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出境医 / 临床实验 / 接受CTX001的受试者的长期随访研究
接受CTX001的受试者的长期随访研究
研究描述
简要摘要：
这是一项多站点的观察性研究，旨在评估CTX001在研究CTX001-111（NCT03655678）或研究CTX001-121（NCT03745287）中接受CTX001的长期安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| β-地中海贫血镰状细胞疾病血液学疾病血红蛋白病遗传疾病，天生的镰状细胞贫血 | 生物学：CTX001 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 长期的随访研究对用自体CRISPR-CAS9修饰的造血干细胞治疗的β-thal症或镰状细胞疾病的受试者（CTX001） |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月25日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2039年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2039年9月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| CTX001 在CTX001输液后，所有完成或停止父母研究（CTX001-111或CTX001-121）的受试者将要求参加这项长期的后续研究。 | 生物学：CTX001 CTX001输液 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 新的恶性肿瘤[时间范围：签署CTX001后15年的知情同意书]
- 新的或恶化的血液疾病[时间范围：CTX001输液后15年的知情同意书]
- 全因死亡率[时间范围：CTX001输液后最多15年的知情同意书]
- CTX001输液后长达5年发生的严重不良事件（SAE）[时间范围：签署CTX001后5年的知情同意书]
- 与CTX001相关的AES [时间范围：CTX001输液后15年的知情同意书]
次要结果度量 ：
- 随着时间的流逝，血红蛋白（HB）浓度[时间范围：从CTX001输注后15年从第1天到15年]
- HBF浓度随着时间的推移[时间范围：从CTX001输液后1天到15年]
- 随着时间的流逝，外周血白细胞中存在预期遗传修饰的等位基因的比例[时间范围：从CTX001输液后1天到15年]
- 输血依赖性thalassya（TDT）相关的beta核心症受试者的输血[时间范围：签署CTX001后15年的知情同意书]
- 铁超负荷通过肝铁浓度（LIC），心脏铁浓度（CIC）和铁蛋白的β-地中海贫血受试者[时间范围：从CTX001输液后的第1天到5年（用于LIC和CIC）和15年CTX001输液（用于铁蛋白）的年份]
- 随着时间的流逝，接受铁螯合治疗的受试者的比例[时间范围：从CTX001输注后15年到15年]
- 严重的镰状细胞病（SCD）受试者的严重血管熟悉危机（VOC）事件的年化率[时间范围：从CTX001输液后15年到15年]
- SCD受试者的镰状细胞疾病（SCD）相关的输血[时间范围：从CTX001输注后第1天到15年]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
在CTX001输注后，所有完成或停止父母研究（CTX001-111或CTX001-121）的受试者将纳入长期随访研究。
标准
纳入标准：
- 受试者或法律代表或监护人（如果适用）必须签署和日期知情同意书（ICF）
- 受试者必须收到CTX001输注
排除标准：
- 没有排除标准
联系人和位置
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学医学中心（21岁以上） | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 哥伦比亚大学医学中心 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 圣裘德儿童研究医院 | |
| 孟菲斯，田纳西州，美国，38105 | |
| 特里斯塔尔百年纪念医疗中心/莎拉·坎农血液癌中心的儿童医院 | |
| 田纳西州纳什维尔，美国37203 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 圣安东尼奥卫理公会医疗系统，卫理公会医院，卫理公会儿童医院 | |
| 美国德克萨斯州圣安东尼奥市，美国78229 | |
| 德国 | |
| 雷根斯堡大学医院，诊所和小儿和青少年医学多诊所 | |
| 德国雷根堡 | |
| 意大利 | |
| Dipartimento di onco -ematologia e terapia纤维纤维纤维化纤维蛋白原ospedale小儿bambino gesu -irccs | |
| 意大利罗马 | |
| 英国 | |
| 帝国大学医疗保健NHS Trust，Hammersmith医院 | |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR疗法
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月20日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月23日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2021年1月25日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2039年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 接受CTX001的受试者的长期随访研究 | ||||
| 官方头衔 | 长期的随访研究对用自体CRISPR-CAS9修饰的造血干细胞治疗的β-thal症或镰状细胞疾病的受试者（CTX001） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项多站点的观察性研究，旨在评估CTX001在研究CTX001-111（NCT03655678）或研究CTX001-121（NCT03745287）中接受CTX001的长期安全性和功效。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 在CTX001输注后，所有完成或停止父母研究（CTX001-111或CTX001-121）的受试者将纳入长期随访研究。 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 生物学：CTX001 CTX001输液 | ||||
| 研究组/队列 | CTX001 在CTX001输液后，所有完成或停止父母研究（CTX001-111或CTX001-121）的受试者将要求参加这项长期的后续研究。 干预：生物学：CTX001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 通过邀请注册 | ||||
| 估计入学人数 | 90 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2039年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2039年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 德国，意大利，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04208529 | ||||
| 其他研究ID编号 | CTX001-131 2018-002935-88（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 研究赞助商 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 合作者 | CRISPR疗法 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
