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肌肉疾病的新成像生物标志物 - 脊柱肌肉萎缩（MSOT_SMA）中的多光谱光声成像
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在完善MSOT表征肌肉组织的能力，并确定使用多光谱光源性断层扫描（MSOT）患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的疾病评估的非侵入性生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌肉疾病会脊柱肌肉萎缩 | 设备：多光谱光声断层扫描（MSOT） | 不适用 |
详细说明：
SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）Gene的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可行的儿童。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。目前，尚无前瞻性，定量的生物标志物可在幼年时检测肌肉萎缩，并跟进疾病的进展。作为一种新的成像方式，光声成像（OAI）结合了光学（高对比度）和声学（高分辨率）成像的好处。因此，多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现无标记的检测和定量不同内源性发色团，例如黑色素，血红蛋白，脱氧血红蛋白和脂质。以前，已经证明MSOT能够通过检测到不同信号的血红蛋白水平作为肠道炎症活性的标志来监测克罗恩病的疾病严重程度。在这项研究中，我们希望完善MSOT表征肌肉组织的能力，并确定使用MSOT出生的SMA患者疾病评估的无创，定量生物标志物。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 诊断 |
| 官方标题： | 肌肉疾病的新成像生物标志物 - 脊柱肌肉萎缩中的多光谱光声成像 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月7日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年1月30日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年1月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
主动比较者：健康志愿者（HV）
| 设备：多光谱光声断层扫描（MSOT） 亚细胞肌肉成分的非侵入性经皮成像 |
实验：脊柱肌肉萎缩（SMA）患者
| 设备：多光谱光声断层扫描（MSOT） 亚细胞肌肉成分的非侵入性经皮成像 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 肌肉组织的光谱谱[时间范围：单个时间点（1天）]与健康志愿者单位相比，由脊柱肌肉萎缩患者的多光谱光声断层扫描（MSOT）确定的肌肉组织的光谱谱：任意单位（AU）
次要结果度量 ：
- 肌肉脂质含量[时间范围：单个时间点（1天）]与健康对照单位相比，SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号：任意单位（AU）
- 肌肉胶原蛋白含量[时间范围：单个时间点（1天）]与健康对照单位相比，SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原蛋白信号：任意单位（AU）
- 肌肉肌/血红蛋白含量[时间范围：单个时间点（1天）]与健康对照单位相比，SMA患者的经态多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量肌球蛋白信号：任意单位（AU）
- 肌肉脱氧/含氧肌/血红蛋白含量[时间范围：单个时间点（1天）]与健康对照单位相比，SMA患者的经态多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/氧肌/血红蛋白信号：任意单位（AU）
- 脂质信号与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：单个时间点（1天）]SMA与单个临床数据相关的患者（疾病持续时间/年龄（每月））患者的经皮多光检查声层析成像（MSOT）得出的定量脂质信号（单位：任意单位（AU））。
- 胶原蛋白信号与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：单个时间点（1天）]SMA与单个临床数据相关的SMA患者（疾病持续时间/年龄（月度）），通过经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原蛋白信号（单位：任意单位（AU））。
- 肌/血红蛋白信号与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：单个时间点（1天）]SMA与单个临床数据相关的SMA患者（疾病持续时间/年龄（每月））患者，定量肌/血红蛋白信号（单位：任意单位（AU））通过经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出
- DE-/含氧肌/血红蛋白信号与临床数据（年龄/疾病持续时间）的相关性[时间范围：单个时间点（1天）]定量脱氧/氧化肌/血红蛋白信号（单位：任意单位（AU））通过经态多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的SMA患者与单个临床数据相关的患者（疾病持续时间/年龄（每月））
- 脂质信号与物理评估的相关性（Hine/HFMSE/CHOP打算/ULM）[时间范围：单个时间点（1天）]SMA患者的经态多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脂质信号（单位：任意单位（AU））与个人身体评估相关（Hine/HINE/HFMSE/CHOP打算/ULM）
- 胶原蛋白信号与物理评估的相关性（Hine/HFMSE/CHOP打算/ULM）[时间范围：单个时间点（1天）]SMA患者的经皮多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原蛋白信号（单位：任意单位（AU））与个人物理评估相关（HINE/HINE/HFMSE/CHOP OPH INTIEND/ULM）
- 肌醇/血红蛋白信号与物理评估的相关性（Hine/HFMSE/CHOP INTIEND/ULM）[时间范围：单个时间点（1天）]通过经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量肌/血红蛋白信号（单位：任意单位（AU））与SMA与个人物理评估相关的患者（HINE/HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM）
- DE-/氧化的肌/血红蛋白信号与物理评估的相关性（Hine/HFMSE/CHOP INTERD/ULM）[时间范围：单个时间点（1天）]与单个物理评估相关的SMA患者（HINE/HFMSE/CHOP INTERD/ULM/ULM/ULM/ULM/ULM/ulm），经经皮的多光谱光声断层扫描（MSOT）得出的定量脱氧/含氧肌/血红蛋白信号（单位：任意单位（AU））。
- MSOT信号的侧差[时间范围：单个时间点（1天）]比较侧面单位的SMA患者的经皮多光声断层扫描（MSOT）得出的定量胶原蛋白信号：任意单位（AU）
- 与阻滞和B模式超声的相关性[时间框架：单个时间点（1天）]通过反射模式超声计算机断层扫描（LUCT）得出的定量灰度信号与灰度B模式超声相关
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
标准
纳入标准：
- 遗传证明的SMA
排除标准：
- 怀孕
- 皮肤上的纹身要检查
- 仅适用于健康的志愿者：可疑的肌肉疾病/肌病
联系人和位置
位置
| 德国 | |
| 儿科和青少年医学系 | |
| 埃尔兰根（Erlangen），德国巴伐利亚州，91054 | |
赞助商和合作者
埃伦根 - 纽伯格大学医学院
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Ferdinand Knieling | 大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系 | |
| 首席研究员： | 里贾纳·特罗尔曼（Regina Trollmann），医学博士 | 大学医院Erlangen，小儿和青少年医学系 |
| 追踪信息 | |||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月2日 | ||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月4日 | ||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月18日 | ||||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月7日 | ||||||||||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 肌肉组织的光谱谱[时间范围：单个时间点（1天）] 与健康志愿者单位相比，由脊柱肌肉萎缩患者的多光谱光声断层扫描（MSOT）确定的肌肉组织的光谱谱：任意单位（AU） | ||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 肌肉疾病的新成像生物标志物 - 脊柱肌肉萎缩中的多光谱光声成像 | ||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 肌肉疾病的新成像生物标志物 - 脊柱肌肉萎缩中的多光谱光声成像 | ||||||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在完善MSOT表征肌肉组织的能力，并确定使用多光谱光源性断层扫描（MSOT）患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的疾病评估的非侵入性生物标志物。 | ||||||||||||
| 详细说明 | SMA是一种常染色体衰竭疾病，其特征是进行性肌肉无力和萎缩，发病率为1/10,000。该条件是由生存运动神经元1（SMN1）中的纯合缺失或突变引起的，导致生存运动神经元（SMN）蛋白的表达降低。这导致脊髓和脑干中运动神经元的变性。附近相关的基因生存运动神经元2（SMN2）可以部分补偿SMN1的损失。通常，SMN2 DO的个体通常具有温和的表型。新的治疗方法，例如Nusinersen（Spinraza©），一种反义寡核苷酸药物，可调节生存运动神经元2（SMN2）Gene的预装前RNA剪接，他们有望帮助以前不可行的儿童。但是，大多数临床试验都缺乏临床测试以外的主要结果。目前，尚无前瞻性，定量的生物标志物可在幼年时检测肌肉萎缩，并跟进疾病的进展。作为一种新的成像方式，光声成像（OAI）结合了光学（高对比度）和声学（高分辨率）成像的好处。因此，多光谱光声断层扫描（MSOT）能够通过启动激光诱导的热弹性膨胀并检测所得压力波来可视化内源吸收器的分布。这种成像技术可实现无标记的检测和定量不同内源性发色团，例如黑色素，血红蛋白，脱氧血红蛋白和脂质。以前，已经证明MSOT能够通过检测到不同信号的血红蛋白水平作为肠道炎症活性的标志来监测克罗恩病的疾病严重程度。在这项研究中，我们希望完善MSOT表征肌肉组织的能力，并确定使用MSOT出生的SMA患者疾病评估的无创，定量生物标志物。 | ||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：诊断 | ||||||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 设备：多光谱光声断层扫描（MSOT） 亚细胞肌肉成分的非侵入性经皮成像 | ||||||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||||||||||
| 实际注册ICMJE | 20 | ||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年1月30日 | ||||||||||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||||||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国 | ||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04115475 | ||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 168_19B | ||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 埃伦根 - 纽伯格大学医学院 | ||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 埃伦根 - 纽伯格大学医学院 | ||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 埃伦根 - 纽伯格大学医学院 | ||||||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||
