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出境医 / 临床实验 / 一项2阶段研究，以评估ELX-02的安全性，耐受性，PK和PD在囊性纤维化患者中
一项2阶段研究，以评估ELX-02的安全性，耐受性，PK和PD在囊性纤维化患者中
研究描述
简要摘要：
这是一项2期开放标签，剂量降低研究，用于评估至少一个G542X等位基因的CF患者中施用的SC的多剂量水平的SC的安全性，耐受性，PK和PD。
总共将招募多达八名患者。多达4例患者将与G542X纯合子，其余患者将具有G542X的复合杂合子，以及任何1类或2类突变，不包括F508DEL。
每个患者将接受4次升级剂量，如下所示：
- 每天0.3 mg/kg SC
- 每天0.75 mg/kg SC
- 1.5 mg/kg每天SC
- 基于患者观察到的安全性和耐受性的个性化剂量，高达3.0 mg/kg，以前的剂量和实验室测试结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 囊性纤维化 | 药物：Elx-02 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 8个参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签研究，以评估多种剂量水平的皮下施用ELX-02的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，至少有一个G542X等位基因 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月25日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年5月14日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年6月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ELX-02 真核核糖体选择性糖苷（ERSG） | 药物：Elx-02 ELX-02是一种小分子，正在开发用于治疗由胡说八道引起的遗传疾病的新化学实体。 ELX-02是一种核心素核糖体选择性糖苷（ERSG） |
结果措施
主要结果指标 ：
- AE与不同剂量水平的ELX-02 [时间范围：从后续访问开始时，平均大约9周的时间范围]
- 等离子体浓度曲线的面积从时间零到24小时（AUC0-24H）[时间范围：治疗期1、2、3和4的第1天]完整的PK剖面8个血液样本在24小时内
- 在第1天[时间范围：治疗期1、2、3和4的第1天]最大观察到的血浆浓度（CMAX）]完整的PK剖面8个血液样本在24小时内
- 峰值观察到的血浆浓度（CPEAK）随时间时间[时间范围：1-3的治疗期的第1、2和7天；治疗期4的第1、2、7和14天，剂量后30分钟和1小时进行稀疏血液采样]
- 随着时间的推移，槽观察到血浆浓度（CPREDOSE）[时间范围：治疗期1-3的第1、2和第7天，治疗期4的第1、2、7和14天，在剂量前稀疏采样]
次要结果度量 ：
- 从汗水氯化物浓度的基线（时间范围：从1-3的基线到第7天）以及治疗期4的第7天和第14天的变化。
- 从基线百分比的变化预测被预测的强迫呼气量（PPFEV1）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期4的第7天和第14天]
- 从基线百分比的变化预测强制生命力（PPFVC）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期4的第7和14天]
- 从基线百分比的变化预测为25-75％的强迫呼气流（PPFEF25-75）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期的第7和第14天4]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性和女性18岁及以上
- 证实对NMCF进行了证实的诊断，该NMCF具有带有指定突变之一的G542X突变，纯合子或复合杂合子的诊断。对于杂合子，一个突变必须为G542X，第二个突变必须是不包括F508DEL的任何1类或2类突变。一个G542X等位基因和第二个不是1级或2类突变的患者可能有可能允许，但只有在情况下以情况为基础讨论并获得了赞助商的书面认可。
- 记录的SCC≥60MEQ
- FEV1≥40％预测年龄，性别和筛查时身高的正常（Knudson方程）
- 体重指数（BMI）为19.0至30.0 kg/m2（包括）。在与赞助商协商后，可以根据研究人员的酌情决定较低的BMI患者。
排除标准：
- 参与临床研究，包括在过去30天内给予任何研究药物或设备，或在当前研究中调查产品剂量之前的5个半衰期（以较长为准）
- 任何器官移植的历史
- 筛查180天（6个月）之内的重大手术
- 没有文献记录的先前有线粒体突变的氨基糖苷暴露，已证明会增加对氨基糖苷的敏感性
- 已知对任何氨基糖苷过敏
- ENT筛查中任何异常的患者表明，与事先暴露于氨基糖苷相关的前庭毒性存在。
- 头晕障碍库存（DHI）-H在筛选时得分必须> 16。
- 研究治疗的2个月内接受CFTR调节剂的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：Eloxx Pharmaceuticals | 7815775300 | cti@eloxxpharma.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 长滩纪念馆 | 招募 |
| 加利福尼亚州长滩，美国90806 | |
| 联系人：Jimmy Johannes，MD 614-722-4756 Terri.johnson@nationwidechildrens.org | |
| 联系人：Candice Evans 562-933-5607 cevans@memorialcare.org | |
| 首席研究员：医学博士吉米·约翰内斯 | |
| 斯坦福医学院 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94305 | |
| 联系人：Carlos Milla，MD 650-493-5193 cmilla@stanford.edu | |
| 联系人：Monica Elazar 650-493-5193 monica8@stanford.edu | |
| 首席研究员：医学博士Carlos Milla | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 国家犹太人健康 | 招募 |
| 丹佛，科罗拉多州，美国80206 | |
| 联系人：Jennifer Taylor-Cousar，MD 303-270-2764 taylor-cousarj@njhealth.org | |
| 联系人：Alexandra Wilson 303-270-2517 Wilsona@njhealth.org | |
| 首席研究员：医学博士詹妮弗·泰勒·库尔（Jennifer Taylor-Cousar） | |
| 美国马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 联系人：Peter Mogayzel，MD 443-287-8983 pmogayze@jhmi.edu | |
| 联系人：Britany Zeglin，CCRC 443.287.8983 bzeglin@jhmi.edu | |
| 首席研究员：彼得·莫加泽尔（Peter Mogayzel），医学博士 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02451 | |
| 联系人：Ahmet Uluer，MD 617-355-1834 ahmet.uluer@childrens.harvard.edu | |
| 联系人：Julia Giancola 617-355-6665 Julia.giancola@childrens.harvard.edu | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 联系人：Karen McCoy，MD 614-722-4766 Karen.mccoy@nationwidechildrens.org | |
| 联系人：Terri Johnson 614-722-4756 Terri.johnson@nationwidechildrens.org | |
| 首席研究员：医学博士Karen McCoy | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 贝勒医学院 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：塔拉·巴托（Tara Barto），医学博士832-824-1508 tara.barto@bcm.edu | |
| 联系人：Nicoline Schaap 832-822-4252 nxschaap@texaschildrens.org | |
| 首席调查员：医学博士塔拉·巴托（Tara Barto） | |
赞助商和合作者
Eloxx Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月16日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月22日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月25日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项2阶段研究，以评估ELX-02的安全性，耐受性，PK和PD在囊性纤维化患者中 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签研究，以评估多种剂量水平的皮下施用ELX-02的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，至少有一个G542X等位基因 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项2期开放标签，剂量降低研究，用于评估至少一个G542X等位基因的CF患者中施用的SC的多剂量水平的SC的安全性，耐受性，PK和PD。 总共将招募多达八名患者。多达4例患者将与G542X纯合子，其余患者将具有G542X的复合杂合子，以及任何1类或2类突变，不包括F508DEL。 每个患者将接受4次升级剂量，如下所示：
| ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 囊性纤维化 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Elx-02 ELX-02是一种小分子，正在开发用于治疗由胡说八道引起的遗传疾病的新化学实体。 ELX-02是一种核心素核糖体选择性糖苷（ERSG） | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ELX-02 真核核糖体选择性糖苷（ERSG） 干预：药物：Elx-02 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 8 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年6月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04135495 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EL-012 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
