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M281在温暖自身免疫性溶血性贫血的成年人中的功效和安全性
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估M281在温暖自身免疫性溶血性贫血（Waiha）的参与者中的功效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | 药物：M281药物：安慰剂 | 第2阶段3 |
详细说明：
该研究包括24周的双盲，安慰剂控制期，28周的开放标签延长期和为期8周的随访期。合格的参与者将在双盲期间随机分配到安慰剂或尼哌酸的（2剂量水平），在开放标签的扩展期间将nipocalimab（2剂量水平）随机分配给Nipocalimab（2剂量水平）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 111名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | M281在温暖自身免疫性溶血性贫血的成年人中的功效和安全性：多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，长期开放标签扩展 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月24日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年11月3日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：M281每4周（双盲周期）进行一次 参与者将在24周双盲期间每4周一次与安慰剂交替每4周管理M281。 | 药物：M281 M281注射作为静脉输注 其他名称：Nipocalimab，JNJ-80202135 药物：安慰剂 安慰剂作为静脉输注 |
| 实验：M281每2周（双盲周期）给药 参与者将在24周双盲期内每2周一次管理M281。 | 药物：M281 M281注射作为静脉输注 其他名称：Nipocalimab，JNJ-80202135 |
| 实验：安慰剂每2周（双盲周期）给药 参与者将在24周双盲期内每2周一次管理每2周的M281匹配安慰剂。 | 药物：安慰剂 安慰剂作为静脉输注 |
| 实验：M281每4周（开放标签延长期）一次管理 参与者将在28周的开放标签延长期内每4周一次管理M281。 | 药物：M281 M281注射作为静脉输注 其他名称：Nipocalimab，JNJ-80202135 |
| 实验：M281每2周一次管理（开放标签的扩展期） 参与者将在28周的开放标签延长期内接受每2周管理的M281。 | 药物：M281 M281注射作为静脉输注 其他名称：Nipocalimab，JNJ-80202135 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在血红蛋白（HGB）改善持久反应的参与者中[时间范围：第20周]
次要结果度量 ：
- 从基线在总分中的变化从慢性疾病治疗效果（FACIT-FATIGUE）量表的功能评估[时间范围：基线（基线）（第1天，第0周）和双盲期结束时（第24周）]Facit-Fatigue是一项自我管理的13个项目问卷，评估与慢性病疗法相关的患者报告的疲劳。它评估疲劳的身体和功能后果。每个问题都以5分制回答，其中0的意思是“完全不”，而4表示“非常重要”。 FACIT-FATIGUE量表得分范围为0到52，得分较高，表示疲劳水平较低。与基线得分的积极变化表明有所改善。
- 在基线后至少连续3次访问[时间范围：基线（基线第1天，第0周）至24]，达到正常乳酸脱氢酶，Haptoglobin和间接胆红素水平的参与者数量至少连续3次访问。
- 每天的泼尼松或同等剂量的基线变化[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周]泼尼松的每日剂量的基线或相当于第24周的泼尼松或基线等效物的变化。
- 稳态的HGB范围[时间范围：基线（第1天，第0周）至第24周]将使用基于模型的HGB/溶血参数的基于模型的纵向分析与IgG水平和剂量方案进行估计。
- 从HGB浓度中的基线变化[时间范围：基线（第1天，第0周）到双盲时期的第16周]
- 从网状细胞计数中的基线[时间范围：基线（第1天，第0周）到双盲期的第16周]
- 溶血标记中的基线 - 乳酸脱氢酶[时间框架：基线（第1天，第0周）到双盲时期的第16周]
- 溶血标记中的基线变化 - Haptoglobin [时间范围：基线（第1天，第0周）到双盲时期的第16周]
- 溶血标记中的基线变化 - 间接胆红素[时间范围：基线（第1天，第0周）到双盲时期的第16周]
- 从HGB浓度的基线变化[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周]
- 在网状细胞计数[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周的基线]更改
- 溶血标记中的基线 - 乳酸脱氢酶[时间框架：基线（第1天，第0周）到第24周]
- 溶血标记中的基线变化-haptoglobin [时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周]
- 溶血标记中的基线变化 - 间接胆红素[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周]
- 在研究期间的任何时间[时间范围：基线（第1天，第1天，第1天）24]中的任何时间，乳酸脱氢酶，触觉和间接胆红素的HGB和间接胆红素的标准化的比例至少增加了2 g/dL。
- 从基线和乳酸脱氢酶，抗果胶和间接胆红素的标准化的HGB至少增加2 g/dL的参与者的百分比是连续3次访问[时间范围：基线：基线（第1天，第1周，第0周）24]
- HGB响应的时间[时间范围：基线（第1天，第0周）至第24周]
- 在此期间保持主要终点的平均时间[时间范围：基线（第1天，第0周）至第24周]
- 从基线在持久响应时的facit-fatigue量表得分[时间范围：基线：基线（第1周，第0周）到第24周24]]的总分数的变化。Facit-Fatigue量表是一项13个项目的自我管理问卷，评估疲劳的身体和功能后果。每个问题都以5分制回答，其中0的意思是“完全不”，而4表示“非常重要”。 FACIT-FATIGUE量表得分范围为0到52，得分较高，表示疲劳水平较低。与基线得分的积极变化表明有所改善。
- 从基线的总得分和项目得分的变化从facit-fatigue量表[时间范围：基线（第1周，第0周）到双盲期的第24周，在开放标签扩展期的第52周和第52周]Facit-Fatigue量表是一项13个项目的自我管理问卷，评估疲劳的身体和功能后果。每个问题都以5分制回答，其中0的意思是“完全不”，而4表示“非常重要”。 FACIT-FATIGUE量表得分范围为0到52，得分较高，表示疲劳水平较低。与基线得分的积极变化表明有所改善。
- 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）等级得分[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周24]的基线变化。EQ-5D-5L生活质量问卷将用于评估与健康相关的生活质量状况。这5个维度是流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适以及焦虑/抑郁；每个维度都由患者在5级量表上进行评分（没有问题，小问题，中度问题，严重的问题，极端问题）。
- 在医疗结果研究中的基线更改简短表格36项目健康调查（SF-36）得分[时间范围：基线（第1天，第0周）至第24周]SF-36将用于评估一般生活质量。 SF-36健康调查中的36个项目包括以下8个领域：身体功能，身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社交功能，角色情感和心理健康。可以将8个域汇总为2个摘要量表，反映了身心健康：物理成分摘要（PC）和心理成分摘要（MCS）。对所有项目的响应均以3分或6点李克特量表进行评级。较高的分数表明功能水平较高。与基线得分的积极变化表明有所改善。
- 从患者全球严重性印象（PGIS）[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周的基线的变化]PGI将用于评估温暖自身免疫性溶血性贫血（Waiha）疲劳症状的严重程度。 PGI是一个5分响应量表。将要求参与者使用以下5分制来评估过去7天的疲劳：1 =无，2 =轻度，3 =中度，4 =严重，5 =非常严重。
- 从患者全球变化印象（PGIC）[时间范围：基线（第1天，第0周）到第24周的基线的变化]自治疗开始以来，PGIC将评估患者报告状态的改善或下降。 PGIC是一个7分响应量表。将要求参与者使用以下7分制量表与他们开始研究时的当前疲劳评分：1 =更好，2 =适度更好，3 =好一点，4 =无变化，5 = a更糟糕的是，6 =中度更糟，7 =更糟。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性≥18岁
- 已被诊断出患有温暖的自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）至少3个月，目前正在接受Waiha的治疗或以前接受过Waiha的治疗（治疗患者不合格）
- 参与者必须能够理解并自愿提供书面知情同意，以参与研究并遵守所有研究程序
排除标准：
- 参与者不得怀孕或母乳喂养
- 参与者目前不得具有其他临床相关异常，或者在其历史上，调查员认为他们没有资格参加
- 患有冷自身免疫性溶血性贫血（aiha），冷凝集素综合征，混合类型（即温暖和冷）aiha或阵发性冷血白血病。
联系人和位置
联系人
| 联系人：研究联系 | 844-434-4210 | jnj.ct@sylogent.com |
位置
显示84个研究地点
赞助商和合作者
Janssen Research＆Development，LLC
调查人员
| 研究主任： | Janssen研发有限责任公司临床试验 | Janssen Research＆Development，LLC |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月18日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月8日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月24日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在血红蛋白（HGB）改善持久反应的参与者中[时间范围：第20周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 获得血红蛋白（HGB）响应的参与者人数[时间范围：直到第20周] | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | M281在温暖自身免疫性溶血性贫血的成年人中的功效和安全性 | ||||
| 官方标题ICMJE | M281在温暖自身免疫性溶血性贫血的成年人中的功效和安全性：多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，长期开放标签扩展 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估M281在温暖自身免疫性溶血性贫血（Waiha）的参与者中的功效和安全性。 | ||||
| 详细说明 | 该研究包括24周的双盲，安慰剂控制期，28周的开放标签延长期和为期8周的随访期。合格的参与者将在双盲期间随机分配到安慰剂或尼哌酸的（2剂量水平），在开放标签的扩展期间将nipocalimab（2剂量水平）随机分配给Nipocalimab（2剂量水平）。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：三重（参与者，研究人员，结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 温暖的自身免疫性溶血性贫血 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | Liu AP，Cheuk DK。原发性自身免疫性贫血的疾病改良治疗。 Cochrane数据库Syst Rev. 2021 3月26日; 3：CD012493。 doi：10.1002/14651858.cd012493.pub2。 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 111 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 90 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 捷皮，法国，德国，希腊，匈牙利，以色列，意大利，荷兰，波兰，西班牙，乌克兰，英国，美国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04119050 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CR108987 2019-000720-17（Eudract编号） MOM-M281-006（其他标识符：Janssen Research＆Development，LLC） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Janssen Research＆Development，LLC | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Janssen Research＆Development，LLC | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Janssen Research＆Development，LLC | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
