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一项2阶段研究，以评估至少1 G542X等位基因的囊性纤维化患者的安全性，耐受性，PK和PD
研究描述
简要摘要：
这是一项2期开放标签研究，用于评估至少一个G542X等位基因的CF患者中多剂量SC施用的SC施用的SC的安全性，耐受性，PK和PD。
该试验最多将招募16名患者；将4例患者与G542X纯合子，其余患者将是具有G542X的复合杂合子，任何1类或2类突变（不包括F508DEL）。
每个患者将接受4次升级剂量，如下所示：
- 每天0.3 mg/kg SC
- 每天0.75 mg/kg SC
- 1.5 mg/kg每天SC
- 基于患者观察到的安全性和耐受性，以前的剂量和实验室测试结果的个性化剂量高达3.0 mg/kg每天SC。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 囊性纤维化 | 药物：Elx-02 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 16名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签研究，以评估多种剂量水平的皮下施用ELX-02的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，至少有一个G542X等位基因 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年5月14日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年6月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ELX-02 真核核糖体选择性糖苷（ERSG） | 药物：Elx-02 ELX-02是一种小分子，正在开发用于治疗由胡说八道引起的遗传疾病的新化学实体。 ELX-02是一种真核核糖体选择性糖苷（ERSG）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- AE与不同剂量水平的ELX-02 [时间范围：从后续访问开始时，平均大约9周的时间范围]
- 等离子体浓度曲线的面积从时间零到24小时（AUC0-24）[时间范围：治疗期1、2、3和4的第1天]完整的PK剖面8血液样本最多24小时
- 在第1天[时间范围：治疗期1、2、3和4的第1天]最大观察到的血浆浓度（CMAX）]完整的PK剖面8个血液样本在24小时内
- 峰值观察到的血浆浓度（CPEAK）随时间时间[时间范围：治疗期1、2和7的第1、2和7天，第1、2、7和14天4的第4天，稀疏采样，30分钟和1的血液采样剂量小时]
- 随着时间的推移，槽观察到血浆浓度（CPREDOSE）[时间范围：治疗期1-3的第1、2和第7天，治疗期4的第1、2、7和14天，剂量剂量稀疏的血液采样]
次要结果度量 ：
- 从汗水氯化物浓度的基线（时间范围：从1-3的基线到第7天）以及治疗期4的第7天和第14天的变化。
- 从基线百分比的变化预测被预测的强迫呼气量（PPFEV1）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期4的第7天和第14天]
- 从基线百分比的变化预测强制生命力（PPFVC）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期4的第7和14天]
- 从基线百分比的变化预测为25-75％的强迫呼气流（PPFEF25-75）[时间范围：从1-3的基线到第7天，以及治疗期的第7和第14天4]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 16岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
患者必须符合以下标准参加这项研究：
- 在德国和以色列年龄超过18岁的男性和女性；在允许的国家，男性和女性年龄16岁及以上
- 证实对NMCF进行了证实的诊断，该NMCF具有带有指定突变之一的G542X突变，纯合子或复合杂合子的诊断。对于杂合子，一个突变必须是G542X，第二个突变可能是1类或2类突变，不包括F508DEL。有可能允许具有上述G542X等位基因和第二个等位基因的第二等位基因的患者，但只有在以情况为基础的情况下与赞助商进行了批准之后。
- 记录的SCC≥60MEQ/L
- FEV1≥40％预测筛查时年龄，性别和身高的正常（Knudson方程）
- 体重指数（BMI）为19.0至30.0 kg/m2（包括）。
研究中不会包括以下任何特征/条件的患者：
- 参与临床研究，包括在过去30天内给予任何研究药物或设备，或在当前研究中调查产品剂量之前的5个半衰期（以较长为准）
- 任何器官移植的历史
- 筛查180天（6个月）之内的重大手术
- 没有文献记录的先前有线粒体突变的氨基糖苷暴露，已证明会增加对氨基糖苷的敏感性
- 已知对任何氨基糖苷过敏
- ENT筛查中任何异常的患者表明，与事先暴露于氨基糖苷相关的前庭毒性存在。
- 头晕障碍库存（DHI）-h筛选时得分> 16
- 研究治疗的2个月内接受CFTR调节剂的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：Eloxx Pharmaceuticals | 1-781-577-5300 | cti@eloxxpharma.com |
位置
| 澳大利亚，南澳大利亚 | |
| 皇家阿德莱德医院 | 招募 |
| 阿德莱德，南澳大利亚，澳大利亚 | |
| 联系人：Mary Macalister +61（0）8-7074 5244 Mary.mcalister@sa.gov.au | |
| 首席研究员：医学博士朱迪思·莫顿（Judith Morton） | |
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 阿尔弗雷德医院 | 招募 |
| 墨尔本，澳大利亚维多利亚州 | |
| 联系人：Judy Allen-Graham +61-3-90765873 J.Allen-graham@alfred.org.au | |
| 首席调查员：医学博士John Wilson | |
| 德国 | |
| UniversitätsmedizinEssen Ruhrlandklinik | 招募 |
| 埃森，北莱茵 - 韦斯特法里亚，德国，45239 | |
| 联系人：Matthias Welsner，MD 0049 201 433 4501 matthias.welsner@rlk.uk-essen.de | |
| 联系人：Gina Spangel 0049 201 433 4893 gina.spangel@uk-essen.de | |
| 首席研究员：马里兰州马蒂亚斯·韦尔斯纳（Matthias Welsner） | |
| Universitätsklinikum法兰克福 | 招募 |
| 德国法兰克福 | |
| 联系人：Wolfgang Gleiber，MD 0049 69 6301 6336 wolfgang.gleber@kgu.de | |
| 联系人：tamara metskhovrishvili 0049 69 6301 84301 tamara.metskhovrishvili@kgu.de | |
| 首席研究员：沃尔夫冈·格里伯（Wolfgang Gleiber），医学博士 | |
| 以色列 | |
| 卡梅尔医疗中心 | 招募 |
| 以色列海法 | |
| 联系人：Michal Shteinberg，医学博士 +972-4-8250419 michalsh4@clalit.org.il | |
| 联系人：Einat Ben Shoshan +972-4-8250419 einatbe2@clalit.org.il.il | |
| 首席调查员：Michal Shteinberg，医学博士 | |
| 哈达萨医疗中心 | 招募 |
| 耶路撒冷，以色列 | |
| 联系人：Malena Cohen-Cymberknoh，医学博士 +972-508-573447 malena@hadassah.org.il.il | |
| 联系人：MD +972-2-5844702 pthea@hadassah.org.il.il | |
| 首席研究员：Malena Cohen-Cymberknoh，医学博士 | |
| 施耐德儿童医疗中心 | 招募 |
| 以色列的Petach Tikvah | |
| 联系人：Meir Mei-Zahav meir_zahav@clalit.org.il | |
| 联系人：ZVIA DEKEL +972-03-925-3934 zviade@clalit.org.il | |
| Safra儿童医院 - Chaim Sheba医疗中心 | 招募 |
| 拉马特·甘，以色列 | |
| 联系人：REUT RAMON 972-54-5200846 reut.ramon@sheba.health.gov.il | |
| 首席研究员：医学博士Ori Efrati | |
赞助商和合作者
Eloxx Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月16日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月15日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月5日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项2阶段研究，以评估至少1 G542X等位基因的囊性纤维化患者的安全性，耐受性，PK和PD | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签研究，以评估多种剂量水平的皮下施用ELX-02的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，至少有一个G542X等位基因 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项2期开放标签研究，用于评估至少一个G542X等位基因的CF患者中多剂量SC施用的SC施用的SC的安全性，耐受性，PK和PD。 该试验最多将招募16名患者；将4例患者与G542X纯合子，其余患者将是具有G542X的复合杂合子，任何1类或2类突变（不包括F508DEL）。 每个患者将接受4次升级剂量，如下所示：
| ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 囊性纤维化 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Elx-02 ELX-02是一种小分子，正在开发用于治疗由胡说八道引起的遗传疾病的新化学实体。 ELX-02是一种真核核糖体选择性糖苷（ERSG）。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ELX-02 真核核糖体选择性糖苷（ERSG） 干预：药物：Elx-02 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 16 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年6月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 患者必须符合以下标准参加这项研究：
研究中不会包括以下任何特征/条件的患者：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 16岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，德国，以色列 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04126473 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EL-004 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Eloxx Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
