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Pozelimab对CD55缺陷蛋白质失去肠病（Chaple疾病）患者的开放标签功效和安全研究
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是确定pozelimab对活性CD55缺陷蛋白质失去肠病（PLE; Chaple）的影响。
该研究的次要目标是：
- 评估pozelimab在CD55缺陷疾病患者中的安全性和耐受性
- 评估pozelimab对CD55缺陷PLE的影响（基线时有活性疾病的患者和eculizumab的不活跃疾病的患者，切换到Pozelimab）在时间点上直到104周
- 确定pozelimab对白蛋白和其他血清蛋白（总蛋白，免疫球蛋白）的影响
- 确定pozelimab对腹水的影响
- 确定pozelimab对凳子一致性的影响
- 确定pozelimab对健康相关生活质量的影响
- 确定pozelimab对CD55缺陷PLE中观察到的实验室异常的影响，例如高甘油三酯血症，血小板性细胞增多症和低伏依Nminisis B12
- 描述pozelimab对保留伴随药物和减少住院日的影响
- 确定pozelimab对生长的影响
- 为了表征CD55缺陷PLE患者pozelimab的浓度
- 评估CD55缺陷疾病患者的Pozelimab治疗伴随ADA的发生率
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| CD55缺乏蛋白质失去的肠病 | 药物：pozelimab | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Pozelimab对CD55缺乏蛋白质失去肠病（Chaple疾病）患者的开放标签功效和安全研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月27日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月11日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：主动PLE 1岁及以上的患者患有CD55缺陷PLE病的临床诊断 | 药物：pozelimab 在第1天进行静脉内（IV）剂量，然后在治疗期间固定剂量下剂量（基于体重）QW（±1天）。 其他名称：regn3918 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 基线时有活性疾病的患者比例达到血清白蛋白的归一化和临床结果的改善[时间范围：长达24周]
血清白蛋白的归一化定义为在正常范围内的患者内平均血清白蛋白。
临床结果：
- 每天捕获的排便次数
- 粪便一致性通过Bristol凳子尺度，改良的Bristol凳子表量表或Brussels婴儿和小孩凳子量表测量，并由E-Diare捕获
- 严重程度的临床全球印象（CGI）
- 面部水肿的医师评估（基于5点李克特量表）
- 医师评估外周水肿（基于5点李克特量表）
- 患者/护理人员评估腹痛，通过胃痛评估和受伤的pedsql™GI症状量表
- 患者/护理人员全球严重程度的印象（PGI）
次要结果度量 ：
- 治疗急性不良事件的发病率和严重性（TEAES）[时间范围：最多延长第104周]TEAE包括不良事件（AES），异常生命体征，身高，体重，心电图（ECG）和实验室测试
- 改善每个患者最麻烦的症状/症状[时间范围：第24周]使用半结构化概念启发访谈
- 基线维持疾病控制的活性病患者比例[时间范围：第48周]通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
- 基线维持疾病控制的活性病患者比例[时间范围：104]通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
- 基线维持疾病控制的eculizumab的无活性疾病的患者比例[时间范围：第24周]通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
- 基线维持疾病控制的eculizumab的无活性疾病的患者比例[时间范围：第48周]通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
- 基线维持疾病控制的eculizumab的无活性疾病的患者比例[时间范围：第104周]通过血清白蛋白的归一化，面部或周围水肿无恶化，肠运动增加或腹痛频率增加，允许的伴随药物的剂量无如协议中所述的任何时间治疗PLE的剂量
- 根据1周的平均水平[时间范围：24周]，每天排便的数量由Ediare捕获
- ≥1的天数/周数≥1的肺部运动量均匀/粪便一致性[时间范围：最多24周]
由电子日记捕获，并由
- Bristol凳子形式比例尺（BSF）从1到7，其中1是单独的硬块，而7是完全液体的
- 修改后的BSF从1到5，其中1是单独的硬块，5是水，没有实心块
- 或布鲁塞尔婴儿和幼儿粪便量表（BIFSS）从1到4，其中1是硬凳，4是水。
- 面部水肿的医师评估[时间范围：最多截至第104周]基于5点李克特量表，其中1强烈同意，而5强烈不同意
- 医师评估外周水肿[时间范围：最多截至第104周]基于5点李克特量表，其中1强烈同意，而5强烈不同意
- 腹部症状的变化[时间范围：最多到第104周]如胃痛和受伤的亚尺度，食物和饮料限制的范围，pedsql™gi症状量表5点尺度的子尺度，其中0永远不会出现问题，而4几乎总是一个问题
- 由PEDSQL™通用核心量表评估的与健康相关的生活质量有关我的工作/研究和学校运作的子尺度[时间范围：最多至周104]一个5分响应量表，其中0永远不会出现问题，而4几乎总是一个问题
- 通过PEDSQL™通用核心尺度评估的与健康相关的生活质量，用于身体功能子尺度[时间范围：最多至周104]一个5分响应量表，其中0永远不会出现问题，而4几乎总是一个问题
- 评估腹部腹水[时间范围：最多24周]通过测量腹膜评估
- 白蛋白输注的频率[时间范围：最多至周104]
- 总白蛋白的绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 基线的总白蛋白绝对变化[时间范围：最多至周104]
- 总白蛋白百分比变化[时间范围：最多到第104周]
- 总白蛋白到第一个归一化的时间[时间范围：最多至周104]
- 总蛋白质绝对值[时间范围：直到第24周]
- 基线的总蛋白质绝对变化[时间范围：最多至周104]
- 总蛋白质百分比变化[时间范围：最多到第104周]
- 首先归一化的总蛋白质时间[时间范围：最多到第104周]
- 总IG绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 基线的总IG绝对变化[时间范围：最多到第104周]
- 总IG百分比变化[时间范围：最多到第104周]
- 首先正常化的总IG时间[时间范围：最多到周104]
- 总IgG绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 基线的总IgG绝对变化[时间范围：最多到第104周]
- 总IgG百分比变化[时间范围：最多截至第104周]
- 首先正常化的IgG总时间[时间范围：最多到周104]
- 总IgM绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 基线的总IgM绝对变化[时间范围：最多到第104周]
- 总IgM百分比变化[时间范围：最多到第104周]
- 首先归一化的总IgM时间[时间范围：最多到第104周]
- 总IgA绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 基线的总IgA绝对变化[时间范围：最多到第104周]
- 总IgA百分比变化[时间范围：最多截至第104周]
- 首先归一化的IgA总时间[时间范围：最多到第104周]
- 总维生素B12绝对值[时间范围：最多到第24周]
- 总维生素B12变化[时间范围：最多到第104周]
- 首先正常化的总维生素B12时间[时间范围：最多到第104周]
- 总叶酸绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 总叶酸变化[时间范围：最多到第104周]
- 叶酸的总时间到首先归一化[时间范围：最多到周104]
- 总铁绝对值[时间范围：直到第24周]
- 彻底的铁更换[时间范围：直到第104周]
- 首先归一化的总铁时间[时间范围：最多到第104周]
- 总铁结合能力绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 总铁的结合能力变化[时间范围：最多截至第104周]
- 首先归一化的总铁结合能力时间[时间范围：最多到第104周]
- 总铁蛋白绝对值[时间范围：最多截至24周]
- 铁蛋白的总变化[时间范围：最多截至第104周]
- 铁蛋白的总时间到首先归一化[时间范围：最多到周104]
- 总镁绝对值[时间范围：直到第24周]
- 镁的总变化[时间范围：最多到第104周]
- 镁到首先归一化的总时间[时间范围：最多到第104周]
- 总禁食胆固醇绝对值[时间范围：最多截至第24周]
- 总禁食胆固醇的总变化[时间范围：最多到周104]
- 首先归一化的禁食胆固醇时间[时间范围：最多最高第104周]
- 总禁食甘油三酸酯的绝对值[时间范围：最多延长24周]
- 总禁食甘油三酸酯会更改[时间范围：最多到第104周]
- 总禁食甘油三酸酯的时间首先归一化[时间范围：最多至周104]
- 血液中α-1抗胰蛋白酶水平的变化[时间范围：第12周]
- 血液中α-1抗胰蛋白酶水平的变化[时间范围：第24周]
- 粪便中α-1抗胰蛋白酶水平的变化[时间范围：第12周]
- 粪便中α-1抗胰蛋白酶水平的变化[时间范围：第24周]
- 参与者使用conmeds [时间范围：最多截至第104周]
Conmeds清单：
- 皮质类固醇
- IV或SC免疫球蛋白
- IV白蛋白
- 生物免疫调节剂（抗TNF，Vedolizumab）
- 小分子免疫调节剂（例如，硫唑嘌呤，美沙嗪）微量营养素
- 肠或肠外补充
- 抗凝剂（例如，低分子量肝素）
- 抗生素（用于奈瑟氏预防目的的目的除外）
- 抗血小板药物（例如，低剂量阿司匹林）
- 住院天数的百分比[时间范围：最多最多的第104周]
- 体重表示为Z分数[时间范围：最多至周104]
- 高度表示为Z分数[时间范围：最多至周104]
- 血清中总pozelimab的浓度[时间范围：最多至周104]
- 患者pozelimab的治疗效果抗体抗体的发病率[时间范围：最多至周104]
- 从总补体活动基线CH50分析[时间范围：最多至周104]
- 与总补体活动基线CH50分析的基线变化百分比[时间范围：最多到第104周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 1岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- CD55缺陷PLE/Chaple病的临床诊断（基于PLE的史），通过基因型分析检测到的双重CD55功能丧失突变证实
- 如果需要，则由方案或无活跃疾病定义的活性疾病（并且其治疗医师有必要期望将来可以接受新的eculizumab治疗），并且如果需要这种治疗），并且愿意在筛查期间停止eculizumab，并在基线时开始pozelimab，而没有eculizumab oculizumab洗净
关键排除标准：
- 脑膜炎球菌感染的史
- 在筛查前的3年内，没有记录的脑膜炎球菌疫苗接种，并且患者在研究期间不愿接受疫苗接种
- 如果根据本地练习或根据本地练习或指南需要，在筛查之前根据当地练习或指南进行筛查和患者不愿接受疫苗接种的情况，则没有记录在嗜血杆菌和肺炎链球菌的疫苗接种。
- 出现伴随疾病，在开始pozelimab时导致低蛋白质血症
- 一种伴随的疾病，导致继发性肠道淋巴管症，例如先天性心脏病的fontan手术
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：临床试验管理员 | 844-734-6643 | clinicaltrials@regeneron.com |
位置
| 泰国 | |
| Regeneron研究网站 | 招募 |
| Pathum Wan，曼谷，泰国，10330 | |
| 火鸡 | |
| Regeneron研究网站 | 招募 |
| 伊斯坦布尔，土耳其，34899 | |
赞助商和合作者
Regeneron Pharmaceuticals
调查人员
| 研究主任： | 临床试验管理 | Regeneron Pharmaceuticals |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月20日 | ||||||||||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月24日 | ||||||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月19日 | ||||||||||||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月27日 | ||||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月11日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 基线时有活性疾病的患者比例达到血清白蛋白的归一化和临床结果的改善[时间范围：长达24周] 血清白蛋白的归一化定义为在正常范围内的患者内平均血清白蛋白。临床结果：
| ||||||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 达到血清白蛋白正常化和临床结局改善的患者比例[时间范围：长达24周] 血清白蛋白的归一化定义为在正常范围内的患者内平均血清白蛋白。临床结果：
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| 改变历史 | |||||||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | Pozelimab对CD55缺陷蛋白质失去肠病（Chaple疾病）患者的开放标签功效和安全研究 | ||||||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | Pozelimab对CD55缺乏蛋白质失去肠病（Chaple疾病）患者的开放标签功效和安全研究 | ||||||||||||||||||||
| 简要摘要 | 该研究的主要目的是确定pozelimab对活性CD55缺陷蛋白质失去肠病（PLE; Chaple）的影响。 该研究的次要目标是：
| ||||||||||||||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：pozelimab 在第1天进行静脉内（IV）剂量，然后在治疗期间固定剂量下剂量（基于体重）QW（±1天）。 其他名称：regn3918 | ||||||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：主动PLE 1岁及以上的患者患有CD55缺陷PLE病的临床诊断 干预：药物：pozelimab | ||||||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月1日 | ||||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月11日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。 | ||||||||||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 年龄ICMJE | 1岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 泰国，土耳其 | ||||||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04209634 | ||||||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | R3918-PLE-1878 | ||||||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||||||
