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为了评估安全性，对镰状细胞病受试者AXA4010的结构和功能的耐受性和生理影响
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签的研究，旨在了解Axa4010的安全性和耐受性，Axa4010是成人和青少年患有镰状细胞疾病的新型氨基酸组成。该研究还评估了该氨基酸组成对血管系统结构和功能的影响。生理对结构和功能的影响将通过磁共振成像（MRI）评估，以评估大脑和肾脏的血流以及脉搏血氧饱和度的6分钟步行路程。还将评估炎症的血液生物标志物的变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 评估镰状细胞病贫血的受试者中氨基酸组成的安全性和耐受性 | 饮食补充：AXA4010 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 9名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | 一项开放标签为12周的食品研究，以评估氨基酸食品AXA4010对镰状细胞病的受试者的安全性，耐受性和生理影响。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月25日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2021年1月11日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年1月11日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：AXA4010 AXA4010 | 饮食补充：AXA4010 这项研究将以大约8（8）个成人受试者（≥18Y/O）（同类1）开始。每个受试者每天将两次（BID）接收AXA4010 12周。将监控安全性和耐受性，并将执行研究程序。将对第12周的安全性，耐受性和实验室评估进行分析。基于同类1中至少三名受试者的12周观察结果，可以启动第二部分中随后的队列2和3。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 研究产品生效事件的发生率[安全性和耐受性] [时间范围：基线至第12周]研究产品的发生率新兴事件（AES）和严重的不良事件（SAE）
次要结果度量 ：
- 乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间框架：基线到第12周]
- 更改间接胆红素[时间范围：基线到第12周]
- 更改绝对网状细胞计数[时间范围：基线到第12周]
- 通过MRI的肾脏和脑血流的变化（仅在成人队列2中）[时间范围：基线至第12周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 愿意参加研究并提供书面知情同意书
- 男性和女性青少年（12至17岁）和成人（≥18岁）受试者先前对医学上有记录的镰状细胞疾病（SS或β0thalassyapsia）
- 仅对于2个成年受试者，经颅多普勒（TCD）筛查脑血流/速度应> 110 cm/ sec
受试者在筛查时必须根据以下每个参数显示活性溶血：
- 乳酸脱氢酶（LDH）≥2x高于年龄和性别范围正常（ULN）的上限
- 间接胆红素> 2倍年龄和性别适合性别的ULN
- 绝对网状细胞计数> 2倍年龄和性别的ULN
- 在6分钟的步行测试中能够（无助或步行者等）行动（无助或步行者等）
排除标准：
- 在过去的12个月内需要医院或急诊室（ER）就诊的十（10）个或更多的血管占地危机（VOC）
- 筛查12铅ECG的任何临床显着变化异常
- 估计的肾小球过滤率<60ml/min/1.73m2适当校正
- 筛查时血红蛋白（HB）≤6.0g/dl
- 慢性输血方案的受试者，或在筛查前2个月内接受输血的受试者
- 在筛查前的最后两个月内，经验丰富的VOC或任何其他镰状危机（例如急性胸部综合征，脾隔离，双乳扰炎，中风）
- 当前或大量饮酒的历史
- 由调查人员判断的其他控制不良的医疗状况
- 对蛋白质（包括乳清，大豆，酪蛋白，氨基酸等）的临床意义食品不耐症/过敏的已知敏感性和/或史
- 无法或不愿意遵守避孕要求
- 仅针对队列2的MRI扫描的任何禁忌症
- 在调查员认为的任何其他条件下，都会使受试者处于合规风险，会损害主题的福祉，或者阻碍研究完成
联系人和位置
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 镰状细胞疾病研究基金会 | |
| 好莱坞，佛罗里达州，美国，33021 | |
| Advanced Pharma CR，LLC | |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33147 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 初级保健研究 | |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30312 | |
| 美国，新泽西州 | |
| 纽瓦克·贝丝以色列医疗中心 | |
| 纽瓦克，新泽西州，美国，07112 | |
赞助商和合作者
Axcella Health，Inc
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士金伯利·克鲁兹（Kimberly Cruz） | Advanced Pharma CR，LLC |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月18日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月22日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月25日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月11日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 研究产品生效事件的发生率[安全性和耐受性] [时间范围：基线至第12周] 研究产品的发生率新兴事件（AES）和严重的不良事件（SAE） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 为了评估安全性，对镰状细胞病受试者AXA4010的结构和功能的耐受性和生理影响 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项开放标签为12周的食品研究，以评估氨基酸食品AXA4010对镰状细胞病的受试者的安全性，耐受性和生理影响。 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的研究，旨在了解Axa4010的安全性和耐受性，Axa4010是成人和青少年患有镰状细胞疾病的新型氨基酸组成。该研究还评估了该氨基酸组成对血管系统结构和功能的影响。生理对结构和功能的影响将通过磁共振成像（MRI）评估，以评估大脑和肾脏的血流以及脉搏血氧饱和度的6分钟步行路程。还将评估炎症的血液生物标志物的变化。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 饮食补充：AXA4010 这项研究将以大约8（8）个成人受试者（≥18Y/O）（同类1）开始。每个受试者每天将两次（BID）接收AXA4010 12周。将监控安全性和耐受性，并将执行研究程序。将对第12周的安全性，耐受性和实验室评估进行分析。基于同类1中至少三名受试者的12周观察结果，可以启动第二部分中随后的队列2和3。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：AXA4010 AXA4010 干预：饮食补充：AXA4010 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 9 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 24 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年1月11日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月11日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04134299 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AXA4010-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Axcella Health，Inc | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Axcella Health，Inc | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Axcella Health，Inc | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
