
26 All India Institute of Medical Sciences Sivasubramanian Ramakrishnan 印度 New Delhi New Delhi
27 Care Institute of Medical Sciences Milan Chag 印度 Gujarat Gujarat
28 Amrita Institute of Medical Sciences Shine Kumar 印度 Kerala Kerala
29 Soroka Medical Center Aviva Levitas 以色列 Be'er-Sheva Be'er-Sheva
30 A.S.S.T. Papa Giovanni XXIII Michele Senni 意大利 Bergamo Bergamo
31 Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova Biagio Castaldi 意大利 Padova Padova
32 Azienda Osp di Bologna Policlinico S Orsola Malpighi Andrea Donti 意大利 Bologna Bologna
33 A O R N Azienda Ospedaliera dei Colli P O Vincenzo Monaldi Giuseppe Pacileo 意大利 Napoli Napoli
34 IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Giorgia Grutter 意大利 Roma Roma
35 Ospedale Regina Margherita Chiara Riggi 意大利 Torino Torino
36 A.O.U. Anna Meyer Silvia Favilli 意大利 Firenze Firenze
37 ASST Grande Osp Metropolitano Gabriele Vignati 意大利 Milano Milano
38 Saitama Children s Medical Center Kenji Hoshino 日本 Saitama Saitama
39 Toyama University Hospital Keiichi Hirono 日本 Toyama Toyama
40 National Center for Child Health and Development Hiroshi Ono 日本 Tokyo Tokyo
41 National Hospital Organization Nagasaki Medical Center Hideki Motomura 日本 Nagasaki Nagasaki
42 美国治疗医生

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