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出境医 / 临床实验 / 患有严重镰状细胞疾病患者的单倍患造血干细胞移植（HSCT）
患有严重镰状细胞疾病患者的单倍患造血干细胞移植（HSCT）
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是通过评估患有严重镰状细胞病（SCD）的儿童和青少年的αβ+ T细胞耗竭（SCD）的单倍体造血干细胞移植来开发一种安全和治愈的干细胞移植方法来治疗镰状细胞疾病。 。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 设备：Miltenyi Clinimacs系统的αβ+ T细胞耗竭 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 38名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 使用骨髓性调节和αβ+ T细胞的造血干细胞移植对患有严重镰状细胞疾病的患者和αβ+ T细胞耗尽的造血干细胞，部分匹配的家族供体 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月25日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2027年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：第一阶段 我将包括10-25岁的合格受试者。 | 设备：Miltenyi Clinimacs系统的αβ+ T细胞耗竭 单倍体CD34+大型造血干细胞移植，其中使用用于αβ+ T细胞受体选择的Miltenyi Clinimacs系统纯化细胞。 |
| 实验：II期 第二阶段将包括2-25岁的合格受试者。 | 设备：Miltenyi Clinimacs系统的αβ+ T细胞耗竭 单倍体CD34+大型造血干细胞移植，其中使用用于αβ+ T细胞受体选择的Miltenyi Clinimacs系统纯化细胞。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全性，通过移植失败的发生率，III/IV级不可逆的末端器官毒性，III/IV级AGVHD或HAP-HSCT 100天内的死亡[时间范围：HAP-HSCT 100天]
移植功能：功效定义为稳定的供体植入（> 5％的总成核细胞DNA）和供体红细胞生成，可纠正SCD血液学表型（外周血中的HBS <50％HB）。
器官毒性：基于NCI分级的III/IV级不可逆末端器官毒性
移植物与宿主疾病：III/IV级AGVHD或在HAP-HSCT后100天内死亡
次要结果度量 ：
- 估计HAP-HSCT之后的整体1年和无事件生存[时间范围：移植后1年]一年未死或嫁接失败的1年患者比例
- 观察I级通过IV急性GVHD的发生率[移植后100天]通过IV急性GVHD具有I级的受试者比例
- 观察到III级至IV级定义的严重急性GVHD的发生率[移植后100天]III级至IV急性GVHD的受试者比例
- 观察I级通过IV慢性GVHD的发生率[移植后1年]通过IV慢性GVHD的I级I级受试者的比例
- 观察由III级和IV级定义的严重慢性GVHD的发生率[移植后1年]III级至IV慢性GVHD的受试者比例
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 血红蛋白SS，SC，S-β0thalassysys或So-Arab镰状细胞疾病
- 在2至25岁之间（阶段1：10-25岁；第二阶段：2-25岁）之间
- 在国家骨髓供体计划中，缺乏完全匹配的家庭捐助者或完全匹配的无关捐助者登记册
- 与血红蛋白AA（正常）或血红蛋白作为（镰状特征）表型的部分匹配家庭成员
- 由以下标准定义的严重表型的SCD：镰状疾病的神经系统表现形式，包括脑血管事故（CVA），短暂性缺血事件（TIA）或异常MRI MRI发现，暗示了静音梗塞的结果；急性胸部综合征（AC）的两次或多个发作，需要接受输血或呼吸支持，包括羟基脲治疗，包括[两年]在研究中的补充氧气，包括补充氧气。无法忍受羟基脲且经历多次ACS的患者也将符合条件；尽管羟基脲治疗，但在入学前两年中，每年三年或更多场合都需要住院和静脉麻醉剂的严重血管熟悉（VOC）疾病的病史。无法忍受羟基脲且经历多次VOC的患者也将符合条件；与镰状细胞疾病相关的末端器官功能障碍证明了其他严重的表型。
排除标准：
- Karnofsky或Lansky得分<60％
- 急性肝炎或活检中中度或重度门静脉纤维化的证据。 （如果患者接受慢性输血疗法> 6个月或铁蛋白> 1000 ng/ml的慢性输血疗法，将进行活检
- 严重的肾功能障碍（如肌酐清除率<50ml/分钟肾小球滤过率（GFR）<50％预测正常）
- 心脏功能表现出缩短的缩短率小于心脏超声心动图或肺动脉高压的26％。
- 怀孕的女性。
- 哺乳女性。
- 基线O2饱和度<85％的肺功能或DLCO <40％的肺功能测试（PFT）的一氧化碳（DLCO）的扩散能力。
联系人和位置
联系人
| 联系人：MS Shelby Gruntorad | 7737026554 | sgruntorad@peds.bsd.uchicago.edu |
位置
| 伊利诺伊州美国 | |
| 芝加哥大学 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60637 | |
| 联系人：Shelby Gruntorad，MS 773-702-6554 sgruntorad@peds.bsd.uchicago.edu | |
赞助商和合作者
芝加哥大学
调查人员
| 首席研究员： | 约翰·坎宁安（John Cunningham），医学博士 | 芝加哥大学 | |
| 首席研究员： | 医学博士Michele Nassin | 芝加哥大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月11日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月20日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月1日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月25日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2027年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 安全性，通过移植失败的发生率，III/IV级不可逆的末端器官毒性，III/IV级AGVHD或HAP-HSCT 100天内的死亡[时间范围：HAP-HSCT 100天] 移植功能：功效定义为稳定的供体植入（> 5％的总成核细胞DNA）和供体红细胞生成，可纠正SCD血液学表型（外周血中的HBS <50％HB）。器官毒性：基于NCI分级移植与宿主疾病的III/IV级不可逆终端器官毒性：III/IV级AGVHD或死亡或死亡。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 患有严重镰状细胞疾病患者的单倍患造血干细胞移植（HSCT） | ||||||
| 官方标题ICMJE | 使用骨髓性调节和αβ+ T细胞的造血干细胞移植对患有严重镰状细胞疾病的患者和αβ+ T细胞耗尽的造血干细胞，部分匹配的家族供体 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是通过评估患有严重镰状细胞病（SCD）的儿童和青少年的αβ+ T细胞耗竭（SCD）的单倍体造血干细胞移植来开发一种安全和治愈的干细胞移植方法来治疗镰状细胞疾病。 。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||
| 干预ICMJE | 设备：Miltenyi Clinimacs系统的αβ+ T细胞耗竭 单倍体CD34+大型造血干细胞移植，其中使用用于αβ+ T细胞受体选择的Miltenyi Clinimacs系统纯化细胞。 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 38 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年11月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2027年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至25岁（儿童，成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04207320 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB19-0640 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 芝加哥大学 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 芝加哥大学 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 芝加哥大学 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
