由于基本和行为科学确定了改善唐氏综合症患者(DS)个人认知和行为的新方法,因此缺乏严格的结果指标是解释发现的一个重要问题。临床试验中的无效结果可能是由于不敏感的结果指标而不是治疗无效性引起的。
长期目标是改善DS儿童和成人的结果的测量。为了实现这一目标,研究人员建议测试和完善一系列认知措施,这些措施可用于治疗研究,重点是校友唐氏综合症的儿童和成人。电池旨在评估DS表型的关键领域,其中差距仍在结果指标中,包括注意力,执行功能,学习和记忆,处理速度和社交认知。
研究人员将检查度量的心理测量特性(重测,有效性,对变化的敏感性),并评估度量的心理测量特性差异,这是参与者年龄,性别,ID程度和参与者的变异的函数身体健康和医疗合并症。研究人员将在五个时间点评估至少80名儿童和50名唐氏综合症的儿童和50名成年人,以评估具有多种方法范围的关键领域。该建议旨在提供初步评估,以支持临床结果指标的增强,最终将提高记录唐氏综合症儿童和年轻人生活的改善的准确性。
病情或疾病 |
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唐氏综合症 |
拟议项目的目的是测试和完善一系列认知措施,这些措施可用于唐氏综合症的治疗研究中。该电池旨在评估唐氏综合症认知表型的几个关键领域,其中差距仍然存在于结果指标中,包括注意力,执行功能,学习和记忆,处理速度和社交认知,考虑到可能会干扰内部内部发展的状况这些认知领域。尽管唐氏综合症个人的整个生命周期中的一个电池都显然具有吸引力,但研究人员将精力集中在学龄时代上,以便调查人员可以捕获这些认知领域发展的关键时间点。此外,新的药物疗法正在从成年人转变为学院人口,这使得在这部分寿命中最有需要。
但是,基于正在进行的儿童研究的初步研究,确定需要评估DS年轻人(18-39岁)的措施。补充资金将支持该项目的扩展,以包括DS的年轻人。结果将为精炼电池提供经验指导,并为评估结果指标的大规模研究构成基础。
对于6 - 17年的参与者,将在两个地点招募至少160名唐氏综合症儿童进行研究,参与者将在四(4)年内招募。筛选前和确定研究资格的同意访问后,将在6个时间点评估儿童。第一次评估将是基线测试/时间0访问评估智商。在时间1时,将完成其他功能的基线评估。两个星期的间隔将分开时间1和时间2,此时将收集测试可靠性评估。时间3将在时间2之后三个月发生,以评估测试对变化的敏感性。时间4将发生在时间3之后3个月,时间5将发生在时间4后6个月后,以评估纵向变化。选择时间间隔以复制许多临床试验的持续时间。
对于18-35岁的参与者,将在两个地点招募18-29岁年龄的一百名年轻人参加研究。成人将在5个时间点参加神经心理学评估。父母/照顾者将在所有时间点完成行为措施。在时间1,基线评估将完成。当将收集测试可靠性评估时,时间为两周(+/- 3天)将分开时间1和时间2。时间3将发生在时间2之后的三个月(+/- 2周),时间4将发生在时间3之后的三个月(+/- 2周),而时间5将发生在时间4之后6个月(+/- 2周) )为了评估对变化的敏感性,时间6将发生在时间1(+/- 4周)之后的24个月(+/- 4周),时间7将发生在时间1(+/- 4周)之后的36个月(+/- 4周),时间8将在48个月之后发生48个月1(+/- 4周)评估对变化的敏感性。选择了三个月和六个月的时间间隔以复制许多临床试验的持续时间。选择了12个月的间隔以提供应进行自然发展的时间间隔,并允许研究人员评估对变化的敏感性。在这项研究中,由于自然发育而发生变化,而在临床试验中,由于治疗而预计会发生变化。在12个月内检测到相对较小的基于发育的变化的能力将使研究人员能够评估这些措施是否可以检测到试验中类似的小变化。一旦满足了100名18-29岁的年轻人的NIH标准招聘目标,研究小组也可以开始招募29-35岁的成年人。
研究类型 : | 观察 |
估计入学人数 : | 260名参与者 |
观察模型: | 队列 |
时间观点: | 预期 |
官方标题: | 评估唐氏综合症2的认知结果 |
实际学习开始日期 : | 2018年6月18日 |
估计的初级完成日期 : | 2023年6月 |
估计 学习完成日期 : | 2026年6月 |
有资格学习的年龄: | 6年至35岁(儿童,成人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 是的 |
采样方法: | 非概率样本 |
纳入标准:
排除标准:
联系人:艾米丽·霍夫曼(Emily Hoffman),医学 | 513-803-3641 EXT 33641 | emily.hoffman1@cchmc.org | |
联系人:Catelyn Shipp,BS | 513-517-7015 EXT 77015 | catelyn.shipp@cchmc.org |
美国,科罗拉多州 | |
科罗拉多州立大学 | 招募 |
美国科罗拉多州柯林斯堡,美国80523 | |
联系人:Kaylyn Vandeusen,BS Kaylyn.van_deusen@colostate.edu | |
联系人:Sarah Looney,BS sarah.looney@colostate.edu | |
首席研究员:Deborah Fidler,博士 | |
美国,俄亥俄州 | |
辛辛那提儿童医院医疗中心 | 招募 |
俄亥俄州辛辛那提,美国,45229 | |
联系人:Emily Hoffman,Med 513-803-3641 Ext 33641 Emily.hoffman1@cchmc.org | |
联系人:Catelyn Shipp,BS 513-517-7015 Ext 77015 Catelyn.shipp@cchmc.org | |
首席研究员:安娜·埃斯本森(Anna Esbensen),博士 |
首席研究员: | 安娜·埃斯本森(Anna Esbensen),博士 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
追踪信息 | |||||||||||
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首先提交日期 | 2019年12月18日 | ||||||||||
第一个发布日期 | 2019年12月23日 | ||||||||||
上次更新发布日期 | 2021年2月17日 | ||||||||||
实际学习开始日期 | 2018年6月18日 | ||||||||||
估计的初级完成日期 | 2023年6月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||||
当前的主要结果指标 | 评估电池中度量的心理测量特性,特别是建立了其测试可靠性,有效性和对变化的敏感性[时间范围:通过研究完成,平均4年] | ||||||||||
原始主要结果指标 | 评估电池中度量的心理测量特性,特别是建立了其测试可靠性,有效性和对变化的敏感性[时间范围:通过研究完成,平均1年] | ||||||||||
改变历史 | |||||||||||
当前的次要结果指标 |
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原始的次要结果指标 |
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当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||
描述性信息 | |||||||||||
简短标题 | 评估唐氏综合症的认知结果 | ||||||||||
官方头衔 | 评估唐氏综合症2的认知结果 | ||||||||||
简要摘要 | 由于基本和行为科学确定了改善唐氏综合症患者(DS)个人认知和行为的新方法,因此缺乏严格的结果指标是解释发现的一个重要问题。临床试验中的无效结果可能是由于不敏感的结果指标而不是治疗无效性引起的。 长期目标是改善DS儿童和成人的结果的测量。为了实现这一目标,研究人员建议测试和完善一系列认知措施,这些措施可用于治疗研究,重点是校友唐氏综合症的儿童和成人。电池旨在评估DS表型的关键领域,其中差距仍在结果指标中,包括注意力,执行功能,学习和记忆,处理速度和社交认知。 研究人员将检查度量的心理测量特性(重测,有效性,对变化的敏感性),并评估度量的心理测量特性差异,这是参与者年龄,性别,ID程度和参与者的变异的函数身体健康和医疗合并症。研究人员将在五个时间点评估至少80名儿童和50名唐氏综合症的儿童和50名成年人,以评估具有多种方法范围的关键领域。该建议旨在提供初步评估,以支持临床结果指标的增强,最终将提高记录唐氏综合症儿童和年轻人生活的改善的准确性。 | ||||||||||
详细说明 | 拟议项目的目的是测试和完善一系列认知措施,这些措施可用于唐氏综合症的治疗研究中。该电池旨在评估唐氏综合症认知表型的几个关键领域,其中差距仍然存在于结果指标中,包括注意力,执行功能,学习和记忆,处理速度和社交认知,考虑到可能会干扰内部内部发展的状况这些认知领域。尽管唐氏综合症个人的整个生命周期中的一个电池都显然具有吸引力,但研究人员将精力集中在学龄时代上,以便调查人员可以捕获这些认知领域发展的关键时间点。此外,新的药物疗法正在从成年人转变为学院人口,这使得在这部分寿命中最有需要。 但是,基于正在进行的儿童研究的初步研究,确定需要评估DS年轻人(18-39岁)的措施。补充资金将支持该项目的扩展,以包括DS的年轻人。结果将为精炼电池提供经验指导,并为评估结果指标的大规模研究构成基础。 对于6 - 17年的参与者,将在两个地点招募至少160名唐氏综合症儿童进行研究,参与者将在四(4)年内招募。筛选前和确定研究资格的同意访问后,将在6个时间点评估儿童。第一次评估将是基线测试/时间0访问评估智商。在时间1时,将完成其他功能的基线评估。两个星期的间隔将分开时间1和时间2,此时将收集测试可靠性评估。时间3将在时间2之后三个月发生,以评估测试对变化的敏感性。时间4将发生在时间3之后3个月,时间5将发生在时间4后6个月后,以评估纵向变化。选择时间间隔以复制许多临床试验的持续时间。 对于18-35岁的参与者,将在两个地点招募18-29岁年龄的一百名年轻人参加研究。成人将在5个时间点参加神经心理学评估。父母/照顾者将在所有时间点完成行为措施。在时间1,基线评估将完成。当将收集测试可靠性评估时,时间为两周(+/- 3天)将分开时间1和时间2。时间3将发生在时间2之后的三个月(+/- 2周),时间4将发生在时间3之后的三个月(+/- 2周),而时间5将发生在时间4之后6个月(+/- 2周) )为了评估对变化的敏感性,时间6将发生在时间1(+/- 4周)之后的24个月(+/- 4周),时间7将发生在时间1(+/- 4周)之后的36个月(+/- 4周),时间8将在48个月之后发生48个月1(+/- 4周)评估对变化的敏感性。选择了三个月和六个月的时间间隔以复制许多临床试验的持续时间。选择了12个月的间隔以提供应进行自然发展的时间间隔,并允许研究人员评估对变化的敏感性。在这项研究中,由于自然发育而发生变化,而在临床试验中,由于治疗而预计会发生变化。在12个月内检测到相对较小的基于发育的变化的能力将使研究人员能够评估这些措施是否可以检测到试验中类似的小变化。一旦满足了100名18-29岁的年轻人的NIH标准招聘目标,研究小组也可以开始招募29-35岁的成年人。 | ||||||||||
研究类型 | 观察 | ||||||||||
学习规划 | 观察模型:队列 时间观点:潜在 | ||||||||||
目标随访时间 | 不提供 | ||||||||||
生物测量 | 不提供 | ||||||||||
采样方法 | 非概率样本 | ||||||||||
研究人群 | 参与者将从辛辛那提儿童医院医疗中心(CCHMC),社区医生以及CCHMC的Jane和Richard Thomas唐氏综合症中心以及CSU的社区医师,诊所和DS诊所招募参与者。此外,大辛辛那提(DSAGC)和落基山唐氏综合症协会(RMDSA)的唐氏综合症协会将通过社交媒体及其邮件清单宣传我们的研究,这些邮件及其邮寄清单覆盖了12,000多个家庭。也可以从棒球队,特殊奥运会等社区计划中招募主题。 | ||||||||||
健康)状况 | 唐氏综合症 | ||||||||||
干涉 | 不提供 | ||||||||||
研究组/队列 | 不提供 | ||||||||||
出版物 * | 不提供 | ||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||||||||
招聘信息 | |||||||||||
招聘状况 | 招募 | ||||||||||
估计入学人数 | 260 | ||||||||||
原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||||
估计学习完成日期 | 2026年6月 | ||||||||||
估计的初级完成日期 | 2023年6月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||||
资格标准 | 纳入标准:
排除标准:
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性别/性别 |
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年龄 | 6年至35岁(儿童,成人) | ||||||||||
接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||||
联系人 |
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列出的位置国家 | 美国 | ||||||||||
删除了位置国家 | |||||||||||
管理信息 | |||||||||||
NCT编号 | NCT04208685 | ||||||||||
其他研究ID编号 | 2018-0253 | ||||||||||
有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享声明 |
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责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||||
研究赞助商 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||||
合作者 | 科罗拉多州立大学 | ||||||||||
调查人员 |
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PRS帐户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||||
验证日期 | 2021年2月 |