一、题目和背景信息
| 登记号 |
CTR20241733 |
| 相关登记号 |
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| 药物名称 |
人脐带间充质干细胞注射液
曾用名:
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| 药物类型 |
生物制品
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临床申请受理号
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CXSL2300670
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| 适应症 |
中重度特应性皮炎 |
| 试验专业题目 |
评估人脐带间充质干细胞注射液在中重度特应性皮炎患者中的安全性、耐受性和初步疗效的I期临床试验 |
| 试验通俗题目 |
人脐带间充质干细胞在中重度特应性皮炎患者中的安全性、耐受性和初步疗效的I期临床试验 |
| 试验方案编号 |
YWS-hUCMSCs-2023 |
方案最新版本号
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V2.0
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| 版本日期: |
2024-11-25 |
方案是否为联合用药 |
否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价人脐带间充质干细胞注射液在中重度特应性皮炎患者中的安全性、耐受性，并确定Ⅱ期试验推荐剂量；初步评价人脐带间充质干细胞注射液在中重度特应性皮炎患者中的有效性。
2、试验设计
| 试验分类 |
安全性和有效性
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试验分期 |
I期
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设计类型 |
平行分组
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| 随机化 |
随机化
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盲法 |
双盲
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试验范围 |
国内试验
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3、受试者信息
| 年龄 |
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
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| 性别 |
男+女
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| 健康受试者 |
无
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| 入选标准 |
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1
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性别不限，年龄18-65岁（包括边界值）
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2
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根据Hanifin-Rajka诊断标准临床诊断为特应性皮炎
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3
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亚急性和慢性特应性皮炎患者，其特应性皮炎症状至少持续6个月
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4
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SCORAD总体评分≥25分（中至重度）
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5
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EASI评分≥16分
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6
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IGA评分≥3分
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7
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瘙痒NRS≥4分
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8
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特应性皮炎病程≥1年，体表受累面积（BSA）≥10%
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9
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筛选前6个月内曾接受过至少4周强效TCS或至少2周超强效TCS，但经研究者判断疗效不充分（疗效不充分即未达到和维持疾病缓解对应的 IGA评分=0~2分或仍需要系统治疗以控制疾病或在医学上不建议进行局部治疗（例如重要的副作用或安全性风险））
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10
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自愿签署知情同意书并能够依从临床试验方案
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| 排除标准 |
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1
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在筛选时患有任何可能影响试验结果评价的全身性疾病或活动性的其它皮肤疾病（如银屑病、红斑狼疮、内瑟顿综合征、慢性光化性皮炎、疱疹样皮炎等），或有既往病史/手术史等可能影响试验结果评估的患者
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2
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签署知情时患有系统性感染、哮喘等疾病的患者
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3
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签署知情前4周内接受过系统皮质类固醇激素、系统抗生素、全身光化学疗法、免疫抑制药物、中药类药物治疗或在签署知情前2周内接受局部类固醇激素（外用低效激素除外）、局部抗生素治疗的患者
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4
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签署知情前6个月内接受过变应原特异性免疫（脱敏）治疗的患者
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5
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签署知情前接受过生物制剂治疗少于1个月或者5个半衰期的患者
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6
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计划接受的外科或医学操作可能会与参加试验（从筛选期至12周出组访视结束）重叠的患者
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7
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试验期间预计改变抗组胺药、外用低效激素、外用钙调磷酸酶抑制剂的治疗方式者
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8
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签署知情时乙肝患者正在应用抗病毒药物或抗病毒药物停药1年内，或试验期间计划使用者
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9
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已知对试验药物或溶剂组分（人血白蛋白、复方电解质注射液）过敏的患者
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10
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妊娠期、哺乳期妇女或计划在本试验期间怀孕的妇女
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11
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正在参加或在签署知情前4周内参加过其他临床试验的患者
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12
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受试者计划在试验期间摄入已知会发生过敏的食物、干扰AD疾病活动度的咖啡因、酒精和烟草等
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13
|
筛选时存在以下任何实验室检查结果：ALT或AST>1.5×正常值上限（ULN）；筛选时总胆红素>1.5×ULN；估计肾小球滤过率（GFR）<60mL/min/1.73m2，或可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常
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14
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传染病学检查：乙型肝炎病毒表面抗原HBsAg阳性（若HBsAg阴性，乙肝核心抗体（抗-HBc）阳性，HBV-DNA低于检测下限可允许入组）；丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab阳性，且HCV-RNA阳性）；抗人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）阳性，经治疗后研究者判断未达到临床治愈；梅毒螺旋体抗体（Tp-Ab）阳性者
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15
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筛选前5年内有恶性肿瘤病史或肿瘤标志物检测异常者
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16
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研究人员认为患者不适合参加试验的其他情况
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4、试验分组
| 试验药 |
| 序号 |
名称 |
用法 |
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1
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中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:低剂量组（1×10^6 cells/kg）
用药时程:单次给药
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|
2
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:中剂量组（1.5×10^6 cells/kg）
用药时程:单次给药
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3
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:高剂量组（2×10^6 cells/kg）
用药时程:单次给药
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4
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:低剂量组（1×10^6 cells/kg）
用药时程:每周一次，共三次
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5
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:中剂量组（1.5×10^6 cells/kg）
用药时程:每周一次，共三次
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6
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液
英文通用名:Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Injection
商品名称:NA
|
剂型:皮下注射剂
规格:1.0ml/管（细胞浓度1.00×10^7cells/ml）
用法用量:高剂量组（2×10^6 cells/kg）
用药时程:每周一次，共三次
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| 对照药 |
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5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 |
| 序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
| 1 |
给药后安全性观察期间和12周内不良事件的发生率及严重程度 |
D1-W12 |
安全性指标
|
| 2 |
确定最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D） |
研究期间 |
安全性指标
|
|
| 次要终点指标及评价时间 |
| 序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
| 1 |
湿疹面积及严重程度指数（EASI）评分较基线改善≥50%、75%、90%，100%的患者比例 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 2 |
EASI评分较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 3 |
特应性皮炎评分（SCORAD）较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 4 |
研究者整体评估（IGA）量表评分为0分或1分（IGA 0/1）且较基线改善≥2分的患者比例 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 5 |
研究者整体评分（IGA）较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 6 |
瘙痒严重程度数字评分（NRS量表）较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标
|
| 7 |
探索性终点：血清免疫球蛋白E（IgE）、人趋化因子17（CCL17）、CCL27、嗜酸性粒细胞阳离子蛋白（ECP）较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6、8、10、12周 |
有效性指标+安全性指标
|
| 8 |
探索性终点：HLA-I类及II类抗体较基线的变化 |
首次给药后1、2、4、6（仅多次给药剂量递增试验）、12周 |
有效性指标+安全性指标
|
|
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、是否购买保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 |
姓名 |
陆前进 |
学位 |
医学博士 |
职称 |
主任医师 |
| 电话 |
025-85478030 |
Email |
qianlu5860@gmail.com |
邮政地址 |
江苏省-南京市-玄武区蒋王庙街12号 |
| 邮编 |
210042 |
单位名称 |
中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所） |
| 2 |
姓名 |
程浩 |
学位 |
医学博士 |
职称 |
主任医师 |
| 电话 |
13588706943 |
Email |
hzchenghao@163.com |
邮政地址 |
浙江省-杭州市-庆春东路3号 |
| 邮编 |
310016 |
单位名称 |
浙江大学医学院附属邵逸夫医院 |
2、各参加机构信息
| 序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家或地区 |
省（州） |
城市 |
| 1 |
中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所） |
陆前进 |
中国 |
江苏省 |
南京市 |
| 2 |
浙江大学医学院附属邵逸夫医院 |
程浩 |
中国 |
浙江省 |
杭州市 |
| 3 |
杭州市第一人民医院 |
吴黎明 |
中国 |
浙江省 |
杭州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
| 1 |
浙江大学医学院附属邵逸夫医院医学伦理委员会 |
同意
|
2024-04-29 |
| 2 |
浙江大学医学院附属邵逸夫医院医学伦理委员会 |
同意
|
2024-12-25 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中
（招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 |
国内: 39 ；
|
| 已入组人数 |
国内: 1 ；
|
| 实际入组总人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息；
|
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内：2024-08-13；
|
| 第一例受试者入组日期 |
国内：2024-08-15；
|
|
试验完成日期
|
国内：登记人暂未填写该信息；
|
七、临床试验结果摘要
