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舌形微囊淋巴畸形的局部sirolimus -Topgun（Topgun）
研究描述
简要摘要：
舌微囊淋巴畸形（LMLMS）是罕见的先天性血管畸形，作为充满淋巴液或血液的囊肿的簇。由于渗出，出血，感染甚至言语，咀嚼或呼吸障碍，他们即使有限制的小病变负担负担。疼痛和美学偏见也经常报道。 LMLM的自然历史正在逐渐恶化。 LMLMS复杂的管理需要在专业中心中进行多学科护理，并且经常使用“拭目以待”的方法。在复杂的淋巴畸形中，无论位置，与口服Sirolimus（雷帕霉素的哺乳动物靶标）抑制剂的治疗方法经常使用。
局部西罗里木斯是针对某些皮肤病的有效治疗方法，例如结节性硬化症中的血管纤维瘤。据报道，西罗莫司在颊粘膜上的局部应用已在侵蚀性地衣披体和口服pemphigus dulgaris中具有良好的耐受性，没有可检测到的血清洛木素浓度。
这项研究的目的是评估每天在4、8、8、12、12、16、20和24周之后，每天在轻度至中度舌的微囊淋巴畸形上应用的1mg/ml Sirolimus溶液的疗效和安全性。与通常的护理相比（无治疗）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 舌微囊淋巴畸形 | 药物：Sirolimus口服液体产品1mg/ml | 阶段2 |
详细说明：
这是一项随机，开放标记的多中心试验研究，在24周内使用单独随机的梯形楔形设计，以评估1 mg/ml Sirolimus溶液的局部应用，根据病变的尺寸，0.5 ml至1 ml，一次每天，关于不需要全身治疗的舌淋巴淋巴畸形，实验干预与通常的护理（无治疗），控制条件。
在此设计中，受试者被包括在一个队列中，其中随机时间（W0，W4，W8或W12）将其从观察期转到介入期。
所有受试者将遵循24周
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 干预模型描述： | 单独随机阶梯楔 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 掩盖说明： | 对治疗分配失明的裁决委员会对匿名照片评估了主要结果 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 舌形微囊淋巴畸形的局部源自 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Sirolimus 1mg/ml 根据病变的尺寸，每天，每天，每天，在舌微囊淋巴畸形，实验干预与通常的治疗条件（无治疗条件）（控制条件）（控制条件）上，使用1 mg/ml sirolimus溶液，每天每天进行0.5 mL至1 ml。 | 药物：Sirolimus口服液体产品1mg/ml 根据病变的尺寸，每天一次，每天在舌微囊淋巴畸形上，每天一次，0.5毫升至1毫升 其他名称：实验治疗 |
| 没有干预：控制条件 通常的护理，即没有干预 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 局部应用西罗莫司（Sirolimus）局部应用12周后，身体全球评估（PGA）的变化[时间范围：12周]
主要结果将在每月标准化照片上使用PGA（物理全球评估）0到5分数评估LMLM的全球严重程度（物理全球评估）0至5分。
PGA量表的1分改进与基线已经具有临床相关性。
我们的主要分析将集中于局部应用Sirolimus 12周后PGA的变化
次要结果度量 ：
- 调查人员评估的PGA [时间范围：在第0、4、8、12、16、20和24周时调查人员评估的PGA（物理全球评估）
- 患者评估渗出，出血，唾液性，饮食障碍，味觉改性，美学障碍，疼痛和全球不适的严重程度，[时间范围：在第0、4、8、12、16、20和24周时患者评估渗出，出血，唾液性，饮食障碍，味觉改性，美学障碍，疼痛和全局不适的严重程度，每种数字量表从0到10（0：清晰，10：非常严重），在0周，第0周，4、8、12、16、20和24
- 由患者评估的全球进化[时间范围：第4、8、12、16、20和24周。]患者从-10到10（-10 =严重恶化，0 =无变化，10 =完全恢复），在第4、8、8、12、16、20和24周评估。
- 全球生活质量评估[时间范围：基线，切换到干预时（第0周，第4周，第8周或第12周）和第24周。]（DLQI或5至16岁的未成年人的儿童DLQI），在基线时，改用治疗时间和第24周。
- 病变的测量[时间范围：基线时，在切换到干预时（第0周，第4周，第8周或第12周）和第24周。]由研究人员在基线时，改用治疗时间和第24周的时间。
- 获得最佳结果的时间[时间范围：最多24周]IE从转换到治疗到时间达到最小PGA分数的时间
- 局部西罗里木斯的耐受性评估：[时间范围：从切换到研究结束之前，最多24周。这是给出的患者越过干预措施后，每次访问的局部副作用记录，长达24周
- 一般副作用[时间范围：ROM切换到研究结束之前，即最多24周。这是给出的一般副作用的随访
- 评估Sirolimus血液通道[时间范围：经过4周的治疗，然后是8周，然后每8周直到24周）通过测量剩余的西罗莫司血液浓度：治疗4周后，然后每8周，然后每8周直到24周
- 评估生物安全[时间范围：8,16和24周后]CTCAE v4.0评估的至少一个生物学异常治疗相关事件的参与者人数
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 参与者≥5岁
- 不需要全身治疗的舌舌淋巴畸形，在研究入学之前通过临床检查和头颈MRI成像进行评估，有或没有潜在的综合症畸形（例如CLAPO）
- 参与者涵盖或享有社会保障的权利
- 如果参与者未满18岁，则从参与者和参与者的法律代表那里获得的书面知情同意书
- 参与者遵守研究要求的能力
排除标准：
- 淋巴畸形的患者需要继续进行背景治疗（涉及深层器官）
- 继发性淋巴畸形（淋巴管症后疗法等）
- 先前用全身或局部MTOR（乳突霉素靶标）抑制剂在纳入前的12个月内治疗（口服Sirolimus的半衰期为60天，成人为60天）。
- 纳入前10天内用口服或局部类固醇治疗（皮质类固醇的半衰期为12-36小时）
- 免疫抑制（免疫抑制疾病或免疫抑制治疗）
- 正在进行的肿瘤
- 活跃的慢性传染病（乙型肝炎病毒，丙型肝炎病毒，HIV等）
- 局部坏死
- LMLM部位（基于临床检查），局部真菌，病毒（疱疹病毒，水痘带状疱疹病毒等）或细菌感染（基于临床检查）
- 已知对Sirolimus溶液的组件之一已知过敏
- 大豆或花生过敏
- 怀孕或母乳喂养的女人
- 具有育儿潜力的妇女（包括青少年）直到研究结束和研究结束后的三个月或中断的三个月才使用可靠的避孕方法。
- 已经参与了另一项治疗试验
联系人和位置
联系人
| 联系人：Annabel Maruani，MD-PHD | +33 247479076 | annabel.maruani@univ-tours.fr | |
| 联系人：Wiebe de Jong，MSC | +33 247474680 | w.dejong@chu-tours.fr |
位置
| 法国 | |
| 旅游的大学_服务der dermatologie | 招募 |
| Tours，Indre et Loire，法国，37044 | |
| 联系人：Annabel Maruani，MD-PHD +33247479076 annabel.maruani@univ-tours.frs.fr | |
| 联系人：Wiebe de Jong，MSC +33247474680 w.dejong@chu-tours.frs.fr | |
| 首席研究员：Annabel Maruani，MD-PHD | |
| 子注视器：医学博士Sophie Leducq | |
| 次级评论者：Aline Joly，MD-PHD | |
| 奥尔良地区医院 - 服务de dermatologie | 活跃，不招募 |
| Orléans，法国旅行社，45000 | |
| 医院内心-AP -HP-皮肤病学 | 尚未招募 |
| 法国巴黎，75015 | |
| 联系人：Olivia Boccara，MD-PHD Olivia.boccara@aphp.fr | |
| 首席研究员：Olivia Boccara，MD-PHD | |
| 子注视器：VéroniqueSoupre，MD-PHD | |
赞助商和合作者
大学医院旅行
调查人员
| 研究主任： | MD-PHD的Annabel Maruani | 大学旅行医院； Inserm 1246 Sphere |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月24日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月16日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月5日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月14日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 局部应用西罗莫司（Sirolimus）局部应用12周后，身体全球评估（PGA）的变化[时间范围：12周] 主要结果将在每月标准化照片上使用PGA（物理全球评估）0到5分数评估LMLM的全球严重程度（物理全球评估）0至5分。 PGA量表的1分改进与基线已经具有临床相关性。我们的主要分析将集中于局部应用Sirolimus 12周后PGA的变化 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 舌形微囊淋巴畸形的局部源自 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 舌形微囊淋巴畸形的局部源自 | ||||||||
| 简要摘要 | 舌微囊淋巴畸形（LMLMS）是罕见的先天性血管畸形，作为充满淋巴液或血液的囊肿的簇。由于渗出，出血，感染甚至言语，咀嚼或呼吸障碍，他们即使有限制的小病变负担负担。疼痛和美学偏见也经常报道。 LMLM的自然历史正在逐渐恶化。 LMLMS复杂的管理需要在专业中心中进行多学科护理，并且经常使用“拭目以待”的方法。在复杂的淋巴畸形中，无论位置，与口服Sirolimus（雷帕霉素的哺乳动物靶标）抑制剂的治疗方法经常使用。 局部西罗里木斯是针对某些皮肤病的有效治疗方法，例如结节性硬化症中的血管纤维瘤。据报道，西罗莫司在颊粘膜上的局部应用已在侵蚀性地衣披体和口服pemphigus dulgaris中具有良好的耐受性，没有可检测到的血清洛木素浓度。 这项研究的目的是评估每天在4、8、8、12、12、16、20和24周之后，每天在轻度至中度舌的微囊淋巴畸形上应用的1mg/ml Sirolimus溶液的疗效和安全性。与通常的护理相比（无治疗）。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项随机，开放标记的多中心试验研究，在24周内使用单独随机的梯形楔形设计，以评估1 mg/ml Sirolimus溶液的局部应用，根据病变的尺寸，0.5 ml至1 ml，一次每天，关于不需要全身治疗的舌淋巴淋巴畸形，实验干预与通常的护理（无治疗），控制条件。 在此设计中，受试者被包括在一个队列中，其中随机时间（W0，W4，W8或W12）将其从观察期转到介入期。 所有受试者将遵循24周 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：跨界分配 干预模型描述： 单独随机阶梯楔 掩盖：单个（结果评估者）掩盖说明： 对治疗分配失明的裁决委员会对匿名照片评估了主要结果 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 舌微囊淋巴畸形 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Sirolimus口服液体产品1mg/ml 根据病变的尺寸，每天一次，每天在舌微囊淋巴畸形上，每天一次，0.5毫升至1毫升 其他名称：实验治疗 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月28日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 5岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04128722 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | DR190041-TOPGUN 2019-001530-33（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 大学医院旅行 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 大学医院旅行 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 大学医院旅行 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
