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出境医 / 临床实验 / Zilucoplan在具有广义肌无力的受试者中的安全性,耐受性和功效(升高)

Zilucoplan在具有广义肌无力的受试者中的安全性,耐受性和功效(升高)

研究描述
简要摘要:
RAIS研究是一项多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,可确认Zilucoplan在具有广义性肌无力的受试者中的疗效,安全性和耐受性。受试者将以1:1的比例随机分配,以接受每日SC剂量为0.3 mg/kg Zilucoplan或安慰剂12周。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌无力的重症药物:Zilucoplan(RA101495)药物:安慰剂阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 130名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:四人(参与者,护理提供者,调查员,成果评估者)
主要意图:治疗
官方标题:第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以确认Zilucoplan在具有广义性肌无力的受试者中的安全性,耐受性和功效
实际学习开始日期 2019年10月1日
估计的初级完成日期 2021年9月
估计 学习完成日期 2021年11月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:0.3 mg/kg Zilucoplan(RA101495)药物:Zilucoplan(RA101495)
每日皮下注射(SC)注射

安慰剂比较器:安慰剂药物:安慰剂
每日皮下注射(SC)注射

结果措施
主要结果指标
  1. MG-ADL分数(时间范围:基线(第1天)到第12周的基线(CFB)的变化(CFB)的变化
    MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 8个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。


次要结果度量
  1. 从基线到第12周的变化,在定量肌无力的肌无力(QMG)分数[时间范围:从基线(第1天)到第12周]
    QMG测试是一种标准化的定量强度评分系统,以0-3的比例测量13个项目,其中0是最低的。 13个项目的总和代表QMG分数。 QMG得分的范围从0(最少)到39(最严重)。

  2. 从基线到第12周的肌无力的GRAVIS复合材料(MGC)分数[时间范围:从基线(第1天)到第12周]
    MGC是一个10个项目量表,已用于测量重症肌无力(MG)患者的临床状况,以评估治疗反应。根据项目(加权响应选项),MGC具有4点LikertType量表响应选项,范围从0到2、3、4、5、6或9。总分数是所有项目的总和(范围0-50),其中较高的分数表明由于疾病而导致的严重损害。

  3. 从基线到第12周,肌无力的重症 - 生活质量修订(MG -QOL15R)得分[时间范围:从基线(基线(第1天)到第12周)
    MG-QOL15R是一项15项调查,旨在评估MG患者的生活质量。 MG-QOL的3点李克特量表响应选项范围从0到2。MGQOL15R分数的范围从0到30,在这里,较高的分数表明该疾病对患者生活方面的影响更大。

  4. 在12周的治疗期内首次接受救援疗法的时间[时间范围:从第1天到第12周)]
    对于需要救援治疗的患者,将计算从基线到第一剂量救援治疗的时间。

  5. 在第12周[时间范围:第12周]实现最小症状表达(MSE)的参与者百分比
    MSE在不救援疗法的情况下定义为第12周的MG-ADL为0或1。 MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 13个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。

  6. 在没有救援疗法的第12周,在第12周的MG-ADL得分降低≥3点的参与者的百分比[时间范围:第12周]
    MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 13个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。该评估中的三分变化被认为是临床上有意义的。

  7. 在第12周没有救援疗法的情况下,QMG得分降低≥5点的参与者百分比[时间范围:第12周]
    QMG测试是一种标准化的定量强度评分系统,以0-3的比例测量13个项目,其中0是最低的。 13个项目的总和代表QMG分数。 QMG得分的范围从0(最少)到39(最严重)。在MG患者的典型临床试验人群中,QMG评分的3分或以上的变化可能被认为是临床上有意义的。

  8. 治疗急剧不良事件的发病率(TEAE)[时间范围:从基线(第1天)到安全后续访问(最多最高第19周)]
    患者或临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件是与研究药物使用的时间相关的任何不愉快的医疗事件,无论是否与研究药物有关。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18年至74岁(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 筛查时GMG的诊断GMG [美国肌无力的Gravis Foundation(MGFA)II-IV]
  • 乙酰胆碱受体(ACHR)自身抗体的阳性血清学
  • 筛选和基线时的MG-ADL评分≥6
  • 筛查和基线时的QMG得分≥12
  • 基线前至少30天,皮质类固醇剂量没有变化或预计在12周治疗期间发生
  • 在基线之前至少30天或预计在12周的治疗期内,免疫抑制疗法(包括剂量)没有变化

排除标准:

  • 基线前12个月内的胸腺切除术或计划在12周治疗期间进行
  • 脑膜炎球菌病的史
  • 基线前2周内或注射需要静脉注射(IV)抗生素在基线前4周内的当前或最近的全身感染
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:UCB关心+1844599 EXT +1844599 ucbcares@ucb.com

位置
展示显示81个研究地点
赞助商和合作者
RA Pharmaceuticals
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任: UCB在乎UCB制药
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月2日
第一个发布日期icmje 2019年10月4日
上次更新发布日期2021年6月2日
实际学习开始日期ICMJE 2019年10月1日
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年4月1日)
MG-ADL分数(时间范围:基线(第1天)到第12周的基线(CFB)的变化(CFB)的变化
MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 8个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。
原始主要结果措施ICMJE
(提交:2019年10月2日)
在MG-ADL分数中从基线(CFB)变化[时间范围:12周]
MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 13个项目的总和代表ADL分数。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年4月1日)
  • 从基线到第12周的变化,在定量肌无力的肌无力(QMG)分数[时间范围:从基线(第1天)到第12周]
    QMG测试是一种标准化的定量强度评分系统,以0-3的比例测量13个项目,其中0是最低的。 13个项目的总和代表QMG分数。 QMG得分的范围从0(最少)到39(最严重)。
  • 从基线到第12周的肌无力的GRAVIS复合材料(MGC)分数[时间范围:从基线(第1天)到第12周]
    MGC是一个10个项目量表,已用于测量重症肌无力(MG)患者的临床状况,以评估治疗反应。根据项目(加权响应选项),MGC具有4点LikertType量表响应选项,范围从0到2、3、4、5、6或9。总分数是所有项目的总和(范围0-50),其中较高的分数表明由于疾病而导致的严重损害。
  • 从基线到第12周,肌无力的重症 - 生活质量修订(MG -QOL15R)得分[时间范围:从基线(基线(第1天)到第12周)
    MG-QOL15R是一项15项调查,旨在评估MG患者的生活质量。 MG-QOL的3点李克特量表响应选项范围从0到2。MGQOL15R分数的范围从0到30,在这里,较高的分数表明该疾病对患者生活方面的影响更大。
  • 在12周的治疗期内首次接受救援疗法的时间[时间范围:从第1天到第12周)]
    对于需要救援治疗的患者,将计算从基线到第一剂量救援治疗的时间。
  • 在第12周[时间范围:第12周]实现最小症状表达(MSE)的参与者百分比
    MSE在不救援疗法的情况下定义为第12周的MG-ADL为0或1。 MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 13个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。
  • 在没有救援疗法的第12周,在第12周的MG-ADL得分降低≥3点的参与者的百分比[时间范围:第12周]
    MG-ADL轮廓评估了MG症状严重程度,并以0-3的比例测量8个项目,其中0是最严重的。 13个项目的总和代表ADL分数。 ADL分数可以从0(最小重度)到24(最严重)。该评估中的三分变化被认为是临床上有意义的。
  • 在第12周没有救援疗法的情况下,QMG得分降低≥5点的参与者百分比[时间范围:第12周]
    QMG测试是一种标准化的定量强度评分系统,以0-3的比例测量13个项目,其中0是最低的。 13个项目的总和代表QMG分数。 QMG得分的范围从0(最少)到39(最严重)。在MG患者的典型临床试验人群中,QMG评分的3分或以上的变化可能被认为是临床上有意义的。
  • 治疗急剧不良事件的发病率(TEAE)[时间范围:从基线(第1天)到安全后续访问(最多最高第19周)]
    患者或临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件是与研究药物使用的时间相关的任何不愉快的医疗事件,无论是否与研究药物有关。
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2019年10月2日)
在QMG分数中,基线(CFB)的变化[时间范围:12周]
QMG测试是一种标准化的定量强度评分系统,以0-3的比例测量13个项目,其中0是最低的。 13个项目的总和代表QMG分数。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Zilucoplan在具有广义肌无力的受试者中的安全性,耐受性和功效
官方标题ICMJE第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以确认Zilucoplan在具有广义性肌无力的受试者中的安全性,耐受性和功效
简要摘要RAIS研究是一项多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,可确认Zilucoplan在具有广义性肌无力的受试者中的疗效,安全性和耐受性。受试者将以1:1的比例随机分配,以接受每日SC剂量为0.3 mg/kg Zilucoplan或安慰剂12周。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:四倍(参与者,护理提供者,调查员,成果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE肌无力的重症
干预ICMJE
  • 药物:Zilucoplan(RA101495)
    每日皮下注射(SC)注射
  • 药物:安慰剂
    每日皮下注射(SC)注射
研究臂ICMJE
  • 实验:0.3 mg/kg Zilucoplan(RA101495)
    干预:药物:Zilucoplan(RA101495)
  • 安慰剂比较器:安慰剂
    干预:药物:安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年10月2日)
130
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年11月
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 筛查时GMG的诊断GMG [美国肌无力的Gravis Foundation(MGFA)II-IV]
  • 乙酰胆碱受体(ACHR)自身抗体的阳性血清学
  • 筛选和基线时的MG-ADL评分≥6
  • 筛查和基线时的QMG得分≥12
  • 基线前至少30天,皮质类固醇剂量没有变化或预计在12周治疗期间发生
  • 在基线之前至少30天或预计在12周的治疗期内,免疫抑制疗法(包括剂量)没有变化

排除标准:

  • 基线前12个月内的胸腺切除术或计划在12周治疗期间进行
  • 脑膜炎球菌病的史
  • 基线前2周内或注射需要静脉注射(IV)抗生素在基线前4周内的当前或最近的全身感染
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18年至74岁(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:UCB关心+1844599 EXT +1844599 ucbcares@ucb.com
列出的位置国家ICMJE加拿大,法国,德国,意大利,日本,挪威,西班牙,英国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04115293
其他研究ID编号ICMJE RA101495-02.301
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述:在美国和/或欧洲的产品批准后六个月,可能会要求该试验的数据,或者全球开发中停产,以及在审判完成后的18个月。调查人员可以要求访问匿名的个体患者级数据和编辑的试验文件,其中可能包括:准备就绪的数据集,研究协议,带注释的病例报告表,统计分析计划,数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前,需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案,并且需要执行签名的数据共享协议。所有文档仅以英语提供,通常在密码保护门户网站上预先指定的时间(通常为12个月)。如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高,则该计划可能会发生变化;在这种情况下,为了保护参与者,将无法提供个别的患者级数据。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:临床研究报告(CSR)
大体时间:在美国和/或欧洲或全球开发的产品批准后六个月以及试验完成后的18个月后,合格的研究人员可能会要求该试验的数据。
访问标准:合格的研究人员可以要求访问匿名IPD和编辑的研究文档,其中可能包括:RAW数据集,可供分析的数据集,研究协议,空白案例报告表格,注释案例报告表,统计分析计划,数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前,需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案,并且需要执行签名的数据共享协议。所有文档仅以英语提供,通常在受密码保护门户网站上的预定时间(通常为12个月)。
URL: http://www.vivli.org
责任方RA Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE RA Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任: UCB在乎UCB制药
PRS帐户RA Pharmaceuticals
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素