登记号	CTR20221312
相关登记号
药物名称	TAEST16001注射液   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL1800128
适应症	软组织肉瘤
试验专业题目	TAEST16001治疗肿瘤抗原NY-ESO-1表达阳性、基因型为HLA-A*02:01的晚期软组织肉瘤的多中心、开放、单臂、II期临床研究
试验通俗题目	TAEST16001治疗晚期软组织肉瘤的II期临床研究
试验方案编号	XLS-H02NY-SAII01	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2022-07-11	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	吴雪云	联系人座机	020-22211976	联系人手机号
联系人Email	wuxy@xlifesc.com	联系人邮政地址	广东省-广州市-黄埔区科学城金峰园路2号	联系人邮编	510663

1) 主要目的 以独立的影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为终点（基于实体肿瘤的疗效评价标准1.1版[RECIST1.1]）评价TAEST16001细胞治疗组织基因型为HLA-A*02:01且肿瘤抗原NY-ESO-1表达阳性的晚期软组织肉瘤患者的疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在进行任何研究相关操作前均应签署知情同意书（ICF）（基因型和肿瘤抗原筛选和主筛选）； 2 年龄≥18岁，且≤70岁； 3 经组织学/细胞学确诊，且不可切除或转移性的软组织肉瘤； 4 4.现阶段为经标准治疗失败（疾病进展或复发或无法耐受，如化疗、放疗、靶向治疗等）或缺乏有效的治疗方法，具体为： 1）除腺泡状软组织肉瘤和上皮样肉瘤之外的病理亚型，至少需经过阿霉素或阿霉素联合异环磷酰胺标准化疗方案治疗失败或不耐受化疗； 2）对于腺泡状软组织肉瘤和上皮样肉瘤，需要既往接受靶向药物[抗血管生成类如安罗替尼，培唑帕尼等]治疗失败或不耐受； 注：新辅助或辅助治疗的患者治疗结束后>6个月出现疾病进展，可认为是一线治疗； 5 至少有1个可测量病灶（根据RECIST1.1标准）； 6 基因型和肿瘤抗原筛选须同时符合下列2项标准： 1) HLA-A*02:01阳性； 2) NY-ESO-1*表达阳性：免疫组化染色阳性细胞在≥20%； 7 ECOG评分0-1和预计生存期大于3个月； 8 心脏彩超提示左心室射血分数≥50% 9 实验室检查结果应至少满足下列规定的指标： 白细胞计数≥3.0×109/L； 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.5×109/L（没有G-CSF和GM-CSF支持，清淋化疗前至少14天）； 淋巴细胞绝对计数（ALC）≥0.7×109/L； 血小板（PLT）≥75×109/L（清淋化疗前14天未接受输血治疗）； 血红蛋白≥9 g/dL（清淋化疗前14天未接受输血治疗）； 凝血酶原时间国际标准化比率（INR）≤1.5×ULN，除非有接受抗凝血治疗； 部分凝血酶原时间（APTT）≤1.5×ULN，除非有接受抗凝血治疗； 血清肌酐≤1.5 mg/dL（或132.6 μmol/L） 肌酐清除率≥60 mL/分； 谷草转氨酶（AST/SGOT）≤2.5×ULN； 谷丙转氨酶（ALT/SGPT）≤2.5×ULN； 总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； 注：如果肝转移患者或存在肝脏原发肿瘤病灶的患者，谷草转氨酶和谷丙转氨酶需≤5×ULN； 10 绝经前并未接受过绝育手术的育龄女性须同意从研究治疗（清淋化疗）开始至末次细胞回输后一年内采用有效避孕措施，且在首次细胞回输前14天内血清妊娠检查为阴性； 11 未接受过绝育手术的男性须同意从研究治疗（清淋化疗）开始直至给予末次细胞回输后一年内，采用有效避孕措施。
排除标准	1 白细胞单采前4周内接受过最后一剂抗肿瘤治疗（化疗、内分泌治疗、靶向治疗、肿瘤栓塞术或有抗肿瘤适应症的中药治疗等）；主知情同意书签署前1个月内接受免疫治疗； 2 细胞回输前4周内曾接受过减毒活疫苗接种； 3 ≥3处骨转移的患者； 4 已知对于本研究治疗使用的任何成份会产生过敏反应； 5 未从既往手术或治疗相关不良反应中恢复至<2级CTCAE v5.0； 6 既往有脑膜转移或中枢神经系统转移病史者，或细胞回输前6个月内有明确中枢神经系统基础疾病，并遗留显著症状的患者； 7 药物控制不佳的高血压（收缩压>160 mmHg和/或舒张压>90 mmHg）或具有临床意义（例如活动性）的心脑血管疾病，如脑血管意外（签署主知情同意书前6个月内）、心肌梗死（签署主知情同意书前6个月内）、不稳定性心绞痛、纽约心脏病协会（NYHA）分级为Ⅱ级或以上的充血性心力衰竭，或严重心律失常不能用药物控制或对研究治疗有潜在影响；心电图在连续3次（每次间隔至少5分钟）结果显示有临床意义的异常或平均QTcF≥450 ms； 8 合并其它严重的器质性疾病或精神疾病； 9 患有需要治疗的全身性活动性感染，包括但不限于活动性结核，已知HIV阳性患者或临床活动性甲、乙、丙型肝炎患者包括病毒携带者应予以排除； 10 患自身免疫疾病：有炎症性肠病史及经研究者判定为不适合本研究的自体免疫性疾病史，如系统性红斑狼疮、脉管炎、浸润性肺疾病者需排除（不需要接受全身免疫抑制治疗的白癜风和银屑病除外）； 11 白细胞单采前2周内使用过G-CSF或GM-CSF，或细胞回输前的4周内及在研究期间计划使用（如果有长期使用）系统性可的松类固醇、羟基脲、免疫调节药（例如：α或γ干扰素、GM-CSF、mTOR抑制剂、环胞酶素、胸腺肽等）； 12 器官同种移植、异体干细胞移植和肾脏替代治疗史； 13 已知没有得到控制的糖尿病、肺纤维化、间质性肺病、急性肺病或肝衰竭； 14 已知酒精和/或药物滥用者； 15 妊娠或哺乳期女性； 16 具有任何研究者判定可能会影响本试验开展的并存的医学情况或疾病的受试者； 17 无法律行为能力/限制行为能力的受试者； 18 既往接受过靶向NY-ESO-1的治疗，或细胞回输前12个月内接受过细胞免疫治疗，研究者认为不适合入组的患者； 19 细胞回输前3个月内接受过免疫治疗（免疫检查点阻断疗法：如PD-1，PD-L1抗体治疗等）； 20 研究者判断的患者难以完成研究方案要求的所有访视或操作（包括随访期），或参加本研究的依从性不足；或者研究者认为不适合入选的患者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:TAEST16001注射液 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:注射液 规格:不适用 用法用量:不适用 用药时程:不适用
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 试验组在治疗期间的客观缓解率（ORR） 治疗随访期间 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 基于RECIST 1.1标准，由研究者评估所有接受TAEST16001细胞回输治疗的晚期软组织肉瘤患者ORR。 治疗随访期间 有效性指标 2 基于iRECIST标准，由研究者评估所有接受TAEST16001细胞回输治疗的晚期软组织肉瘤患者iORR、iDCR、iPFS、iDOR、iTTR； 治疗随访期间 有效性指标 3 回输治疗后的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）、实验室检查、心电图和生命体征等异常发生率； 治疗随访期间 安全性指标 4 回输后，外周血TAEST16001细胞峰值（Cmax）、达峰时间（Tmax）和AUC0-28。 治疗随访期间 有效性指标+安全性指标 5 晚期软组织肉瘤患者接受TAEST16001细胞回输后，EORTC QLQ-C30量表评分变化。 治疗随访期间 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	张星	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13610223691	Email	zhangxing@sysucc.org.cn	邮政地址	广东省-广州市-越秀区东风东路651号
	邮编	510000	单位名称	中心大学肿瘤防治中心

2	姓名	樊征夫	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13439401550	Email	zhengfufan@126.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区阜成路52号
	邮编	100000	单位名称	北京大学附属肿瘤医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中心大学肿瘤防治中心	张星	中国	广东省	广州市
2	北京大学附属肿瘤医院	樊征夫	中国	北京市	北京市
3	复旦大学附属中山医院	周宇红	中国	上海市	上海市
4	河南省肿瘤医院	姚伟涛	中国	河南省	郑州市
5	湖南省肿瘤医院	李先安	中国	湖南省	长沙市
6	四川大学华西医院	姜愚	中国	四川省	成都市
7	中山大学孙逸仙纪念医院	姚和瑞	中国	广东省	广州市
8	北京积水潭医院	牛晓辉	中国	北京市	北京市
9	华中科技大学同济医学院附属协和医院	陈静	中国	湖北省	武汉市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2022-05-11
2	北京肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2022-07-27
3	中山大学肿瘤防治中心伦理委员会	同意	2022-08-10

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 56 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2022-07-18；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息