免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / DMD中NS-089/NCNP-02的探索性研究
DMD中NS-089/NCNP-02的探索性研究
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估NS-089/NCNP-02的安全性，耐受性，功效和药代动力学（PK），以诊断患有Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的受试者，并确定剂量的后续研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Duchenne肌肉营养不良 | 药物：NS-089/NCNP-02 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 6名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | NS-089/NCNP-02的探索性研究Duchenne肌肉营养不良 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月2日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 | 药物：NS-089/NCNP-02 用于输注的NS-089/NCNP-02包装为50 mg/ml，每个小瓶3毫升。研究剂量将在以下剂量水平的1小时内注入。 “ [第1部分] NS-089/NCNP-02在队列1中以剂量1和3的剂量水平和3剂量给药，并在队列2中以2和4的剂量水平和4级。 剂量1：1.62 mg/kg每周一次，持续2周；剂量2：10 mg/kg每周一次，持续2周；剂量3：40 mg/kg每周一次，持续2周；剂量4：80 mg/kg每周一次持续2周[第2部分]，基于第1部分的结果，在第2部分中选择了两种剂量作为研究剂量。每周每周一次给予每个选定的剂量24周。” |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件和不良药物反应[安全性和耐受性] [时间范围：在第2部分的结尾（24周治疗期和12周的随访期）]不良事件和不良药物反应
次要结果度量 ：
- 肌营养不良蛋白的表达[时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]肌营养不良蛋白的表达
- NSAA [时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]北星门诊
- tt stand [时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]进行测试的时间
- TTRW [时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]时间跑步/步行10米测试
- 6MWT和2MWT [时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]六分钟步行测试（6MWT）和两分钟的步行测试（2MWT）
- 拖线[时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]计时并进行（拖船）测试
- PUL [时间范围：在第2部分的治疗期结束时（24周）]上肢测试的性能
- 检测肌肉组织中肌营养不良蛋白的外显子44甲板的mRNA [时间框架：在第2部分的治疗期结束时（24周）]检测肌肉组织中肌营养不良蛋白的44夹子mRNA
- NS-089/NCNP-02血浆浓度[时间范围：在第2部分的结束时（24周治疗期和12周的随访期）]NS-089/NCNP-02血浆浓度
- 血清肌酸激酶浓度[时间范围：在第2部分的结尾（24周治疗期和12周的随访期）]血清肌酸激酶浓度
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 4年至17岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 具有删除框架的删除，可以通过跳过外显子44纠正。访问时的任何方法确认。 ）必须在访问时通过这些技术确认。
- 外显子44的DNA测序证实，没有发生DNA多态性，可以损害NS-089/NCNP-02和PRE-MRNA之间的双工形成。
- 男性，= 8岁，在获得知情同意和/或同意时<17岁。年龄> = 4岁，<8岁的受试者可以根据情况招收。
- 能够通过父母或法定监护人签署的书面书面同意，他们能够理解所有学习程序要求。如果适用，能够以该主题签署的书面认可。
- 预期寿命至少1年
- 能够行动。可以根据情况招收非容器的主题。
- 具有完整的肌肉，具有足够的质量进行活检。 （二头肌或胫骨前肌没有缺乏或严重的萎缩）
- QTC <450毫秒（基于12个铅ECG），或用于捆绑分支块的受试者的<480毫秒。
- 糖皮质激素患者或在入学研究之前使用全身性糖皮质激素至少6个月的患者，在入学前至少3个月内没有剂量变化。
排除标准：
- 已经参加了其他药理学临床试验，该试验可能通过读取或外显子锻炼疗法恢复肌营养不良蛋白，和/或上调肌营养不良蛋白相关的蛋白，例如乌托蛋白。
- 强迫生命力（FVC）<占预测的50％。
- 连续使用人工呼吸器（睡觉时使用NPPV除外）
- 基于超声心动图（ECHO）的左心室射血分数（EF）<40％或分数缩短（FS）<25％。
- 在第一部分访问第1部分和第2部分的最后一次访问之间的任何时间进行研究之前的最后三个月内的手术。
- 筛查阳性丙型肝炎表面抗原（HBSAG），丙型肝炎抗体测试（HCV）或筛查时人类免疫缺陷病毒（HIV）测试。
- 当前对任何免疫缺陷或自身免疫性疾病的诊断。
- 目前诊断出任何活性或不受控制的感染，心肌病或肝脏或肾脏疾病。
- 在初次预期的研究药物给药之前的3个月内，使用任何其他研究剂和/或实验剂。
- 任何严重药物过敏的历史。
联系人和位置
位置
| 日本 | |
| 国家神经和精神病学中心 | |
| 日本东京的科达拉（Kodaira），1878551 | |
赞助商和合作者
日本国家神经和精神病学中心
Nippon Shinyaku Co.，Ltd。
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Hirofumi Komaki | 日本国家神经和精神病学中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月15日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月16日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年8月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月2日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件和不良药物反应[安全性和耐受性] [时间范围：在第2部分的结尾（24周治疗期和12周的随访期）] 不良事件和不良药物反应 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 安全性和耐受性[时间范围：第2部分的36周（24周治疗期和12周的随访）] 不良事件和不良药物反应 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | DMD中NS-089/NCNP-02的探索性研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | NS-089/NCNP-02的探索性研究Duchenne肌肉营养不良 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估NS-089/NCNP-02的安全性，耐受性，功效和药代动力学（PK），以诊断患有Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的受试者，并确定剂量的后续研究。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | Duchenne肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：NS-089/NCNP-02 用于输注的NS-089/NCNP-02包装为50 mg/ml，每个小瓶3毫升。研究剂量将在以下剂量水平的1小时内注入。 “ [第1部分] NS-089/NCNP-02在队列1中以剂量1和3的剂量水平和3剂量给药，并在队列2中以2和4的剂量水平和4级。 剂量1：1.62 mg/kg每周一次，持续2周；剂量2：10 mg/kg每周一次，持续2周；剂量3：40 mg/kg每周一次，持续2周；剂量4：80 mg/kg每周一次持续2周[第2部分]，基于第1部分的结果，在第2部分中选择了两种剂量作为研究剂量。每周每周一次给予每个选定的剂量24周。” | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：NS-089/NCNP-02 NS-089/NCNP-02 干预：药物：NS-089/NCNP-02 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 6 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 4年至17岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04129294 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NCNP/DMT02 UMIN00000038505（其他标识符：Umin-CTR） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 日本神经和精神病学国家中心Hirofumi Komaki | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 日本国家神经和精神病学中心 | ||||
| 合作者ICMJE | Nippon Shinyaku Co.，Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 日本国家神经和精神病学中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
