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快速静脉注射速裂酶ALFA（VPRIV）的长期影响
背景：为了允许我们满意的患者成功完成24个月快速静脉注射速裂酶Alfa（VPRIV），继续进行10分钟IV治疗，必须扩大临床试验框架；而且，这一扩展对于评估这种velaglucerase alfa的治疗方案的长期收益（长达5年）至关重要。
建议的试验：另外36个月的家庭疗法随访，对1型Gaucher病的成年患者的静脉内静脉注射快速输注（VPRIV）的安全性和功效。
患者必须在进入此扩展阶段（“第5部分”）之前完成了前4个零件 / 24个月的协议，并在进入研究的第5部分之前已提供了新的同意。
在该方案的任何先前研究部分中，患者不得经历临床上显着的AE，包括过敏反应，才有资格参与，并保持了关键疾病特征的稳定性。
所有10'的输注将在家庭治疗的背景下进行。 “具有临床意义”的AE将由PI使用AES的标准描述来确定，如前所述，如前所述，AES将支持患者退出研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 高彻病，类型1 | 药物：Vpriv | 第4阶段 |
每6个月，将要求患者在SZMC进行例行检查，在此进行以下测试：
- 全血数（CBC）
- 常规血清生物化学包括肝功能测试（LFTS）
- 等离子体生物标志物Lyso GB-1
- BMI的身高和体重和计算
- 体格检查和病史引起了包括伴随的药物
- 超声脾和肝量
此外，以下测试将在12、24和36个月进行：
- 超声心动图
- 心电图（ECG）
- 尿液分析
- HRQOL问卷（TBD）
在每次家庭访问中，研究护士将进行以下评估：
有关AES的查询以及患者所描述的临床相关Gaucher参数的变化（例如，骨痛），流行疾病等。
将要求患者完成研究结束的访问，包括SZMC的最终输液。这次最终访问还包括通常的安全性和功效评估和常规测试（如上所述），DEXA和抗药物抗体。
此外，我们将在延长期结束时进行第四个PK测量。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 目的：在安全性，药代动力学（PK）方面，VPRIV的快速（定义为10'）静脉输注（IV）输注（60'）的快速（定义为10'）的不介绍性，并在接受的患者中有效在恒定剂量下至少3个月的VPRIV。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 长期对1型Gaucher疾病患者静脉内静脉注射静脉静脉输注（VPRIV）的长期影响，此前至少在稳定的VPRIV剂量下至少3个月：扩展研究者提出的研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2016年1月10日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2017年1月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年4月20日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：VPRIV快速输注 ：基线和逐步提高和研究期间的输注将由研究护士在Shaare Zedek Medical Center（SZMC）中进行，他将在SZMC进行8次访问，以监视生命体征（见下文） 。如果患者希望在第1阶段进行5种输注，并且对于第3阶段的前5个输注，则家庭治疗将获得批准。所有常规的血液学和生化测试将在SZMC临床实验室中进行。腹部定量MR成像（MRI）用于脾和肝量，将在SZMC上进行 | 药物：Vpriv 天质激素酶ALFA（VPRIV）快速静脉输注成年患者的安全性，药代动力学和功效 其他名称：velaglucerase alfa |
- 快速输注1的血压中基线的变化发生率[时间范围：9个月]通过输注前后的血压测量
- 快速输注1的心率的变化发生率[时间范围：9个月]按心率前后的输注衡量
- 快速输注1的温度的变化发生率[时间范围：9个月]通过输注前后的温度测量
- gaucher表现的不恶化 - 血小板计数中的稳定性[时间范围：9个月]疗效次要终点是血小板计数中不进行的（定义为稳定性）
- 高雪剂表现的不恶化 - 血红蛋白计数中的稳定性[时间范围：9个月]疗效的次要终点是血磁蛋白计数中不进行的（定义为稳定性）
- 通过肝脏体积测量的gaucher表现（时间框架：9个月），不断恶化疗效的次要终点是肝脏体积的器官体积中的不进行（定义为稳定性）（如TKT034临床试验中所定义）
- Gaucher表现的不恶化 - 通过脾量测量[时间范围：9个月]疗效次要终点是脾脏体积的器官体积中的不进行（定义为稳定性）（如TKT034临床试验中所定义）
- 高雪仪表现的不恶化 - 通过缺乏升高的生物标志物-GB1 [时间范围：9个月]来衡量疗效的次要终点是由于生物标志物缺乏持续增加而不进行更换（定义为稳定性）。
| 有资格学习的年龄： | 6年至75岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 年龄18-75岁，非拼写切除酶诊断和分子分析指示1型Gaucher病在基线之前至少6次输注（3个月）在恒定剂量和频率之前接受VPRIV，并且没有临床明显的AES，包括过敏反应，包括过敏反应
排除标准：
- 在过去的任何时候，在临床上的任何时候都有临床上具有显着AE的临床AE经验
| 首席研究员： | Ari Zimran | Ari Zimran -Shaare Zedek |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2018年8月10日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月9日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2016年1月10日 | ||||||
| 实际的初级完成日期 | 2017年1月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 快速静脉注射速裂酶ALFA（VPRIV）的长期影响 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 长期对1型Gaucher疾病患者静脉内静脉注射静脉静脉输注（VPRIV）的长期影响，此前至少在稳定的VPRIV剂量下至少3个月：扩展研究者提出的研究 | ||||||
| 简要摘要 | 背景：为了允许我们满意的患者成功完成24个月快速静脉注射速裂酶Alfa（VPRIV），继续进行10分钟IV治疗，必须扩大临床试验框架；而且，这一扩展对于评估这种velaglucerase alfa的治疗方案的长期收益（长达5年）至关重要。 建议的试验：另外36个月的家庭疗法随访，对1型Gaucher病的成年患者的静脉内静脉注射快速输注（VPRIV）的安全性和功效。 患者必须在进入此扩展阶段（“第5部分”）之前完成了前4个零件 / 24个月的协议，并在进入研究的第5部分之前已提供了新的同意。 在该方案的任何先前研究部分中，患者不得经历临床上显着的AE，包括过敏反应，才有资格参与，并保持了关键疾病特征的稳定性。 所有10'的输注将在家庭治疗的背景下进行。 “具有临床意义”的AE将由PI使用AES的标准描述来确定，如前所述，如前所述，AES将支持患者退出研究。 | ||||||
| 详细说明 | 每6个月，将要求患者在SZMC进行例行检查，在此进行以下测试：
此外，以下测试将在12、24和36个月进行：
在每次家庭访问中，研究护士将进行以下评估： 有关AES的查询以及患者所描述的临床相关Gaucher参数的变化（例如，骨痛），流行疾病等。 将要求患者完成研究结束的访问，包括SZMC的最终输液。这次最终访问还包括通常的安全性和功效评估和常规测试（如上所述），DEXA和抗药物抗体。 此外，我们将在延长期结束时进行第四个PK测量。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 目的：在安全性，药代动力学（PK）方面，VPRIV的快速（定义为10'）静脉输注（IV）输注（60'）的快速（定义为10'）的不介绍性，并在接受的患者中有效在恒定剂量下至少3个月的VPRIV。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 高彻病，类型1 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：Vpriv 天质激素酶ALFA（VPRIV）快速静脉输注成年患者的安全性，药代动力学和功效 其他名称：velaglucerase alfa | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：VPRIV快速输注 ：基线和逐步提高和研究期间的输注将由研究护士在Shaare Zedek Medical Center（SZMC）中进行，他将在SZMC进行8次访问，以监视生命体征（见下文） 。如果患者希望在第1阶段进行5种输注，并且对于第3阶段的前5个输注，则家庭治疗将获得批准。所有常规的血液学和生化测试将在SZMC临床实验室中进行。腹部定量MR成像（MRI）用于脾和肝量，将在SZMC上进行 干预：药物：Vpriv | ||||||
| 出版物 * | Zimran A，Revel-Vilk S，Becker-Cohen M，Chicco G，Arbel N，Rolfs A，SzerJ。在患有1型Gaucher病的成年人中快速静脉内静脉内注入Velaglucerase-Alfa。 Am J Hematol。 2018年9月； 93（9）：E246-E248。 doi：10.1002/ajh.25205。 Epub 2018 8月9日。 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||
| 实际注册ICMJE | 15 | ||||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年4月20日 | ||||||
| 实际的初级完成日期 | 2017年1月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6年至75岁（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04120506 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 0075-15-SZMC | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ari Zimran，Shaare Zedek医疗中心 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||
| 合作者ICMJE | 郡 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
